全球突破，F(xiàn)DA授予NouvNeu001全球首個(gè)通用型iPSC衍生帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品FTD資格認(rèn)定

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來(lái)源：新藥創(chuàng)始人

2025-08-18

再次全球突破，F(xiàn)DA授予NouvNeu001全球首個(gè)通用型iPSC衍生帕金森病細(xì)胞治療產(chǎn)品FTD資格認(rèn)定，并獲準(zhǔn)拓展適用范圍。

再次全球突破，F(xiàn)DA授予NouvNeu001全球首個(gè)通用型iPSC衍生帕金森病細(xì)胞治療產(chǎn)品FTD資格認(rèn)定，并獲準(zhǔn)拓展適用范圍

近日，睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技（成都）有限公司自主研發(fā)的NouvNeu001注射液獲得FDA授予的Fast Track Designation（FTD）資格認(rèn)定，并獲準(zhǔn)拓展適用范圍，這也是全球首個(gè)通用型iPSC衍生帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品的FTD資格認(rèn)定。這一全球突破不僅標(biāo)志著睿健在細(xì)胞治療領(lǐng)域的全球先進(jìn)地位，更體現(xiàn)出睿健團(tuán)隊(duì)為帕金森患者帶來(lái)創(chuàng)新解決方案的堅(jiān)定承諾與高效執(zhí)行力。

iRegene Therapeutics（睿健醫(yī)藥）的 iPSC 衍生項(xiàng)目NouvNeu001在2024年3月獲得FDA特殊豁免（Special Exemption）之外，進(jìn)一步獲得 FDA 的FTD加速通道支持。這一重大里程碑事件標(biāo)志著NouvNeu001正式進(jìn)入國(guó)際加速通道，同時(shí)也標(biāo)志著美國(guó)FDA對(duì)睿健NouvNeu001臨床數(shù)據(jù)的極大認(rèn)可，睿健NouvNeu001在臨床I期中，展示出具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的給藥15個(gè)月的安全性數(shù)據(jù)，更為重要的是在I期臨床數(shù)據(jù)中不僅展示出顯著優(yōu)于同類細(xì)胞治療產(chǎn)品，并且也顯著優(yōu)于現(xiàn)有臨床治療方法的統(tǒng)計(jì)學(xué)數(shù)據(jù)，MDS-UPDRS III部分評(píng)分體現(xiàn)出更快改善時(shí)間窗和更顯著改善幅度的特征。

在獲得FTD資格之后，F(xiàn)DA 將與睿健醫(yī)藥進(jìn)行更頻繁互動(dòng)，F(xiàn)DA將在包括臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)需求等方面對(duì)睿健醫(yī)藥進(jìn)行針對(duì)性一對(duì)一指導(dǎo)。此外，睿健也獲得了不受時(shí)間限制與FDA滾動(dòng)交流的資格。更為重要的是，此次FTD的授予也讓睿健NouvNeu001并獲準(zhǔn)拓展適用范圍，應(yīng)用于其它同情用藥（compassionate use）。更值得關(guān)注的是，F(xiàn)TD 可與 突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）、優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）、加速批準(zhǔn)（Accelerated Approval）并行，加速睿健醫(yī)藥NouvNeu001上市節(jié)奏，并將這一具有重大臨床意義的藥物盡快推向市場(chǎng)。

睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示：這一里程碑事件表明了Nouvneu001的臨床價(jià)值已經(jīng)獲得了全球監(jiān)管部門(mén)的認(rèn)可，而且由于其針對(duì)帕金森病的治療展現(xiàn)出了突破性的效果，F(xiàn)DA除了對(duì)Nouvneu001的監(jiān)管和上市給予定制化支持，F(xiàn)DA還同意Nouvneu001可以擴(kuò)大使用范圍，應(yīng)用于其它同情用藥（compassionate use）的情形，極大地?cái)U(kuò)展了Nouvneu001的臨床應(yīng)用價(jià)值和商業(yè)場(chǎng)景。

在全球范圍，iRegene Therapeutics（睿健醫(yī)藥）的 iPSC 衍生通用型細(xì)胞治療項(xiàng)目NouvNeu001（化學(xué)誘導(dǎo)的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞）已經(jīng)獲得了多個(gè)FDA的認(rèn)定，首先在 2024 年3月獲得 FDA 特殊豁免，F(xiàn)DA 并于2024 年6月批準(zhǔn)其IND 在美國(guó)及其他國(guó)家啟動(dòng)國(guó)際多中心I期臨床試驗(yàn)。iRegene 于 2025 年 8 月 15 日進(jìn)一步獲得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD），這是全球首個(gè)獲得FDA Fast Track Designation（FTD）的iPSC來(lái)源的通用型帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品。在此之前，Aspen Neuroscience開(kāi)發(fā)的ANPD001（自體 iPSC 衍生多巴胺神經(jīng)前體）于2023年10月獲得FTD資格認(rèn)定，BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)的OpCT-001（iPSC 衍生光感受器細(xì)胞）于2025年2月獲得FTD資格認(rèn)定，BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)的Bemdaneprocel (BRT-DA01)為胚胎干細(xì)胞來(lái)源的細(xì)胞治療產(chǎn)品，于2023年8月獲得RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy,）再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定。此次突破，標(biāo)志著iRegene進(jìn)一步鞏固了其全球行業(yè)領(lǐng)先地位。

iRegene Therapeutics 的NouvNeu001項(xiàng)目進(jìn)展里程碑時(shí)間表：
2023年8月3日，NouvNeu001獲得中國(guó)NMPA批準(zhǔn)，在中國(guó)開(kāi)展針對(duì)中重度帕金森病的I/II期聯(lián)合臨床實(shí)驗(yàn)；
2023年12月，NouvNeu001在衛(wèi)生部北京醫(yī)院國(guó)家老年病醫(yī)學(xué)中心正式啟動(dòng)I期臨床；
2024年3月，美國(guó)FDA授予NouvNeu001特殊豁免資格，認(rèn)可睿健醫(yī)藥突破性創(chuàng)新平臺(tái)及完善的質(zhì)量體系，并豁免NouvNeu001美國(guó)藥典相關(guān)要求；
2024年6月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)其IND 在美國(guó)及其他國(guó)家啟動(dòng)國(guó)際多中心I期臨床試驗(yàn)；
2024年11月，NouvNeu001完成中國(guó)I期臨床試驗(yàn)入組；
2025年4月，NouvNeu001正式啟動(dòng)中國(guó)II期臨床試驗(yàn)；
2025年4-6月，NouvNeu001在多國(guó)啟動(dòng)海外多中心I期臨床試驗(yàn)；
2025年7月，NouvNeu001臨床II期首批患者完成給藥；
2025年8月15日，進(jìn)一步獲得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD）。

Fast Track Designation（FTD）是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的一種 加速開(kāi)發(fā)和審評(píng)通道，旨在促進(jìn)用于治療嚴(yán)重或危及生命疾病、且能滿足未被滿足醫(yī)療需求的新藥更快進(jìn)入審批與上市流程。核心便利包括更頻繁的監(jiān)管互動(dòng)與滾動(dòng)審評(píng)（rolling review）。1997 年，F(xiàn)TD 作為《FDA 現(xiàn)代化法案（FDAMA）》的一部分首次正式確立，F(xiàn)TD 與 FDA 其他三項(xiàng)快速機(jī)制（突破性療法 BTD、加速批準(zhǔn) AA、優(yōu)先審評(píng) PR）并列，是“嚴(yán)重疾病—未滿足需求”場(chǎng)景的四大加速工具之一。2012 年，FTD策略在《FDASIA》中被進(jìn)一步修訂與強(qiáng)化。