2025 年 8 月 11 日，諾華公司宣布了一項具有里程碑意義的重大進展：其研發(fā)的 ianalumab（VAY736）在兩項全球三期臨床試驗（NEPTUNUS-1 和 NEPTUNUS-2）中均成功達到主要終點。這一成果標志著在干燥綜合征治療領域取得了積極且關鍵的頂線結果，為廣大患者帶來了新的希望。
值得關注的是，這兩項試驗在全球范圍內(nèi)具有開創(chuàng)性意義 -- 它們首次證實了存在能夠顯著降低干燥綜合征患者疾病活動度的治療方法。基于此，ianalumab 有望成為首個且唯一一個獲得批準的干燥綜合征靶向治療藥物，填補該領域的治療空白。
作為一種新型的全人源單克隆抗體，ianalumab 的獨特之處在于其雙重作用機制。它能夠通過 B 細胞耗竭（ADCC）以及抑制 BAFF-R 介導的 B 細胞功能和存活信號，雙向靶向 B 細胞。這一獨特的作用機制使其在多種 B 細胞驅動的自身免疫性疾病治療中展現(xiàn)出廣闊前景，涵蓋免疫性血小板減少癥（ITP）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、狼瘡性腎炎（LN）等。
在早期開展的臨床試驗中，ianalumab 在干燥綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡和免疫性血小板減少癥的治療中就已顯示出令人期待的療效，同時具備良好的安全性。該藥物的研發(fā)起源于諾華與 MorphoSys AG 的早期合作，而諾華于 2024 年完成了對 MorphoSys AG 的收購，進一步推動了 ianalumab 的研發(fā)進程。
NEPTUNUS-1 和 NEPTUNUS-2 是兩項全球多中心的關鍵性三期臨床研究，其核心目標是全面評估 ianalumab 在患有活動性腺體外病變的干燥綜合征患者中的療效和安全性。這兩項試驗的主要終點是依據(jù) EULAR 干燥綜合征疾病活動指數(shù)（ESSDAI）來衡量患者全身疾病活動度的改善情況。
具體來看，NEPTUNUS-1 是一項隨機、雙盲、兩臂多中心三期試驗（受試者數(shù)量 N=275），主要目的是評估在 52 周的時間里，每月皮下注射 300 毫克 ianalumab 與安慰劑相比的臨床療效、安全性和耐受性。而 NEPTUNUS-2 則是一項隨機、雙盲、三臂多中心三期試驗（受試者數(shù)量 N=504），旨在評估長達 52 周內(nèi)，每月或每三個月皮下注射 300 毫克 ianalumab 與安慰劑相比的臨床療效、安全性和耐受性。最終，兩項試驗均成功達到主要終點，有力地證明了 ianalumab 能夠有效改善患者的疾病活動度。
諾華公司發(fā)展與首席醫(yī)學官 Shreeram Aradhye 醫(yī)學博士指出，干燥綜合征是一種嚴重的、進行性的全身性自身免疫性疾病，往往容易被忽視或誤診，給患者的生活質(zhì)量帶來嚴重影響。目前，該疾病的治療選擇極為有限，存在著巨大的未滿足醫(yī)療需求。這兩項三期研究的成功無疑是一個重要的里程碑。諾華計劃在即將召開的醫(yī)學會議上公布這些詳細數(shù)據(jù)，并向全球衛(wèi)生當局提交 ianalumab 的上市申請。值得一提的是，該藥物已獲得美國 FDA 的快速通道認定，這將加速其審批進程。
干燥綜合征作為最常見的風濕性自身免疫性疾病之一，大約影響著 0.25% 的人口，據(jù)估計約 50% 的病例未能得到診斷。該疾病在性別上呈現(xiàn)出明顯差異，女性的發(fā)病率是男性的九倍。在干燥綜合征的發(fā)病機制中，B 細胞功能障礙扮演著關鍵角色，它會引發(fā)自身免疫反應，進而導致炎癥和組織損傷。就目前的治療現(xiàn)狀而言，尚無獲得批準的全身性治療方法，僅有有限的對癥治療能夠為患者提供暫時且部分的癥狀緩解。ianalumab 的突破性進展，無疑為改變這一現(xiàn)狀帶來了曙光。
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