近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準1類創(chuàng)新藥羅沙司他膠囊（商品名：愛瑞卓）上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎 臟病(CKD)引起的貧血。該藥品目前尚未在其他任何國家上市。
作為腎性貧血（CKD）治療的口服創(chuàng)新藥物，羅沙司他膠囊是首個全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類新藥，將為中國的腎性貧血患者提供更便捷、更安全的治療選擇。
首個全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類新藥
羅沙司他是一種缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑，中文名為可博美膠囊，能夠在氧分壓正常的情況下抑制 HIF-脯氨酰羥化酶，穩(wěn)定 HIF-α，促進內(nèi)源性 EPO 生成并改善鐵吸收利用，可抑制缺氧誘導(dǎo)因子的泛素化降解，幫助機體產(chǎn)生更多的紅血球，用于慢性腎 臟病患者的貧血治療。
作為全球首個用于腎性貧血治療的口服創(chuàng)新藥物，該藥物的前期研發(fā)在美國完成，后期臨床研究和生產(chǎn)在中國進行。
在國內(nèi)，羅沙司他于2017年11月首次提交上市申請，12月18日被CDE以"與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢"的理由納入優(yōu)先審評，該藥物在中國上市后的商業(yè)推廣工作由阿斯利康負責。
在藥物臨床登記與信息公示平臺中，羅沙司他有4項試驗項目公示，其中的3項已經(jīng)完成?；谌碌淖饔脵C制，羅沙司他膠囊將有望給全球的腎性貧血患者治療帶來革命性的變革，成為首個全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類新藥。
未滿足的腎性貧血臨床需求
貧血是慢性腎 臟病患者最常見的并發(fā)癥之一，隨著腎功能的減退，貧血的發(fā)生率逐漸升高，程度亦逐漸加重，該并發(fā)癥是導(dǎo)致慢性腎病患者死亡率過高的重要原因。
據(jù)估算，中國成年人群慢性腎 臟病患病率為的10.8%，患者人數(shù)大約為1.2億，我國終末期腎病患者人數(shù)接近200萬，接受透析的患者人數(shù)近40萬，年增長率高達15%~20%。
據(jù)報道，目前我國腎性貧血治療達標率相對較低，大量非透析貧血患者沒有得到及時治療，可能加速腎 臟疾病的進展和增加透析風險。
在過去的30年中，腎性貧血的主流治療方案包括了促紅細胞生成素（EPO）和鐵劑的注射。這些治療方案的臨床應(yīng)用在一定程度上改善了患者的生活質(zhì)量，但是在療效和安全性方面具有很大的局限性，EPO的使用可能引發(fā)嚴重的不良心血管反應(yīng)，而貧血控制注射的鐵劑潛在風險也很高，臨床急需一種可用于腎性貧血治療的高效安全的創(chuàng)新藥物。
基于低氧誘導(dǎo)因子信號通路的創(chuàng)新藥物 效果顯著
1992年，低氧誘導(dǎo)因子被發(fā)現(xiàn)，由此奠基了現(xiàn)代低氧研究的基礎(chǔ)，臨床醫(yī)學(xué)開始對于腎性貧血的治療有了全新的認識?；谶@一理論研發(fā)的全新機制的低氧誘導(dǎo)因子穩(wěn)定劑，可通過多個途徑高效促進紅細胞生成。
從藥物靶點的發(fā)現(xiàn)到新藥臨床前研究的開展，這期間跨越了14年的時間，人們陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了低氧誘導(dǎo)因子在基因轉(zhuǎn)錄領(lǐng)域的調(diào)控潛力，涉及到刺激細胞的生成、新生血管形成及鐵代謝等諸多方面。憑借著對低氧誘導(dǎo)因子信號通路與細胞感知、適應(yīng)氧氣關(guān)聯(lián)的揭示，發(fā)現(xiàn)者獲得了有著諾貝爾獎風向標之稱的拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎。
作為基于上述治療靶點的全球首個用于腎性貧血治療的口服創(chuàng)新藥物，羅沙司他在中國進行的包括透析依賴和非透析依賴慢性腎病貧血患者治療狀況的III期臨床試驗結(jié)果均達到了主要有效終點，患者耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)心血管事件升高的風險，羅沙司他代表著口服安全、有效的腎性貧血患者治療方案。
作者簡介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時代的文字搬運工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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