根據(jù)各家企業(yè)公告、CDE官網(wǎng)消息，多款藥品/療法臨床迎來(lái)新進(jìn)展！分別是諾華TPO受體激動(dòng)劑在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥、賽諾菲/再生元重磅抗炎藥斬獲新適應(yīng)癥、貝達(dá)藥業(yè)SHP2抑制劑BPI-442096在美國(guó)獲批臨床、軒竹生物AXL抑制劑在中國(guó)獲批臨床、Rocket Pharmaceuticals公司創(chuàng)新基因療法關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極。
諾華：TPO受體激動(dòng)劑在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥
諾華（Novartis）發(fā)布新聞稿稱(chēng)，其創(chuàng)新療法瑞弗蘭（艾曲泊帕乙醇胺片）治療既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的6-11歲兒童慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥的適應(yīng)癥獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)。公開(kāi)資料顯示，艾曲泊帕乙醇胺片是一種非肽類(lèi)口服血小板生成素受體（TPO-R）激動(dòng)劑。
艾曲泊帕乙醇胺片可以與細(xì)胞膜上的TPO受體（跨膜區(qū)）結(jié)合，激活信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，刺激人類(lèi)骨髓祖細(xì)胞向巨核細(xì)胞的分化和增殖，促進(jìn)巨核細(xì)胞成熟，從而增加血小板的生成。同時(shí)，艾曲泊帕乙醇胺片與內(nèi)源性TPO的作用位點(diǎn)不同，不會(huì)與內(nèi)源性TPO競(jìng)爭(zhēng)受體，所以二者不會(huì)形成競(jìng)爭(zhēng)性抑制，且有可能協(xié)同作用，共同提升血小板計(jì)數(shù)。
賽諾菲/再生元：重磅抗炎藥斬獲新適應(yīng)癥
美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)由賽諾菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）聯(lián)合開(kāi)發(fā)的重磅IL-4/IL-13抑制劑Dupixent（dupilumab）擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療嗜酸性食管炎（EoE）成人和12歲以上兒科患者（體重至少40公斤）。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首 款治療EoE的療法。
Dupixent是一種全人源化單克隆抗體，可以抑制IL-4和IL-13蛋白的信號(hào)傳導(dǎo)。FDA的批準(zhǔn)是基于包含兩個(gè)部分（A和B）的3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在接受Dupixent治療的患者中，接受治療24周之后，A部分和B部分的患者疾病癥狀與基線相比分別減少69%和64%。安慰劑組的數(shù)值分別為32%和41%。
貝達(dá)藥業(yè)：SHP2抑制劑BPI-442096在美國(guó)獲批臨床
貝達(dá)藥業(yè)宣布，其美國(guó)子公司Xcovery收到美國(guó)FDA通知，Xcovery申報(bào)的BPI-442096片擬用于晚期實(shí)體瘤的藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得FDA批準(zhǔn)。
BPI-442096是一個(gè)由貝達(dá)藥業(yè)自主研發(fā)的擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新分子實(shí)體化合物，是一種新型強(qiáng)效、高選擇性的含Src 同源2結(jié)構(gòu)域蛋白酪氨酸磷酸酶（SHP2）口服小分子抑制劑，擬用于晚期實(shí)體瘤患者。
軒竹生物：AXL抑制劑在中國(guó)獲批臨床
據(jù)CDE官網(wǎng)公示，軒竹生物申報(bào)的XZB-0004膠囊獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬定適應(yīng)癥包括血液系統(tǒng)惡性腫瘤、晚期實(shí)體瘤。公開(kāi)資料顯示，XZB-0004（SLC-391）為一款A(yù)XL靶向抑制劑，軒竹生物于去年9月與SignalChem Lifesciences公司達(dá)成合作，以超2.2億美元引進(jìn)該藥在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)。
臨床前研究和1期臨床的研究結(jié)果顯示，該藥不僅在多個(gè)實(shí)體瘤和血液瘤的試驗(yàn)中表現(xiàn)出了單藥療效，并具有與軒竹生物管線中的多款在研藥物聯(lián)合用藥治療一些難治性腫瘤的潛力。根據(jù)SignalChem公司官網(wǎng)信息，SLC-391目前正在加拿大進(jìn)行1期臨床研究。
Rocket Pharmaceuticals公司：創(chuàng)新基因療法關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極
Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其在研基因療法RP-L201，在治療嚴(yán)重I型白細(xì)胞粘附缺陷（LAD-I）的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)中獲得積極頂線結(jié)果。在接受RP-L201治療的患者一年后的估計(jì)總生存率為100%。所有患者表現(xiàn)出疾病進(jìn)展的臨床逆轉(zhuǎn)。
RP-L201是一款在研基因療法，它將患者的造血干細(xì)胞在體外使用慢病毒載體進(jìn)行基因工程改造，遞送具有正常功能的ITGB2基因。
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