近日，上海細胞治療集團自主研發(fā)的自分泌PD1納米抗體裝甲化細胞藥物BZD1901項目成功獲得了FDA孤兒藥資格認定，用于間皮瘤的治療，在實體腫瘤治療領(lǐng)域展現(xiàn)出了突破性的療效潛力。
CAR-T療法適應(yīng)癥
CAR-T細胞治療，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是腫瘤治療的精準靶向療法。CAR-T細胞治療主要核心部件是腫瘤嵌合抗原受體（CAR）和T細胞，經(jīng)過腫瘤嵌合抗原受體改造后的T細胞能夠?qū)δ[瘤抗原進行非依賴性識別。通常，CAR-T療法可以分為自體CAR-T療法和同種異體CAR-T療法；前者的制備是從患者外周血中取出T細胞，然后進行體外擴增、純化等；后者是直接使用同種異體來源或是從iPSC來源的T細胞制備而成的CAR-T細胞。
目前，全球已有8款CAR-T藥物獲批上市。從已獲批上市的適應(yīng)癥來看，CAR-T細胞療法的療效優(yōu)勢體現(xiàn)在了血液類腫瘤領(lǐng)域，相應(yīng)的靶點集中于CD19、BCMA；在實體瘤領(lǐng)域的治療潛力還有待于進一步開發(fā)，目前開發(fā)的熱門靶點包括了CLDN18.2、GPC3、MSLN、EGFR和HER2等靶點。
值得關(guān)注的是，BZD1901自分泌PD1納米抗體靶向間皮素CAR-T是全球首 款自分泌納米抗體的CAR-T藥物。今年3月，BZD1901項目正式啟動了國內(nèi)的1/2期臨床研究。2022年ASCO會議披露的臨床數(shù)據(jù)顯示，BZD1901在11例PDL1+末線的惡性間皮瘤患者中實現(xiàn)了100%的疾病控制，臨床療效突出。
國內(nèi)已上市的CAR-T療法
2021年6月，復(fù)星凱特公司阿基侖賽注射液獲批上市，成為國內(nèi)首 個獲批上市的CAR-T產(chǎn)品，商品名為奕凱達，用于治療復(fù)發(fā)獲難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。這款藥物系復(fù)星凱特從Kite Pharma引進的Yescarta技術(shù)，并獲授權(quán)在中國進行本土化生產(chǎn)的靶向CD19 CAR-T細胞治療產(chǎn)品。
同年9月，藥明生物瑞基奧侖賽注射液獲批上市，商品名為倍諾達，用于治療B細胞急性淋巴細胞白血病，這是首 款國產(chǎn)化的1類新藥CAR-T產(chǎn)品。
2021年，國內(nèi)CAR-T療法的市場規(guī)模約為2億元；同期，已上市的CAR-T產(chǎn)品仍處于商業(yè)化的初期階段，產(chǎn)品銷售額、市場接受度等均落后于發(fā)達國家，未來發(fā)展空間較大。
此外，2022年傳奇生物西達基奧侖賽先后獲得了FDA、EMA批準在美國、歐盟上市，商品名為Carvykti，上市首年實現(xiàn)了9億元的銷售額。目前，西達基奧侖賽進入了CDE的優(yōu)先審評審批程序，擬用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。
除了這些產(chǎn)品之外，包括信達生物等在內(nèi)的多家本土制藥企業(yè)針對CAR-T療法進行了布局，未來國內(nèi)有望陸續(xù)迎來數(shù)款國產(chǎn)化的CAR-T療法。
簡言之，國內(nèi)的CAR-T治療行業(yè)起步晚于美國，但發(fā)展迅速，并使用了行業(yè)領(lǐng)先的技術(shù)，且國產(chǎn)產(chǎn)品具備了一定程度的國際競爭力。
價格瓶頸待破解
與通常的藥物治療產(chǎn)品不同，CAR-T療法屬于個體化定制產(chǎn)品，對工藝和質(zhì)控的要求很高，復(fù)雜的技術(shù)門檻及高標(biāo)準嚴要求在很大程度上決定了這類療法的高昂價格。參考FDA批準的CAR-T療法，藥價大概在30-40多萬美元，最貴的價格曾達到了47.5萬美元。
據(jù)報道，國內(nèi)阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液在上市之初的價格分別為120萬元/針和129萬元/針。
毫無疑問，普通的患者難以負擔(dān)這樣近乎天價的治療費用，沉重的經(jīng)濟負擔(dān)使得這些藥物實際可惠及的人群極為有限。
為提高CAR-T藥物的可及性，歐美國家逐步形成了“商業(yè)保險+醫(yī)療保險的”多元支付模式。目前，國內(nèi)已經(jīng)有多款商業(yè)保險可報銷CAR-T細胞治療費用，如平安健康險、復(fù)星聯(lián)合超越保等。
與此同時，企業(yè)與政府也在積極探索，以期通過醫(yī)保談判及患者援助計劃、創(chuàng)新支付模式及商業(yè)保險等多種形式，降低CAR-T療法的治療費用，破除價格瓶頸，使之成為普通患者也能用得起、用得上的治療方案。
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