2025年10月21日，專注創(chuàng)新RNAi藥物研發(fā)的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研發(fā)的靶向補(bǔ)體C3的siRNA藥物SGB-9768注射液近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療C3腎小球?。–3 glomerulopathy，C3G）。作為一種新型RNAi療法，SGB-9768憑借每年僅需兩次的皮下給藥方案和良好的安全性，有望顯著改善C3G患者的生活。
SGB-9768是圣因生物自主研發(fā)的國(guó)內(nèi)首 款靶向補(bǔ)體C3的創(chuàng)新型小干擾RNA（siRNA）藥物，采用公司具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的GalNAc肝靶向遞送技術(shù)，通過(guò)RNAi機(jī)制特異性抑制C3表達(dá)，從而從源頭抑制補(bǔ)體系統(tǒng)的過(guò)度活化。I期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，進(jìn)行單次皮下注射后，SGB-9768表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，并呈現(xiàn)劑量依賴的、顯著且持久的C3蛋白水平及補(bǔ)體通路活性下降。與同靶點(diǎn)siRNA產(chǎn)品相比，在相同劑量下，SGB-9768能夠?qū)崿F(xiàn)更高的靶蛋白敲降并維持更久的敲降水平，展現(xiàn)出潛在的“同類最優(yōu)”優(yōu)勢(shì)。
除開(kāi)發(fā)用于治療C3G外，SGB-9768還具有廣泛的應(yīng)用潛力，其適應(yīng)癥可拓展至其他補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病，包括患者群體更為龐大的原發(fā)性IgA腎?。╨gAN）和免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768正在開(kāi)展多中心II期臨床試驗(yàn)。
孤兒藥資格認(rèn)定是FDA根據(jù)《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）設(shè)立的一項(xiàng)政策，旨在鼓勵(lì)針對(duì)罕見(jiàn)疾病或病癥的藥物研發(fā)。根據(jù)該政策，獲得孤兒藥認(rèn)定的企業(yè)可享受包括稅收優(yōu)惠、FDA研發(fā)指導(dǎo)、減免部分注冊(cè)費(fèi)用以及在藥品獲批后最長(zhǎng)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期等多項(xiàng)激勵(lì)措施。此次SGB-9768獲得認(rèn)定，標(biāo)志著其在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的研發(fā)工作邁出了重要一步，將加速其研發(fā)和上市進(jìn)程，最終惠及急需有效治療方案的C3G患者群體。
關(guān)于圣因生物
圣因生物是一家聚焦RNAi療法開(kāi)發(fā)的臨床階段全球化生物技術(shù)公司，針對(duì)肥胖癥、心血管代謝疾病及免疫介導(dǎo)性疾病布局多管線創(chuàng)新藥物。公司由RNAi藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的資深專家團(tuán)隊(duì)于2021年創(chuàng)立，在中美兩地設(shè)有研發(fā)中心。圣因生物通過(guò)自主開(kāi)發(fā)的LEAD?（配體和增強(qiáng)基團(tuán)輔助遞送）技術(shù)平臺(tái)，攻克RNAi藥物多組織遞送難題，實(shí)現(xiàn)肝/脂肪/肌肉/免疫細(xì)胞靶向性、單次給藥長(zhǎng)效基因沉默和經(jīng)臨床前及臨床驗(yàn)證的高效安全性。圣因生物致力于通過(guò)源頭創(chuàng)新開(kāi)發(fā)具有變革潛力的RNAi療法，解決全球未滿足的重大臨床需求。
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1.圣因生物
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