10月14日，美國生物技術(shù)公司Nabla Bio和日本武田制藥簽了第二項(xiàng)重大研究合作協(xié)議。這份多年期協(xié)議是在2022年合作基礎(chǔ)上的延伸，看得出來兩家在AI驅(qū)動(dòng)藥物設(shè)計(jì)領(lǐng)域的合作要往更深走。
根據(jù)協(xié)議，Nabla Bio將獲得數(shù)千萬美元預(yù)付款與研發(fā)費(fèi)用支持，若后續(xù)研發(fā)取得成果，還可斬獲超10億美元的里程碑付款。這并非武田首次與Nabla Bio合作，早在去年5月14日，Nabla Bio就已與阿斯利康、百時(shí)美施貴寶（BMS）及武田達(dá)成戰(zhàn)略合作，當(dāng)時(shí)前期付款與里程碑付款總額已超5.5億美元。
此次合作主要依賴于Nabla Bio的JAM平臺，這一平臺被創(chuàng)始人兼CEO Surge Biswas比喻為“分子自動(dòng)完成工具”，核心優(yōu)勢在于其將生成式AI與濕實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)緊密整合的創(chuàng)新模式。JAM平臺的訓(xùn)練數(shù)據(jù)來源豐富，既包括蛋白質(zhì)的公開信息，也融入了Nabla自身實(shí)驗(yàn)室產(chǎn)生的高通量數(shù)據(jù)。
就在幾周前，武田剛宣布退出細(xì)胞治療研究領(lǐng)域，轉(zhuǎn)而聚焦研發(fā)速度更快、可擴(kuò)展性更強(qiáng)的藥物類型；本月初，其還加入了包含百時(shí)美施貴寶在內(nèi)的聯(lián)盟，共同開展AI模型訓(xùn)練。制藥巨頭們頻繁投入重金，印證了AI制藥正從概念驗(yàn)證階段，邁向產(chǎn)業(yè)落地的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折期。
AI如何重塑藥物研發(fā)？
AI在藥物研發(fā)中的角色正持續(xù)轉(zhuǎn)變，不再是早期僅在單一環(huán)節(jié)提供輔助，而是逐步貫穿藥物發(fā)現(xiàn)的全流程。在蛋白質(zhì)療法設(shè)計(jì)領(lǐng)域，早期AI制藥多聚焦小分子藥物篩選，而蛋白質(zhì)療法設(shè)計(jì)難度顯著更高——抗體、酶、細(xì)胞因子等蛋白質(zhì)藥物，不僅分子量遠(yuǎn)超小分子化學(xué)藥物，三維結(jié)構(gòu)更復(fù)雜，功能還高度依賴空間構(gòu)象。
AI在蛋白質(zhì)療法設(shè)計(jì)中的最大突破，在于從篩選模式轉(zhuǎn)向生成模式。早期AI尋找藥物時(shí)，多是在已有數(shù)據(jù)庫中篩選潛在候選分子；而新一代生成式AI則能夠依據(jù)高親和力、低免疫原性、高穩(wěn)定性等特定需求，創(chuàng)造出全新的、自然界中不存在的蛋白質(zhì)序列。
字節(jié)跳動(dòng)Protenix團(tuán)隊(duì)研發(fā)的PXDesign系統(tǒng)，在針對6個(gè)不同蛋白質(zhì)靶點(diǎn)的實(shí)驗(yàn)中，有5個(gè)靶點(diǎn)成功實(shí)現(xiàn)20%～73%的納摩爾級結(jié)合物命中率，性能較AlphaProteo等先進(jìn)方法提升2～6倍。該研究目前以預(yù)印本形式發(fā)布在bioRxiv上，雖然正處于學(xué)術(shù)界的“同行評議”過程中，尚未被學(xué)術(shù)期刊正式接受和發(fā)表這樣的性能突破，但也體現(xiàn)出AI在蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)領(lǐng)域的成熟度正不斷提升。
巨頭為何重金押注AI Biotech？
大型藥企和AI Biotech公司的合作，從早期試探著接觸，變成了長期深度綁定，武田和Nabla Bio的合作升級就是例子。
全球醫(yī)藥研發(fā)投入一直在漲，但新藥產(chǎn)出效率反而在降，大型藥企面臨研發(fā)生產(chǎn)力的難題，而AI技術(shù)被寄望能解決這個(gè)問題，傳統(tǒng)藥物研發(fā)從分子構(gòu)想到獲批，平均要10到15年，花超20億美元。AI驅(qū)動(dòng)的方法有希望大幅縮短這個(gè)過程。比如英矽智能，用端到端AI框架，大概18個(gè)月就完成了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床前候選藥物的流程，30個(gè)月內(nèi)做完0/1期臨床測試，比傳統(tǒng)研發(fā)快多了。
預(yù)付款+里程碑的合作模式，能幫助大型藥企將早期研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)部分轉(zhuǎn)移給專業(yè)AI公司。這種模式下，藥企前期投入相對可控，同時(shí)能鎖定未來技術(shù)突破時(shí)的商業(yè)價(jià)值，是一種高效的外部創(chuàng)新策略，既保留內(nèi)部研發(fā)能力，又能最大限度獲取前沿技術(shù)紅利。
從去年作為多方合作之一，到如今與Nabla Bio達(dá)成深度合作，武田的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變清晰可見。據(jù)報(bào)道，此次新合作將廣泛應(yīng)用JAM平臺，在武田早期研發(fā)項(xiàng)目中推進(jìn)并行式抗體設(shè)計(jì)、多特異性藥物設(shè)計(jì)、難靶點(diǎn)攻關(guān)及定制化蛋白療法等工作。這一動(dòng)作表明，大型藥企正積極在AI驅(qū)動(dòng)蛋白質(zhì)療法這一前沿領(lǐng)域搶占優(yōu)勢，排他性或優(yōu)先合作關(guān)系，正成為其在AI制藥領(lǐng)域的戰(zhàn)略護(hù)城河。
蛋白質(zhì)療法是生物藥的重要組成部分，也是未來藥物市場的核心增長點(diǎn)。借助AI加速這類藥物研發(fā)，不僅能節(jié)省時(shí)間成本，還能設(shè)計(jì)出更具差異化、療效更優(yōu)的下一代蛋白質(zhì)藥物，幫助企業(yè)在市場競爭中占據(jù)主動(dòng)。
AI Biotech如何重塑制藥業(yè)生態(tài)？
像Nabla Bio這樣一開始就做AI的生物技術(shù)公司，正在改變制藥行業(yè)的產(chǎn)業(yè)鏈分工和價(jià)值分配，傳統(tǒng)的行業(yè)邊界也在被重新定義。
AI Biotech不再是傳統(tǒng)的CRO，而是有核心IP和平臺技術(shù)的“產(chǎn)品型公司”。它們跟藥企合作，不再是簡單的外包服務(wù)，而是基于自己技術(shù)平臺產(chǎn)生的“產(chǎn)品”，比如藥物分子或者設(shè)計(jì)能力，來共享價(jià)值。
產(chǎn)業(yè)價(jià)值鏈也在變，有頂尖AI研發(fā)能力的Biotech公司，在交易里有了以前沒有的話語權(quán)，一款藥物還沒進(jìn)入臨床階段，就能拿到數(shù)千萬甚至上億美元的預(yù)付和里程碑付款。
晶泰科技和DoveTree Medicines簽的管線合作，總訂單規(guī)模約470億港元。這種規(guī)模的合作，在傳統(tǒng)早期藥物研發(fā)里是很難想象的?！按笮退幤蟪鲑Y金、負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)化”，“AI Biotech出前沿技術(shù)、提高研發(fā)效率”，這種共生模式正在成為行業(yè)主流。這種分工能充分發(fā)揮各自的優(yōu)勢，大藥企有豐富的臨床開發(fā)和商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)，AI Biotech則專注于自己擅長的技術(shù)驅(qū)動(dòng)型藥物發(fā)現(xiàn)。
中國在AI制藥領(lǐng)域已經(jīng)進(jìn)入全球競爭的第一梯隊(duì)，最大的優(yōu)勢之一就是有完整、成熟的機(jī)器人供應(yīng)鏈。同時(shí)，AI制藥領(lǐng)域的競爭格局也在變，真正能站在同一起跑線的企業(yè)不多，但技術(shù)更新快，給了新興企業(yè)超越的機(jī)會。就算是小型生物技術(shù)公司，憑借先進(jìn)的AI工具，也能跟全球巨頭在同一起跑線競爭，還有可能做出世界 級的成果。
未來有哪些機(jī)會和風(fēng)險(xiǎn)？
AI制藥熱潮之下，仍需冷靜審視其面臨的挑戰(zhàn)與不確定性，理性看待這一技術(shù)浪潮的長期性。臨床驗(yàn)證的最后一公里是當(dāng)前最大考驗(yàn)，目前AI設(shè)計(jì)的藥物，仍處于臨床前或早期臨床階段，AI能否最終研發(fā)出經(jīng)得起臨床檢驗(yàn)的重磅炸彈藥物，尚需時(shí)間驗(yàn)證。
高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化生物數(shù)據(jù)的短缺，以及AI模型黑箱特性導(dǎo)致的可解釋性問題，仍是制約AI制藥發(fā)展的關(guān)鍵因素。積累高質(zhì)量數(shù)據(jù)是醫(yī)藥行業(yè)亟待突破的主要瓶頸，AI模型需要大量標(biāo)準(zhǔn)化的正負(fù)向結(jié)果數(shù)據(jù)來實(shí)現(xiàn)優(yōu)化。
在AI與生命科學(xué)融合的過程中，人類表型組數(shù)據(jù)與模式生物表型數(shù)據(jù)是連接基因—表型—疾病的關(guān)鍵，也能為AI算法提供機(jī)制建模與靶點(diǎn)預(yù)測的生物基礎(chǔ)。但目前，人類的正向遺傳學(xué)數(shù)據(jù)與模式生物的反向遺傳學(xué)研究長期處于脫節(jié)狀態(tài)，這些寶貴的科研資源難以有效轉(zhuǎn)化為研發(fā)動(dòng)力。
監(jiān)管框架的不確定性同樣構(gòu)成挑戰(zhàn)。目前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）等監(jiān)管機(jī)構(gòu)尚未針對AI生成藥物出臺明確指南，諸如AI設(shè)計(jì)分子的知識產(chǎn)權(quán)歸屬（算法公司或藥企）、臨床數(shù)據(jù)透明度如何保障等核心問題，均未得到解決。
不過，盡管挑戰(zhàn)重重，AI制藥的長期發(fā)展趨勢依然明確，未來將有更多AI技術(shù)與生物醫(yī)藥實(shí)現(xiàn)深度融合。隨著武田等制藥巨頭持續(xù)加碼，Nabla Bio等創(chuàng)新技術(shù)公司不斷突破技術(shù)邊界，AI在藥物發(fā)現(xiàn)中的角色正從輔助工具逐步演進(jìn)為核心驅(qū)動(dòng)力。
參考來源：
[1]36氪. 美國生物技術(shù)公司Nabla Bio與日本武田制藥擴(kuò)大AI藥物設(shè)計(jì)合作
[2]C&EN. AI-based protein discovery start-up strikes a second deal with Takeda.
[3]海若鏡. AI再造「司美格魯肽」？百億美金涌向AI制藥
[4]搜狐.武田制藥與Nabla Bio再度攜手，AI驅(qū)動(dòng)蛋白質(zhì)療法研發(fā)掀新篇章！
[5]Benzinga. Takeda Taps Nabla Bio's Generative AI Platform For Antibody Design In $1 Billion Pact.
[6]搜狐. AI制藥賽道競逐加?。河⑽悄苋J港交所，AI新藥商業(yè)化前景幾何？
[7]藥智邦.bioRxiv｜字節(jié)跳動(dòng)Seed團(tuán)隊(duì)：快速、模塊化且高精度的蛋白質(zhì)結(jié)合物從頭設(shè)計(jì)方法PXDesign
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