8 月 2 日，CDE 官網(wǎng)顯示，諾華 Onasemnogene abeparvovec 鞘內(nèi)注射液（OAV101 注射液，Zolgensma）申報上市，這是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因治療藥物，適用于治療 6 月齡及以上 5q 型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。此前該適應(yīng)癥已被 CDE 納入優(yōu)先審評。
截圖來源：CDE 官網(wǎng)
Zolgensma 是一款用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法，其獨特優(yōu)勢在于通過單次靜脈注射，就能讓患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá) SMN 蛋白，進(jìn)而有效阻止疾病進(jìn)展。這款療法的歸屬可追溯至 2018 年，當(dāng)時諾華公司以 87 億美元收購 AveXis 公司，由此將其納入麾下。2019 年 5 月，Zolgensma 首次獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，適用人群為兩歲以下的 I 型 SMA 患者。
據(jù)諾華此前披露的信息，該公司在 Zolgensma 的研發(fā)上投入巨大，總研發(fā)成本高達(dá) 94 億美元，約合人民幣 669 億元。與高昂的研發(fā)投入相對應(yīng)的是其不菲的定價 -- 每劑 210 萬美元（約合人民幣 1495 萬元），這一價格也使得 Zolgensma 成功躋身 "全球十大最貴藥物" 榜單，位列第九位。
截圖來源：丁香園整理
從銷售額角度來看，Zolgensma 上市后第一季度銷售額就達(dá)到了 1.6 億美元，2021 年銷售額高達(dá) 13.51 億美元，2022 年銷售額進(jìn)一步上漲到 13.7 億美元，2024 年銷售額為 12.14 億美元。
截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫
根據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫信息，Zolgensma 于 2022 年 4 月在國內(nèi)首次啟動臨床試驗。該試驗屬于全球 III 期臨床 STEER 研究（編號 NCT05089656）的中國部分，采用隨機(jī)、假操作對照、雙盲設(shè)計，針對 2-18 歲初治的 2 型 SMA 患者，計劃在中國入組 20 人，國際入組 125 人。
2024 年 12 月，諾華宣布 STEER 研究達(dá)到主要終點。據(jù)其新聞稿披露，這是首個在兩歲及以上未接受過治療的 SMA 患者中證實具有臨床獲益的試驗性基因療法。研究結(jié)果顯示，與對照組相比，接受鞘內(nèi)注射 Zolgensma 治療的患者，其 Hammersmith 運(yùn)動功能量表擴(kuò)展版（HFMSE）總分較基線水平有所提升，這一變化表明患者的運(yùn)動功能得到改善。相關(guān)詳細(xì)數(shù)據(jù)將于 2025 年舉辦的醫(yī)學(xué)會議上公布。
在安全性方面，Zolgensma 表現(xiàn)良好，治療組與對照組的總體不良事件及嚴(yán)重不良事件發(fā)生率相近，最常見的不良事件包括上呼吸道感染、發(fā)熱和嘔吐。
Insight 數(shù)據(jù)庫同時顯示，目前全球范圍內(nèi)獲批的 SMA 新藥僅有 3 款，分別是 PTC Therapeutics 公司的利司撲蘭、Ionis Pharmaceuticals 公司的諾西那生，以及諾華的 Zolgensma。值得注意的是，前兩款均為化學(xué)藥物，而 Zolgensma 是唯一一款基因治療藥物。
截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫
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