• 候選藥物OpCT-001的IND申請(qǐng)計(jì)劃于2024年提交
• BlueRock、FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics于2021年達(dá)成的戰(zhàn)略合作產(chǎn)生第一個(gè)iPSC候選療法許可
• 原發(fā)性光感受器疾病影響視網(wǎng)膜感光細(xì)胞的結(jié)構(gòu)和功能，導(dǎo)致兒童和成人不可逆轉(zhuǎn)的視力喪失
近日，拜耳集團(tuán)旗下獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的臨床階段細(xì)胞治療子公司BlueRock Therapeutics LP宣布已行使其選擇權(quán)，獲得OpCT-001的獨(dú)家許可。OpCT-001是來(lái)自FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）衍生細(xì)胞療法候選藥物，用于治療原發(fā)性光感受器疾病。BlueRock、FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics于2021年建立戰(zhàn)略研發(fā)合作，OpCT-001是此合作框架下正在開(kāi)發(fā)的領(lǐng)先細(xì)胞療法候選藥物。根據(jù)協(xié)議條款，F(xiàn)UJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics將收取未公開(kāi)的許可費(fèi)，并有資格在實(shí)現(xiàn)開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑后獲得付款。
原發(fā)性光感受器疾病是遺傳性視網(wǎng)膜疾病的一個(gè)亞組，包括色素性視網(wǎng)膜炎和視錐細(xì)胞營(yíng)養(yǎng)不良。這些疾病影響視網(wǎng)膜感光細(xì)胞的結(jié)構(gòu)和功能，導(dǎo)致兒童和成人不可逆轉(zhuǎn)的視力喪失。目前尚無(wú)針對(duì)該患者群體的治療選擇。OpCT-001旨在通過(guò)用功能細(xì)胞替代視網(wǎng)膜中的退化組織，恢復(fù)由這些疾病引起的視力喪失。
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