本周，熱點(diǎn)不少。首先看審評審批方面，本周?chē)鴥炔](méi)有重磅藥獲批，但是國外的話(huà)，Encelto獲FDA批準上市，成為首個(gè)且唯一獲得FDA批準的MacTel治療藥物；其次是研發(fā)方面，本周多個(gè)藥臨床試驗取得積極進(jìn)展，值得重點(diǎn)關(guān)注的就是，翰森制藥B7-H4 ADC啟動(dòng)Ⅲ期臨床，同時(shí)成為首個(gè)進(jìn)入Ⅲ期臨床的B7-H4 ADC藥物；最后是交易及投融資方面，值得關(guān)注的交易不多，但是值得一提的是，艾伯維超22億美元引進(jìn)胰淀素類(lèi)似物，正式進(jìn)入肥胖領(lǐng)域。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)以及交易及投融資三大板塊，統計時(shí)間為3.3-3.7，包含31條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       申請

       1、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，由Horizon Therapeutics、阿斯利康（AstraZeneca）和翰森制藥共同申報伊奈利珠單抗注射液一項新適應癥申報上市，推測用于免疫球蛋白G4相關(guān)疾病（IgG4-RD）成人患者的治療。伊奈利珠單抗是一款抗CD19單抗。

       2、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，復星醫藥成員企業(yè)復星萬(wàn)邦申報的1類(lèi)新藥丁二酸復瑞替尼膠囊申報上市。丁二酸復瑞替尼（SAF-189s）是新一代高效、具有中樞神經(jīng)系統（CNS）滲透性的ALK/ROS1抑制劑。復瑞替尼治療ALK陽(yáng)性非小細胞肺癌的Ⅲ期REMARK研究的期中分析結果顯示，復瑞替尼顱內客觀(guān)緩解率（ORR）可達到100%（vs對照藥為50%）。

       臨床

       批準

       3、3月3日，CDE官網(wǎng)顯示，安帝康1類(lèi)新藥ADC189顆粒獲批臨床，擬用于2歲及以上人群的甲型乙型流感暴露后預防，流感暴露后兒童有望實(shí)現“一袋預防”。瑪氘諾沙韋是一款cap依賴(lài)型核酸內切酶抑制劑，可抑制流感病毒中cap依賴(lài)型核酸內切酶，從而阻斷病毒自身mRNA的轉錄，使其失去自我復制能力。

       4、3月3日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華申報的1類(lèi)新藥[225Ac]Ac-PSMA-617注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療[177Lu]Lu-PSMA靶向治療期間或之后進(jìn)展的PSMA陽(yáng)性轉移性去勢抵抗性前列腺癌。這是一款靶向PSMA的放射性配體療法（研發(fā)代號：AAA817），已經(jīng)在國際范圍內進(jìn)入Ⅱ/Ⅲ期臨床研究階段。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

       5、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟神州1類(lèi)新藥注射用BGB-C354獲批臨床，擬聯(lián)合PD-1單抗替雷利珠單抗治療晚期實(shí)體瘤患者。BGB-C354是一款靶向B7H3的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），是百濟神州在實(shí)體瘤領(lǐng)域布局的一款新分子實(shí)體。該產(chǎn)品此前于2024年9月首次在中國獲批IND。

       6、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，信達生物1類(lèi)新藥IBI3007獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期惡性實(shí)體瘤。IBI3007由經(jīng)過(guò)優(yōu)化設計和篩選的TLR7/8激動(dòng)劑，連接子及抗體組成，是一款具有“first-in-class”潛力的TROP2ISAC，本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

       7、3月5日，CDE官網(wǎng)顯示，安領(lǐng)科生物1類(lèi)新藥注射用ALK202獲批臨床，擬用于既往標準治療失敗或無(wú)標準治療（包括無(wú)法接受標準治療）的成人局部晚期或轉移性實(shí)體瘤。這是一款靶向EGFR/CMET的雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       8、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，第一三共（DaiichiSankyo）1類(lèi)新藥DS-3939a獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療實(shí)體瘤。DS-3939a是一種靶向腫瘤相關(guān)MUC1的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），正在全球范圍內處于Ⅰ/Ⅱ期臨床研究階段。本次為該產(chǎn)品首次在中國獲批臨床。

       9、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，和譽(yù)醫藥1類(lèi)新藥ABSK131膠囊獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期/轉移性實(shí)體瘤。這是一高選擇性的、可入腦的MTA協(xié)同PRMT5抑制劑。該產(chǎn)品已經(jīng)于2024年12月在美國獲批臨床，本次是其首次在中國獲批IND。

       10、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，尋百會(huì )生物申報的1類(lèi)新藥GV20-0251注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。GV20-0251是一款I(lǐng)GSF8單抗，IGSF8可以通過(guò)結合NK細胞上的MHC-I受體，抑制NK細胞的腫瘤殺傷性。

       申請

       11、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟神州1類(lèi)新藥注射用BGB-B455申報臨床。這是一款CLDN6×CD3雙特異性抗體，為百濟神州在乳腺/婦科領(lǐng)域布局的一款免疫細胞銜接器。百濟神州已經(jīng)登記了一項1期開(kāi)放標簽研究，旨在探索BGB-B455是否可以治療表達CLDN6的晚期或轉移性實(shí)體瘤。

       優(yōu)先審評

       12、3月4日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東（MSD）申報的來(lái)特莫韋微片上市申請擬納入優(yōu)先審評，用于接受異基因造血干細胞移植（HSCT）的巨細胞病毒（CMV）血清學(xué)陽(yáng)性的成人和6個(gè)月及以上且體重≥6kg的兒童受者[R+]預防巨細胞病毒感染和巨細胞病毒病。來(lái)特莫韋是一種新型非核苷類(lèi)巨細胞病毒（CMV）抑制劑，片劑和注射劑劑型此前已經(jīng)在中國獲批上市。

       13、3月6日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華1類(lèi)新藥瑞米布替尼片上市申請擬納入優(yōu)先審評，適用于H1抗組胺藥治療后仍有癥狀的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者。這項上市申請此前已于2025年2月獲得CDE受理。瑞米布替尼是諾華在研的BTK抑制劑，首發(fā)適應癥為治療慢性自發(fā)性蕁麻疹，針對該適應癥的Ⅲ期臨床研究已經(jīng)取得積極結果。

       FDA

       上市

       批準

       14、3月3日，FDA官網(wǎng)顯示，羅氏旗下公司基因泰克的替奈普酶（商品名：TNKase）獲批新適應癥，用于治療成人急性缺血性中風(fēng)（AIS）。這是近30年來(lái)FDA批準的首個(gè)中風(fēng)藥物。替奈普酶并不是一款新療法。此前2000年，該產(chǎn)品獲得FDA批準用于治療成人急性ST段抬高型心肌梗死。?

       15、3月4日，FDA官網(wǎng)顯示，百濟神州的替雷利珠單抗（百澤安）獲批新適應癥，聯(lián)合含鉑化療用于腫瘤表達PD-L1（≥1）的不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）成人患者一線(xiàn)治療。替雷利珠單抗是一款抗PD-1單抗，此前已在美國獲批作為單藥用于治療既往接受過(guò)系統化療（不含PD-1/PD-L1抑制劑）后不可切除或轉移性ESCC的成人患者，以及聯(lián)合化療用于胃和胃食管結合部（G/GEJ）癌成人患者的一線(xiàn)治療。

       16、3月6日，FDA官網(wǎng)顯示，Neurotech Pharmaceuticals的revakingene taroretcel-lwey（商品名：Encelto）批準上市，用于治療2型黃斑毛細血管擴張癥（MacTel）。該藥是首個(gè)且唯一獲得FDA批準的MacTel治療藥物。

       申請

       17、3月3日，FDA官網(wǎng)顯示，GSK的Depemokimab遞交生物制品許可申請。擬定的適應癥為：對于患有以嗜酸性粒細胞表型為特征的2型炎癥的哮喘成人和12歲及以上的兒童患者，使用中至高劑量吸入皮質(zhì)類(lèi)固醇(ICS)加另一種哮喘控制藥物進(jìn)行輔助維持治療，以及對于控制不佳的慢性鼻竇炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人患者進(jìn)行輔助維持治療。PDUFA日期為2025年12月16日。

       18、3月4日，FDA官網(wǎng)顯示，Capricor Therapeutics的Deramiocel申報上市，用于治療患有杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）心肌病的患者。該申請已被FDA授予優(yōu)先審評，PDUFA目標行動(dòng)日期為2025年8月31日。Deramiocel（也稱(chēng)為CAP-1002）由同種異體心臟球衍生細胞（CDC）組成，每季度給藥一次。

       19、3月5日，FDA官網(wǎng)顯示，羅氏的奧妥珠單抗遞交補充生物制品許可申請(sBLA)，用于治療狼瘡性腎炎。FDA預計將在2025年10月之前做出審批決定。奧妥珠單抗是一種靶向CD20抗體，奧妥珠單抗此前已獲批治療多種淋巴瘤適應癥，本次是該藥遞交的首個(gè)非腫瘤適應癥上市申請。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       20、3月3日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，翰森制藥啟動(dòng)了一項多中心、隨機、開(kāi)放、陽(yáng)性藥物對照臨床試驗（n=468），旨在評估HS-20089對比研究者選擇的化療（托泊替康、紫杉醇、多柔比星脂質(zhì)體）治療鉑耐藥復發(fā)上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的Ⅲ期臨床試驗。HS-20089是翰森制藥開(kāi)發(fā)的一款B7-H4ADC。

       21、3月3日，ClinicalTrials官網(wǎng)顯示，諾華啟動(dòng)了AAA817的Ⅲ期臨床試驗（AcTFirst）。該研究是一項多中心、隨機、開(kāi)放標簽、陽(yáng)性藥物對照臨床試驗（n=486），旨在評估AAA817聯(lián)合雄激素受體信號通路抑制劑（ARPI）對比研究者選擇的標準治療（SoC）治療未接受過(guò)含紫杉醇化療方案和RLT治療的PSMA陽(yáng)性轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的有效性和安全性，主要終點(diǎn)是影像學(xué)無(wú)進(jìn)展生存期（rPFS）。AAA817是一款α粒子核藥。

       22、3月4日，Clinicaltrials官網(wǎng)顯示，Adverum Biotechnologies啟動(dòng)了Ixo-vec的首個(gè)Ⅲ期臨床試驗（ARTEMIS）。Ixo-vec是Adverum Biotechnologies開(kāi)發(fā)的一款攜帶阿柏西普編碼序列的基因療法，旨在通過(guò)單次玻璃體內注射給藥即可實(shí)現持續產(chǎn)生阿柏西普的效果，進(jìn)而治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）等眼科疾病。

       23、3月5日，Clinicaltrials官網(wǎng)顯示，安進(jìn)啟動(dòng)了AMG133的兩項Ⅲ期臨床（MARITIME-1和MARITIME-2）。MARITIME-1、MARITIME-2均是一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床，旨在評估AMG133（低中高劑量）在不伴2型糖尿病的肥胖或超重成人患者中的有效性、安全性和耐受性，主要終點(diǎn)均是第72周患者的體重相較于基線(xiàn)的百分比變化。MARITIME-1的n=3501，MARITIME-2的n=999，AMG133是一款每4周注射1次的FIC抗體多肽偶聯(lián)藥物。

       24、3月6日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，恒瑞啟動(dòng)了一項注射用SHR-A1811、貝伐珠單抗注射液、阿得貝利單抗注射液、SHR-8068注射液聯(lián)合方案治療晚期實(shí)體腫瘤的開(kāi)放、多中心Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。SHR-A1811是恒瑞醫藥自主研發(fā)的HER2ADC，貝伐珠單抗是一種人源化抗VEGF單克隆抗體，阿得貝利單抗是人源化抗PD-L1單克隆抗體，SHR-8068是恒瑞引進(jìn)的一款全人源抗CTLA-4單抗。

       25、3月7日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，圣因生物啟動(dòng)了一項靶向補體C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768注射液的Ⅱ期臨床試驗。該臨床試驗是一項評估SGB-9768在原發(fā)性IgA腎病患者、C3腎小球病患者和免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎患者中的有效性和安全性的多中心、開(kāi)放性Ⅱ期研究。

       臨床數據

       26、3月3日，Biohaven公布了IgG降解劑BHV-1300（4個(gè)劑量，皮下注射，每周1次）在健康受試者中的I期研究數據。數據顯示，治療4周后，1000mg?BHV-1300組受試者的總IgG水平快速、深度且持續降低，最高降幅達到84%，中位數為80%。并且，BHV-1300在單次給藥后數小時(shí)內即可快速且持續降低受試者的總IgG水平。

       27、3月3日，天辰生物公布了新一代抗IgE抗體LP-003治療慢性蕁麻疹（CSU）的Ⅱ期臨床中期數據。結果顯示，LP-003在關(guān)鍵療效指標上優(yōu)于現有抗IgE療法奧馬珠單抗，且展現出長(cháng)效優(yōu)勢，或將成為全球抗IgE治療領(lǐng)域的顛覆性藥物。

       28、3月4日，基石藥業(yè)宣布，該公司自主研發(fā)的PD-1/VEGF/CTLA-4三特異性抗體CS2009的全球多中心Ⅰ期臨床試驗順利完成首例患者給藥，未發(fā)生輸液反應或其他不良事件。該試驗將深入評估CS2009在多種晚期實(shí)體瘤中的臨床應用潛力，包括非小細胞肺癌、肝癌、胃癌、子宮內膜癌、卵巢癌、腎細胞癌及宮頸癌等。

       29、3月7日，阿斯利康公布了Ⅲ期MATTERHORN研究。結果顯示，Imfinzi（度伐利尤單抗）聯(lián)合標準治療FLOT（氟尿嘧啶、亞葉酸鈣、奧沙利鉑和多西他賽）化療作為可切除的早期和局部晚期（Ⅱ期、Ⅲ期、ⅣA期）的胃癌和胃食管交界處癌（GEJ）患者圍手術(shù)期治療方案，主要終點(diǎn)無(wú)事件生存期（EFS）具有統計學(xué)意義和臨床意義的改善。MATTERHORN是首個(gè)證明免疫療法聯(lián)合治療優(yōu)于標準治療的全球隨機Ⅲ期臨床研究。

       交易及投融資

       30、3月3日，艾伯維宣布，與Gubra達成一項許可協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)GUB014295，這是一種潛在治療肥胖癥的同類(lèi)最佳長(cháng)效胰淀素（amylin）類(lèi)似物。根據協(xié)議，艾伯維將在全球范圍內領(lǐng)導GUB014295的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化活動(dòng)。Gubra將獲得總額為3.5億美元的預付款，并有資格獲得高達18.75億美元的開(kāi)發(fā)、商業(yè)和銷(xiāo)售里程碑付款，以及全球凈銷(xiāo)售額的分級版稅。

       31、3月3日，丹擎醫藥宣布完成新一輪1.5億元人民幣融資。本輪融資由康君資本領(lǐng)投，阿斯利康中金醫療產(chǎn)業(yè)基金、國方創(chuàng )新、磐霖資本等多家知名投資機構跟投，老股東紅杉中國持續加注。本次融資將用于加速核心管線(xiàn)的臨床研究、拓展創(chuàng )新技術(shù)平臺及全球化戰略布局。