2025年8月，由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心復旦大學附屬華山醫(yī)院牽頭，與蘇州大學附屬第二醫(yī)院聯(lián)合承辦的“中國首個 —— 采用隨機雙盲對照設計的臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液）治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期研究”項目啟動會在華山醫(yī)院會議室正式召開，該金標準臨床試驗設計采用士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）自主研發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥產(chǎn)品（XS411注射液），士澤生物開發(fā)的該新藥已獲中美藥監(jiān)局一次性無發(fā)補批準開展注冊臨床試驗。
本次注冊臨床I+II期試驗啟動會，士澤生物創(chuàng)始人&CEO李翔博士、復旦大學附屬華山醫(yī)院院長毛穎、中國科學院院士高紹榮、羅氏制藥全球高級副總裁沈宏、上海市科委生藥中心副主任任大偉、牽頭臨床中心華山醫(yī)院PI王堅主任/陳亮主任/張菁主任、聯(lián)合中心蘇州大學附屬第二醫(yī)院劉春風主任等領導及行業(yè)專家共同現(xiàn)場出席。
帕金森?。≒arkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國是全球帕金森病第一大國，帕金森病主要致病原因為中腦黑質區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進而引起震顫、運動遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動功能的逐步退化，直至病人死亡。我國65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預計至2030年，我國帕金森病患者人數(shù)將達到500萬左右，其中，中國帕金森病存在一定年輕化趨勢，早發(fā)性帕金森病患者約占10-15%，起病年齡早且病程長，運動并發(fā)癥早發(fā)，給青中年帕金森病患者家庭及社會帶來比老年患者更加沉重的負擔，現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物治療或手術治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進程。
本研究聚焦早發(fā)性帕金森病患者群體，為全國首個采用國際金標準的隨機雙盲對照設計，評估士澤生物自主研發(fā)的XS411細胞注射液（人異體iPSC來源多巴胺能神經(jīng)前體細胞）治療早發(fā)性帕金森病的安全性、耐受性及有效性。該療法通過細胞替代性移植神經(jīng)再生治療，有望早日福澤我國及全球廣大帕金森病患者！
“由士澤生物申報及華山醫(yī)院牽頭的“中國首個隨機雙盲對照設計的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期研究”項目啟動正式開展，此刻我們見證的不僅是中國首個iPSC治療帕金森病隨機雙盲臨床研究的啟動，更是再生醫(yī)學從早期研發(fā)邁向臨床的關鍵階段。
本項注冊臨床研究屬于華山醫(yī)院2025年度戰(zhàn)略性重大項目，期待在王堅、陳亮和張菁教授等領銜的臨床團隊共同努力下，為帕金森病患者點亮希望之光，為中國神經(jīng)退行性疾病再生細胞創(chuàng)新療法攀登世界前沿注入強勁動能！”
中國科學院高紹榮院士在注冊臨床啟動會中表示：
“國家高度重視干細胞治療發(fā)展，特別關注'干細胞技術何時真正惠及患者'。士澤生物團隊具有深厚產(chǎn)業(yè)化積淀，已在帕金森病、漸凍癥、脊髓損傷等管線取得重要進展。本次與華山醫(yī)院聯(lián)合，在中國神經(jīng)疾病臨床研究的'制高點'合作開展隨機雙盲試驗，將加速推進干細胞治療從科研向臨床的轉化，為中國干細胞治療領域樹立新標桿?！?/p>
羅氏全球高級副總裁沈宏在注冊臨床啟動會中表示： “Roche Accelerator成員企業(yè)士澤生物與華山醫(yī)院牽頭啟動的中國首項iPSC治療帕金森病隨機雙盲臨床研究，是突破全球神經(jīng)疾病治療困局的重要探索，這項顛覆性創(chuàng)新療法有望推動解決帕金森病領域未被滿足的重大臨床需求，期待士澤生物再生神經(jīng)細胞新藥早日惠及全球患者?！?/p>
上海市科委生藥中心副主任任大偉在啟動會中表示： “士澤生物作為上海市科委支持的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)及“上海市東方英才”重點企業(yè)，有望培育成長為細胞治療帕金森病細分領域全球領跑者，上海市科委將持續(xù)通過政策引導、資源對接臨床轉化平臺賦能，支持士澤生物從研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化全鏈條發(fā)展。 期待 XS411注射液在帕金森病診療領域頂級醫(yī)院 —— 我市華山醫(yī)院領銜的臨床研究中取得安全性與有效性的雙重驗證，早日為帕金森病患者點亮生命曙光！市科委和生藥中心將以時不我待的決心，做創(chuàng)新企業(yè)的同行者、破壁者、護航者！共同迎接中國原創(chuàng)細胞治療時代的到來！” 華山醫(yī)院聯(lián)合牽頭PI陳亮主任在啟動會中表示： “此次與士澤生物聯(lián)合開展的注冊臨床研究并列為我院年度兩大核心項目，將共同引領功能神經(jīng)外科“生物治療與神經(jīng)調控”的雙軌創(chuàng)新方向。“國士無雙，福澤千萬”——士澤之名詮釋醫(yī)者使命，我們將全力保障中國首個iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病的隨機雙盲研究的手術順利實施與患者管理，現(xiàn)已組建涵蓋手術室、病房的全鏈條團隊，我們將以最高標準執(zhí)行，樹立神經(jīng)再生療法的臨床研究標桿?！?/p>
華山醫(yī)院聯(lián)合牽頭PI張菁主任在啟動會中表示： “本項注冊臨床試驗的正式啟動及隨機雙盲對照設計的批準實施，代表領域的重要突破，國際藥企就相關試驗的臨床設計及臨床項目專程赴華山醫(yī)院交流經(jīng)驗，代表這項研究有望成為全球細胞治療臨床試驗的標桿，本次研究將以‘華山標準’助力中國原創(chuàng)療法早日造?；颊?。” 蘇州大學附屬第二醫(yī)院聯(lián)合中心PI劉春風主任在啟動會中表示： 在注冊臨床 I/Ⅱ 期啟動會上，牽頭PI王堅主任（PI）表示并作總結發(fā)言： “本研究采用中國首個隨機雙盲假手術對照設計的干細胞治療帕金森病臨床試驗方案，‘要么不做，要做就力爭做到最好、以最高標準’是我們與士澤生物達成的戰(zhàn)略共識。我們正以‘金標準’的臨床設計驗證高質量證據(jù)鏈。目前研究已完成中心啟動籌備，即將進入受試者入組階段。我們將整合華山醫(yī)院及各方資源和力量，共同為我國干細胞治療神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展及臨床研究建立新范式，也力爭為全球帕金森病細胞治療領域注入真正的‘中國創(chuàng)新力量’?！?/p>
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士在注冊臨床I/II期啟動會中表示： “每年4月11日為世界帕金森病日，自創(chuàng)立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。 士澤生物自創(chuàng)立之日起，全體全職All In，不懈進取，只爭朝夕，一路以結果為證：士澤生物通用型細胞治療新藥將福澤中國及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始終！ 經(jīng)歷四年多的全情投入和鉆研開發(fā)，士澤生物異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411）注射液中美雙報，均獲一次性無發(fā)補批準開展注冊臨床試驗。此次由華山醫(yī)院王主任/陳主任/張主任牽頭開展“中國首個”隨機雙盲對照注冊臨床試驗I/II期，開創(chuàng)行業(yè)歷史，在領域內(nèi)具有突破性的“高標準”標桿式意義。 我們期待并堅信由國家神經(jīng)疾病醫(yī)學中心華山醫(yī)院牽頭的本項具有重要代表意義的細胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期臨床試驗，在蘇大附二醫(yī)院等臨床聯(lián)合中心、羅氏加速器等全球合伙伙伴、上海市科委等政府力量的多方共同努力下，讓來自中國的帕金森病創(chuàng)新細胞療法早日福澤全球千萬患者！ 期待國士無雙的干細胞創(chuàng)新藥，盡早福澤千萬受苦難病患家庭！” 關于士澤生物 士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng)立。士澤生物專注于開發(fā)臨床級、異體通用、“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞藥用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases）： 士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療： 全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。 在通用iPSC細胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領域突破進展，由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心（北京天壇醫(yī)院及上海華山醫(yī)院）牽頭，開展注冊臨床I/II期試驗： 2024年，“中國首個”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團隊合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪超過18個月：安全性良好，患者“開關期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標顯著改善，多例患者反饋明顯的生活質量提升，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP規(guī)范雙核查； 2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一次性無發(fā)補完全正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準美國BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進入確證臨床III期試驗。 2025年4月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心——北京天壇醫(yī)院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任/王任直主任/王含主任開展異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病； 2025年4月，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗，由復旦大學附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學附屬第二醫(yī)院劉春風主任開展，用于治療早發(fā)性帕金森病（EOPD）。 此外，士澤生物開發(fā)的其他異體通用iPSC細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng)”地位： 2023年，“中國首個”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格； 2024年，“全球首 款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進程； 2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學附屬第三醫(yī)院戎利民院長牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院劉晶院長開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細胞治療脊髓損傷患者給藥。 2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學第三醫(yī)院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。 士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團隊領軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。 士澤生物已完成由頂級市場化風險投資機構集體領投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構領投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2025年在生物醫(yī)藥領域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場化融資。
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