2025年8月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心（首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院）牽頭、聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療原發(fā)性帕金森病”注冊臨床試驗完成全國首例中重度原發(fā)性帕金森病患者入組。
本項目所使用的細(xì)胞藥物——XS411注射液，為士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司自主研發(fā)的異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療（臨床GMP級；國家I類新藥）。
已完成的首例細(xì)胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)，采用神經(jīng)外科微創(chuàng)技術(shù)，于兩小時內(nèi)順利完成。首例受試者接受臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411）移植后，術(shù)中及圍術(shù)期未發(fā)生任何并發(fā)癥或其他與治療相關(guān)的不良安全事件，目前已順利進(jìn)入注冊臨床隨訪觀察階段。
關(guān)于帕金森
帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國是全球帕金森病第一大國，帕金森病主要致病原因為中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進(jìn)而引起震顫、運動遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動功能的逐步退化，直至病人死亡。我國65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預(yù)計至2030年，我國帕金森病患者人數(shù)將達(dá)到500萬左右，現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物治療或手術(shù)治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。
2025年4月11日世界帕金森病日，士澤生物宣布開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗申請，已正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）一次性無發(fā)補完全批準(zhǔn)，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病帕金森病。
此前，美國時間2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已一次性無發(fā)補完全正式批準(zhǔn)了XellSmart（士澤生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗，并且，美國FDA同步正式批準(zhǔn)授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權(quán)（Exemption），用于支持士澤生物開展通用細(xì)胞治療帕金森病的注冊臨床試驗。同月，美國FDA批準(zhǔn)美國BlueRockTherapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團(tuán)全資收購）通用細(xì)胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗。
士澤生物自主研發(fā)的臨床級異體通用“現(xiàn)貨型”衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS411注射液）治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病的注冊臨床I期研究的臨床合作方為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心及專家團(tuán)隊：
牽頭臨床研究中心：國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國家神經(jīng)疾病醫(yī)療質(zhì)量控制中心、國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心（北京）、國家醫(yī)學(xué)中心北京天壇醫(yī)院，帕金森病和運動障礙疾病領(lǐng)域?qū)＜荫T濤主任及功能神經(jīng)外科孟凡剛主任；
聯(lián)合臨床研究中心：北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)專家王任直主任/包新杰主任/王含主任及其團(tuán)隊。
圖.士澤生物與北京天壇醫(yī)院及北京協(xié)和醫(yī)院注冊臨床研究啟動會正式召開
牽頭臨床中心北京天壇醫(yī)院馮濤主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “士澤生物通用細(xì)胞新藥治療帕金森病的中美雙報，均獲中美藥監(jiān)機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗，用于治療帕金森病。這標(biāo)志著中美藥監(jiān)機(jī)構(gòu)對士澤生物已建立的臨床級iPS衍生細(xì)胞藥用于治療帕金森病的認(rèn)可與肯定，以及對于天壇醫(yī)院與士澤生物共同制定的干細(xì)胞治療帕金森病臨床研究方案的科學(xué)性、專業(yè)性與臨床價值的認(rèn)可、支持及批準(zhǔn)。 雄關(guān)漫道真如鐵，而今邁步從頭越！讓我們共同努力，通過項目實施，為帕金森病患者照亮希望之路！讓再生神經(jīng)細(xì)胞移植治療的創(chuàng)新療法早日造福帕金森病患者！”
北京天壇醫(yī)院孟凡剛主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “從上個世紀(jì)胎腦細(xì)胞移植臨床探索，到今日干細(xì)胞治療帕金森病的破冰之旅，我們歷經(jīng)了從胎腦細(xì)胞移植到iPSC技術(shù)的科學(xué)躍遷。本次立體定向移植手術(shù)肩負(fù)重大使命，團(tuán)隊已進(jìn)行全流程預(yù)演并優(yōu)化操作路徑，確保每一環(huán)節(jié)精準(zhǔn)可控。”
北京協(xié)和醫(yī)院王任直主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “在中國老齡化加速與腦計劃深化推進(jìn)的時代關(guān)口，帕金森病防治已成為國家戰(zhàn)略重點。本次與天壇醫(yī)院馮濤教授團(tuán)隊、士澤生物攜手開展iPSC治療帕金森病注冊臨床研究，是產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同攻堅的典范。士澤生物賦予的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化機(jī)遇——讓臨床智慧融入創(chuàng)新藥研發(fā)血脈，為500萬中國患者鍛造‘治愈之鑰’！”
北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任在注冊臨床研究啟動會上表示： “我們此次與天壇醫(yī)院聯(lián)合開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療原發(fā)性帕金森病”項目，代表著國內(nèi)干細(xì)胞治療帕金森病領(lǐng)域的最前沿探索。這不僅是技術(shù)的重大突破，更是為飽受疾病困擾的患者帶來了全新的希望之光。 本次臨床研究選擇在天壇醫(yī)院和協(xié)和醫(yī)院聯(lián)合開展，我們將全力以赴，確保試驗的科學(xué)性、規(guī)范性與患者安全性，推動這項前沿療法的發(fā)展，最終惠及帕金森病患者，讓他們重獲生命的尊嚴(yán)與活力！”
士澤生物創(chuàng)始人&CEO李翔博士在注冊臨床研究啟動會上表示： “每年4月11日為世界帕金森病日，自創(chuàng)立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時刻提醒士澤生物團(tuán)隊不忘初心，方得始終。 士澤生物自創(chuàng)立之日起，全體全職All In，不懈進(jìn)取，只爭朝夕，一路以結(jié)果為證：經(jīng)歷四年多的全情投入和鉆研開發(fā)，士澤生物異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（XS411）注射液中美雙報，均獲一次性無發(fā)補批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗。 2025年8月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心牽頭的注冊臨床試驗，成功完成“中國首例”原發(fā)性帕金森病患者的異體通用“現(xiàn)貨型”再生多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞移植給藥，標(biāo)志著我國在本領(lǐng)域開啟的新篇章。 在iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病賽道中，士澤生物率先實現(xiàn)多項關(guān)鍵里程碑突破，承擔(dān)國內(nèi)首個且唯一國家級備案臨床研究項目，已完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例原發(fā)性帕金森病患者符合GCP/GMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞治療，隨訪期超過18個月，顯示出良好的安全性及有效性，患者的“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動癥狀均顯著改善。 士澤生物團(tuán)隊將持續(xù)推動異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞技術(shù)、新藥研發(fā)與臨床研究的協(xié)同進(jìn)展，力爭在帕金森病等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的再生修復(fù)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)更大突破，積極爭取全球話語權(quán)！
關(guān)于士澤生物
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng)立。士澤生物專注于開發(fā)臨床級、異體通用、“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases）：
士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：
全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病（中美注冊臨床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格。
在通用iPSC細(xì)胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領(lǐng)域突破進(jìn)展，由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心（北京天壇醫(yī)院及上海華山醫(yī)院）牽頭，開展注冊臨床I/II期試驗：
2024年，“中國首個”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團(tuán)隊合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級細(xì)胞治療，隨訪超過18個月：安全性良好，患者“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標(biāo)顯著改善，多例患者反饋明顯的生活質(zhì)量提升，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP規(guī)范雙核查；
2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一次性無發(fā)補完全正式批準(zhǔn)了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準(zhǔn)美國BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團(tuán)全資收購）通用細(xì)胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗。
2025年4月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任/王任直主任/王含主任開展異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病；
2025年4月，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機(jī)雙盲對照”設(shè)計的注冊臨床I/II期試驗，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院劉春風(fēng)主任開展，用于治療早發(fā)性帕金森病（EOPD）。
此外，士澤生物開發(fā)的其他異體通用iPSC細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進(jìn)展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng)”地位：
2023年，“中國首個”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；
2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉晶院長開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細(xì)胞治療脊髓損傷患者給藥。
2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團(tuán)隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。
士澤生物已完成由頂級市場化風(fēng)險投資機(jī)構(gòu)集體領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機(jī)構(gòu)領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2025年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場化融資。
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