重磅！全球首個(gè)HER2突變晚期非小細(xì)胞肺癌靶向口服藥HERNEXEOS?獲FDA加速批準(zhǔn)

熱門推薦：勃林格殷格翰 , 宗艾替尼片 , HERNEXEOS? ,

來源：美通社

2025-08-11

8月9日，勃林格殷格翰創(chuàng)新藥HERNEXEOS?（宗艾替尼片）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。

HERNEXEOS^®（宗艾替尼片）的獲批是基于Beamion-LUNG 1臨床試驗(yàn)中75%客觀緩解率（N=71）的數(shù)據(jù)。^[1]

繼被授予HER2（ERBB2）突變晚期非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥"優(yōu)先審評(píng)"和"突破性療法認(rèn)定"資格后，HERNEXEOS^®獲得美國(guó)FDA的加速批準(zhǔn)。

8月9日，勃林格殷格翰創(chuàng)新藥HERNEXEOS^®（宗艾替尼片）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。該激酶抑制劑用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法確認(rèn)攜帶HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過全身治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的成年患者。^[1]

該適應(yīng)癥基于客觀緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）數(shù)據(jù)獲得加速批準(zhǔn)，其常規(guī)批準(zhǔn)將取決于確證臨床試驗(yàn)中對(duì)其臨床獲益的驗(yàn)證。^[1]

"宗艾替尼的獲批為美國(guó)HER2（ERBB2）激活突變非小細(xì)胞肺癌患者帶來了一種有效的、靶向、口服的治療選擇。這種療法不僅療效持久，更重要的是其安全性可控。"——德克薩斯大學(xué) MD 安德森癌癥中心胸部/頭頸部醫(yī)學(xué)腫瘤科主任、Beamion-LUNG 1研究的牽頭研究者John Heymach 醫(yī)學(xué)博士表示，"這個(gè)患者群體目前治療選擇有限，對(duì)他們而言，這一新療法的獲批標(biāo)志著癌癥治療領(lǐng)域的又一項(xiàng)重大進(jìn)展。"

此次加速批準(zhǔn)是基于 Beamion-LUNG 1 Ib期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。研究顯示，在71名接受治療的患者中，客觀緩解率（ORR）達(dá)到75%，6%的患者完全緩解，69%的患者部分緩解，53名緩解患者中有58%的患者緩解持續(xù)時(shí)間≥6個(gè)月。^[1]

Beamion-LUNG 1研究的積極結(jié)果此前已在2025年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上公布，并同步發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。^[2]

宗艾替尼展現(xiàn)出可控的安全性，其治療中斷率僅2.9%。在匯總的安全性人群分析中，最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率超過20%）包括腹瀉（53%）、肝毒性（27%）、皮疹（27%）、疲勞（22%）和惡心（21%）。^[1]

"我們非常高興帶來創(chuàng)新產(chǎn)品HERNEXEOS，這一療法有望為預(yù)后極差的HER2突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者打造新的治療標(biāo)桿。"勃林格殷格翰執(zhí)行董事會(huì)主席兼人用藥品業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Shashank Deshpande表示，"我們始終堅(jiān)信科學(xué)創(chuàng)新的力量，致力于為患者帶來切實(shí)的治療改善。當(dāng)發(fā)現(xiàn)該療法的巨大潛力后，我們加快推進(jìn)了研發(fā)進(jìn)程，從啟動(dòng)首次臨床試驗(yàn)到將這一新療法帶給患者僅用了四年時(shí)間。"

聚焦 HER2 突變精準(zhǔn)醫(yī)療賦能肺癌治療

HER2（ERBB2）激活突變約占非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的2–4%，通常預(yù)后較差且腦轉(zhuǎn)移發(fā)生率較高。^[3,4,5]HER2（ERBB2）基因的改變，包括突變、擴(kuò)增和過度表達(dá)，會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞異常增殖、抑制細(xì)胞凋亡并促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)與擴(kuò)散。^[3,5]通過二代測(cè)序（NGS）進(jìn)行的全面生物標(biāo)志物檢測(cè)，可識(shí)別HER2（ERBB2）激活突變晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），從而判斷患者是否適合接受宗艾替尼的治療。^[1,5]

"肺癌患者組織對(duì)宗艾替尼的獲批倍感振奮，因?yàn)檫@再次印證了在肺癌治療中精準(zhǔn)治療方案的重要性。這一靶向療法將為那些等待創(chuàng)新療法多年的特定患者群體帶來更有針對(duì)性的治療選擇。"國(guó)際癌癥倡導(dǎo)網(wǎng)絡(luò)（ICAN）主席兼首席執(zhí)行官、20外顯子/HER2小組執(zhí)行主任 Marcia Horn 表示，"對(duì)于所有非小細(xì)胞肺癌患者來說，通過全面檢測(cè)了解包括HER2 在內(nèi)的癌癥特定生物標(biāo)志物至關(guān)重要，這將為患者開啟更多靶向治療的新選擇。"

關(guān)于非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）

肺癌是全球致死率最高的一類惡性腫瘤，^[6]預(yù)計(jì)到2040年全球發(fā)病數(shù)將突破300萬例。^[7]其中，非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是最常見的病理類型。^[8]該疾病確診時(shí)通常已屆晚期，^[9]患者5年生存率不足30%。^[10]晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者往往承受著身體機(jī)能衰退、心理創(chuàng)傷和情緒困擾等多重打擊，生活質(zhì)量因而大打折扣?，F(xiàn)階段，晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者仍存在巨大的未滿足需求。值得注意的是，多達(dá)4%的肺癌病例由HER2基因突變（或變異）驅(qū)動(dòng)。^[11]HER2基因突變會(huì)導(dǎo)致過度表達(dá)與過度激活，進(jìn)而引發(fā)細(xì)胞增殖失控、抑制細(xì)胞死亡，最終誘導(dǎo)腫瘤生長(zhǎng)、癌細(xì)胞擴(kuò)散。

關(guān)于勃林格殷格翰在腫瘤學(xué)領(lǐng)域

勃林格殷格翰致力于推動(dòng)具有深遠(yuǎn)意義的科學(xué)進(jìn)步，為癌癥患者生活帶來變革，最終實(shí)現(xiàn)治愈各類癌癥。公司世世代代推動(dòng)科學(xué)創(chuàng)新的承諾，在穩(wěn)健的癌細(xì)胞靶向與免疫腫瘤學(xué)在研療法產(chǎn)品線，以及巧妙的聯(lián)合療法策略中得到生動(dòng)體現(xiàn)。在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，勃林格殷格翰矢志不渝地構(gòu)建廣泛合作研究網(wǎng)絡(luò)，積極尋求多元化的創(chuàng)新思路，這對(duì)于攻克極具挑戰(zhàn)且影響巨大的癌癥研究領(lǐng)域至關(guān)重要。簡(jiǎn)而言之，對(duì)于勃林格殷格翰，攻克癌癥關(guān)乎當(dāng)前和未來的世世代代。

關(guān)于勃林格殷格翰與中國(guó)生物制藥的戰(zhàn)略合作

勃林格殷格翰與中國(guó)生物制藥建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，致力于為中國(guó)大陸市場(chǎng)帶來創(chuàng)新的腫瘤療法。此次合作將憑借雙方的互補(bǔ)優(yōu)勢(shì)，為中國(guó)的癌癥患者提供更多更好的治療方案。雙方將合作勃林格殷格翰多個(gè)處于臨床開發(fā)晚期階段的創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品。宗艾替尼是勃林格殷格翰和中國(guó)生物制藥在中國(guó)大陸的戰(zhàn)略合作產(chǎn)品之一。

[1] HERNEXEOS Prescribing Information
[2] Heymach, J. et al. Zongertinib in previously treated HER2-mutant non-small cell lung cancer. N Engl J Med. 2025;01-13.
[3] Baraibar I, et al. Novel drugs targeting EGFR and HER2 exon 20 mutations in metastatic NSCLC. Crit Rev Oncol Hematol. 2020;148:102906.
[4] Li, B.T. et al. Trastuzumab Deruxtecan in HER2-Mutant Non–Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2022;386:241–51
[5] Zeng J, Ma W, Young RB, Li T. Targeting HER2 genomic alterations in non-small cell lung cancer. J Natl Cancer Cent. 2021 May 3;1(2):58-73.
[6] World Health Organization Cancer Factsheet. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cancer (Accessed April 2025).
[7] International Agency for Research on Cancer – World Health Organization. Rates of trachea, bronchus and lung cancer. Available at: https://gco.iarc.fr/tomorrow/en (Accessed August 2024).
[8] Zappa C & Mousa Non-small cell lung cancer: current treatment and future advances, Transl Lung Cancer Res. 2016 Jun; 5(3): 288–300.
[9] Polanco D et al. Prognostic value of symptoms at lung cancer diagnosis: a three-year observational study. J Thorac Dis 2021;13:1485–1494
[10] National Cancer Institute Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/lungb.html (Accessed: August 2024).
[11] Arcila, M. E. et al. Prevalence, clinicopathologic associations, and molecular spectrum of ERBB2 (HER2) tyrosine kinase mutations in lung adenocarcinomas. Clin. cancer Res. an Off. J. Am. Assoc. Cancer Res. 18, 4910–4918 (2012).