近日，恒瑞醫(yī)藥ADC創(chuàng)新藥注射用瑞康曲妥珠單抗（商品名：艾維達(dá)?）聯(lián)合阿得貝利單抗（商品名：艾瑞利?）和化療用于胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌適應(yīng)癥獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD）。瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的、以HER2為靶點(diǎn)的抗體藥物偶聯(lián)物。本次瑞康曲妥珠單抗獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面獲得美國(guó)的政策支持。
孤兒藥（Orphan Drug）又稱為罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物和生物制劑，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)于新藥研發(fā)具有重要意義。本次注射用瑞康曲妥珠單抗聯(lián)合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌適應(yīng)癥獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，有望加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度，同時(shí)，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
2022年，胃癌居全球癌癥發(fā)病率的第5位和死亡率的第5位，全球新發(fā)病例數(shù)為96.84萬，死亡病例數(shù)為65.99萬。其中中國(guó)新發(fā)病例數(shù)為35.87萬，死亡病例數(shù)為26.04萬，均居中國(guó)癌癥發(fā)病率和死亡率的第5位和第3位[1]。目前，國(guó)內(nèi)外指南推薦一線治療標(biāo)準(zhǔn)方案在臨床取得一定效果，但仍存在生存期較短、預(yù)后不佳等未被滿足臨床需求。
在2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)年會(huì)(ESMO)上，恒瑞醫(yī)藥披露了瑞康曲妥珠單抗在胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌的研究數(shù)據(jù)，展現(xiàn)了瑞康曲妥珠單抗有效性和可控的安全性[2]。瑞康曲妥珠單抗針對(duì)胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌一線聯(lián)合治療的II期臨床研究正在進(jìn)行中，并顯示出初步療效和可控的安全性。
注射用瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的、以HER2為靶點(diǎn)的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），可通過與HER2表達(dá)的腫瘤細(xì)胞結(jié)合并內(nèi)吞，在腫瘤細(xì)胞溶酶體內(nèi)通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導(dǎo)細(xì)胞周期阻滯從而誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。其釋放的毒素具有高透膜性，可發(fā)揮旁觀者殺傷效應(yīng)，進(jìn)一步提高抗腫瘤療效。注射用瑞康曲妥珠單抗已于2025年5月獲批上市，適應(yīng)癥為用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統(tǒng)治療的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用于HER2突變NSCLC患者的中國(guó)自主研發(fā)抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。
此前，瑞康曲妥珠單抗共有8項(xiàng)適應(yīng)癥已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入突破性治療品種名單，分別為：
● HER2低表達(dá)的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌；
● HER2陽性的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌；
● 既往含鉑化療失敗的HER2突變的晚期非小細(xì)胞肺癌；
● 既往經(jīng)奧沙利鉑、氟尿嘧啶和伊立替康治療失敗、HER2陽性結(jié)直腸癌；
● 既往至少一線抗HER2治療失敗的HER2陽性晚期胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌；
● 既往接受過一種或一種以上治療方案的HER2陽性不可切除或轉(zhuǎn)移性膽道癌；
● HER2表達(dá)的鉑耐藥復(fù)發(fā)上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌；
● 既往接受含鉑化療及免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療失敗的HER2表達(dá)（IHC≥1+）的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。
此外，恒瑞醫(yī)藥已有3款創(chuàng)新藥獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，其中包括注射用卡瑞利珠單抗（艾瑞卡?)聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦?）用于肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥，海曲泊帕乙醇胺片（恒曲?）用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應(yīng)癥（CIT）。
作為一家專注研發(fā)、生產(chǎn)及推廣高品質(zhì)藥物的創(chuàng)新型國(guó)際化制藥企業(yè)，恒瑞醫(yī)藥在五十多年的發(fā)展歷程中，始終堅(jiān)持“以患者為中心”的初心，圍繞腫瘤、代謝和心血管疾病、免疫和呼吸系統(tǒng)疾病以及神經(jīng)科學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域持續(xù)攻堅(jiān)藥物研發(fā)，致力于運(yùn)用科技的力量造福全球患者。 公司穩(wěn)步推進(jìn)國(guó)際化戰(zhàn)略，努力推動(dòng)中國(guó)制藥品牌走向世界，堅(jiān)持自主研發(fā)與開放合作并重，在內(nèi)生發(fā)展的基礎(chǔ)上著力加強(qiáng)國(guó)際合作。目前產(chǎn)品在40多個(gè)國(guó)家實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。創(chuàng)新藥出海方面，開展超20項(xiàng)創(chuàng)新藥國(guó)際臨床試驗(yàn)；4款創(chuàng)新藥獲美國(guó)FDA孤?藥認(rèn)定；4款創(chuàng)新藥獲美國(guó)FDA快速通道資格認(rèn)定。為充分釋放并發(fā)揮產(chǎn)品矩陣的全球潛力，公司加快對(duì)外合作步伐，其中2025年以來就新增3項(xiàng)對(duì)外授權(quán)合作，陸續(xù)將自主研發(fā)的Lp(a)抑制劑、輔助生殖領(lǐng)域口服GnRH拮抗劑、PDE3/4抑制等分別許可給默沙東、德國(guó)默克、GSK在內(nèi)的跨國(guó)藥企；尤其與GSK達(dá)成合作，將共同開發(fā)至多12款涵蓋呼吸、自免和炎癥、腫瘤治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，潛在交易總額高達(dá)125億美元。 未來，恒瑞醫(yī)藥將繼續(xù)堅(jiān)持“以患者為中心”的初心，爭(zhēng)分奪秒推進(jìn)創(chuàng)新藥研發(fā)，努力研制出更多的新藥好藥，服務(wù)健康中國(guó)，惠及全球患者。參考文獻(xiàn) 1.Freddie Bray et al. Global cancer statistics 2022，CA Cancer J Clin. 2024 May-Jun;74(3):229-263. doi: 10.3322/caac.21834. Epub 2024 Apr 4. 2. Li J, Luo S, Liu T, et al. 684P Phase I trial of SHR-A1811 in HER2-expressing advanced gastric cancer (GC) or gastroesophageal junction adenocarcinoma (GEJ) and colorectal cancer (CRC)[J]. Annals of Oncology, 2023, 34: S478.
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