國(guó)內(nèi)第二款法布雷病藥物阿加糖酶α獲批

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作者：Dopine 來(lái)源：CPhI制藥在線

2020-08-29

近日，據(jù)NMPA官網(wǎng)，百深生物科技（上海）有限公司「阿加糖酶α注射用濃溶液」的上市申請(qǐng)（受理號(hào)：JXSS1800016）被批準(zhǔn)，這意味國(guó)內(nèi)第二款治療法布雷病的藥物正式獲批。

近日，據(jù)NMPA官網(wǎng)，百深生物科技（上海）有限公司「阿加糖酶α注射用濃溶液」的上市申請(qǐng)（受理號(hào)：JXSS1800016）被批準(zhǔn)，這意味國(guó)內(nèi)第二款治療法布雷病的藥物正式獲批。

國(guó)內(nèi)第二款法布雷病藥物阿加糖酶α獲批

法布雷?。ㄒ步蟹ú祭锊。┦且环N由X連鎖基因缺陷造成的罕見(jiàn)遺傳性疾病，其發(fā)病機(jī)制是因患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代謝障礙，導(dǎo)致α-半乳糖苷酶分解溶酶體中的特定脂肪分子globotriaosylceramide (GL-3)在某些細(xì)胞內(nèi)蓄積，引起腎臟、心臟、神經(jīng)系統(tǒng)及皮膚在內(nèi)的身體特定部位受損。目前該病已于2018年被收錄于國(guó)家第一批罕見(jiàn)病目錄。

國(guó)外報(bào)道法布雷病的人群發(fā)病率為 1/476000～1/117000，而國(guó)內(nèi)尚無(wú)人群發(fā)病率統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，但有報(bào)道稱(chēng)在終末期腎衰透析患者中法布雷病的患病率為 0.12%。目前法布雷病的治療可分為對(duì)癥治療和酶替代治療，其中酶替代治療通過(guò)補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，使脂質(zhì)代謝保持正常，改善患者的癥狀、阻止疾病的進(jìn)展。

目前全球已獲批的酶替代療法藥物僅有2個(gè)，分別是shire公司的阿加糖酶α、Genzyme公司的阿加糖酶β，而且2016年EMA還批準(zhǔn)了一款法布雷病口服精準(zhǔn)藥物--migalastat（商品名Galafold），該藥通過(guò)選擇性地與酶結(jié)合而作為突變體α-半乳糖苷酶的藥理學(xué)分子伴侶，增加其穩(wěn)定性并且能幫助酶折疊成正確的三維形狀，提高α-半乳糖苷酶的活性，達(dá)到治療作用。

酶替代療法藥物

在國(guó)內(nèi)，法布雷病一直處于一種無(wú)藥可醫(yī)的狀態(tài)，直至去年12月，NMPA才批準(zhǔn)第一款治療法布雷病毒的酶替代藥物--Genzyme公司的阿加糖酶β，用于治療8歲以上的法布雷病兒童和青少年以及法布雷病成人患者。

阿加糖酶α（商品名：Replagal ）是夏爾（武田）開(kāi)發(fā)的一款酶替代療法，于2001年3月獲得歐盟批準(zhǔn)，據(jù)公司財(cái)報(bào)2018年該藥的銷(xiāo)售額為4.9億美元。

在國(guó)內(nèi)，阿加糖酶α在2019年5月被《第二批臨床急需境外新藥名單》，不過(guò)其上市申請(qǐng)?jiān)缫延?018年8月被CDE受理，且被納入優(yōu)先審評(píng)范圍。

第二批臨床急需境外新藥名單

關(guān)于百深藥業(yè)

百深生物（Balxata）是美國(guó)百特（Baxter）國(guó)際在2015年拆分出來(lái)的生物研發(fā)型企業(yè)，專(zhuān)注于血友病、免疫缺陷等疾病領(lǐng)域，并不斷追求創(chuàng)新，開(kāi)發(fā)適用于罕見(jiàn)且治療不足的血液疾病、腫瘤疾病及免疫系統(tǒng)疾病的療法。2016年因Balxata被Shire，百深生物也成為Shire的一部分。而且值得一提的是，后來(lái)武田制藥花費(fèi)620億美元收購(gòu)了Shire。

目前，據(jù)insight數(shù)據(jù)庫(kù)，百深生物還有2款藥物處于上市申請(qǐng)階段，即拉那蘆人單抗注射液、注射用維拉西酶α和阿加糖酶α注射用濃溶液。其中維拉西酶α是一種水解性溶酶體特異性葡萄糖腦苷脂酶，于2010年2月被FDA批準(zhǔn)用于兒童和成人的1型戈謝病的長(zhǎng)期酶替代治療。拉那蘆人單抗是一種可特異性結(jié)合并抑制血漿激肽釋放酶的單克隆抗體藥物，已于2018年8月被FDA批準(zhǔn)用于12歲及以上遺傳性血管性水腫患者，用來(lái)預(yù)防血管性水腫發(fā)作。

百深生物還有2款藥物處于上市申請(qǐng)階段