近日，和黃醫(yī)藥旗下靶向抗癌藥呋喹替尼獲得了FDA授予的快速通道資格，用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者。
作為FDA建立的加速審評(píng)審批程序之一，快速通道資格的獲取意味著藥品在研發(fā)和注冊(cè)過(guò)程將得到FDA更多的關(guān)注，縮短新藥研發(fā)上市的時(shí)間。和黃醫(yī)藥呋喹替尼獲得FDA授予的快速通道資格，無(wú)疑將加快該藥在美國(guó)的上市進(jìn)程，為海外的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者帶來(lái)新的治療方案。
中國(guó)晚期結(jié)直腸癌患者靶向治療新希望
據(jù)報(bào)道，在我國(guó)，結(jié)直腸癌每年的新發(fā)病例約為37.6 萬(wàn)、死亡病例約為19.1 萬(wàn)，發(fā)病率、死亡率在全部惡性腫瘤中均位列第5位。
作為喹唑啉類小分子的高選擇性血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體的口服抑制劑，呋喹替尼的主要作用靶點(diǎn)是VEGFR激酶家族，通過(guò)抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長(zhǎng)抑制效應(yīng)。
2018年9月，呋喹替尼首次在中國(guó)獲批上市，商品名為愛(ài)優(yōu)特，用于單藥治療既往接受過(guò)氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過(guò)或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）治療、抗表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者，為中國(guó)廣大的晚期結(jié)直腸癌患者的靶向治療帶來(lái)了新的希望。
突破轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌三線治療的困境
呋喹替尼的國(guó)內(nèi)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照Ⅲ 期研究FRESCO旨在評(píng)估治療二線標(biāo)準(zhǔn)化療失敗的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者的療效和安全性。
數(shù)據(jù)顯示，呋喹替尼組患者的中位總生存期為9.3 個(gè)月，較安慰劑組顯著延長(zhǎng)2.7個(gè)月，降低死亡風(fēng)險(xiǎn) 35%；中位無(wú)進(jìn)展生存期為3.7個(gè)月，較安慰劑組的1.8 個(gè)月顯著延長(zhǎng)，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低74%，疾病控制率高達(dá) 62.2%，中位疾病穩(wěn)定時(shí)間長(zhǎng)達(dá) 5.5 個(gè)月，研究結(jié)果達(dá)到了試驗(yàn)預(yù)設(shè)的所有終點(diǎn)，臨床治療結(jié)果突破了之前轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌三線治療的困境。
值得注意的是，F(xiàn)RESCO的全文研究刊于《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》，這是發(fā)表于這一國(guó)際頂尖醫(yī)學(xué)期刊的第一個(gè)中國(guó)抗腫瘤新藥臨床研究，顯示了國(guó)際學(xué)術(shù)界對(duì)呋喹替尼的認(rèn)可。
醫(yī)保支持 提高藥物可及性
需要關(guān)注的是，在臨床上，幾乎近一半的結(jié)直腸癌患者首次診斷時(shí)即為晚期疾病狀態(tài)。在呋喹替尼國(guó)內(nèi)獲批上市之前，傳統(tǒng)的一線二線標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后，有效的治療手段有限，患者治療的首要目標(biāo)仍然是延長(zhǎng)生存期、提高生活質(zhì)量。
2019年11 月 ，國(guó)家醫(yī)保談判結(jié)果和最新醫(yī)保目錄公布，呋喹替尼被納入國(guó)家醫(yī)保藥品乙類目錄，較之前價(jià)格降低了68%，大大降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，同時(shí)醫(yī)保支持提升了藥物的可及性，將惠及國(guó)內(nèi)更多的患者，改善患者的生活質(zhì)量。
呋喹替尼國(guó)內(nèi)臨床布局
根據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示的信息，呋喹替尼在中國(guó)登記開展了17項(xiàng)臨床試驗(yàn)。除了已經(jīng)獲批的結(jié)直腸癌之外，臨床適應(yīng)還覆蓋了非小細(xì)胞肺癌、晚期胃癌、晚期胃或GEJ腺癌等。其中，處于Ⅲ期階段的臨床研究有兩項(xiàng)，分別為呋喹替尼單藥治療非鱗狀細(xì)胞非小細(xì)胞肺癌、呋喹替尼聯(lián)合紫杉醇治療晚期胃或GEJ腺癌，有望成為國(guó)內(nèi)及結(jié)直腸癌之后申報(bào)上市的新適應(yīng)癥。
在聯(lián)合用藥治療方案中，呋喹替尼與PD-1單抗強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合使用的療效值得期待。截至目前，呋喹替尼已開展了與百濟(jì)神州替雷利珠單抗、信達(dá)生物信迪利單抗及嘉和生物杰諾單抗的聯(lián)合用藥研究。
海外Ⅲ期臨床研究FRESCO-2
除了國(guó)內(nèi)的臨床研究之外，和黃醫(yī)藥已經(jīng)在海外啟動(dòng)了呋喹替尼的一項(xiàng)全球多中心、空白對(duì)照Ⅲ期臨床研究FRESCO-2，擬招募522名受試者，旨在評(píng)價(jià)呋喹替尼用于mCRC患者三線治療的安全性及有效性，設(shè)置的主要臨床終點(diǎn)為患者總生存期（OS）。
按照計(jì)劃，這項(xiàng)FRESCO-2臨床研究預(yù)計(jì)在2022年底完成，研究的數(shù)據(jù)將用于支持呋喹替尼在海外的注冊(cè)上市。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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