近日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）發(fā)布公告，正式批準了上海信致醫(yī)藥科技有限公司（隸屬于信念醫(yī)藥集團）波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）上市。該藥物用于治療中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏癥）的成年患者。
圖片來源：NMPA官網(wǎng)
值得注意的是，“信玖凝”是中國首個獲批上市的血友病B基因治療藥物，也是中國首 款獲批上市的（基于rAAV載體的）基因治療藥物，標志著我國在基因治療領域取得了重大突破，為B型血友病患者帶來了“一次治療，長期有效”的希望。
據(jù)了解，血友病是全球罕見病的第一大病種，是一種遺傳性出血性疾病。患者因缺乏功能性凝血因子IX（FIX），導致凝血過程受阻，易發(fā)生反復、自發(fā)性出血，嚴重影響生活質量，甚至危及生命。根據(jù)弗若斯特沙利文，2022年我國A型血友病患者為12.16萬人，B型血友病患者為2.15萬人，總計14.31萬人，預計到2030年，我國血友病患者人數(shù)將擴大至14.58萬人，2022-2030年CAGR為0.23%。根據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，2023 年國內血友病的治療市場規(guī)模達到了 56 億人民幣。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——藥品全終端市場分析系統(tǒng)
與傳統(tǒng)的替代療法不同，“信玖凝”（波哌達可基注射液）代表了基因治療的前沿技術。其作用機制是采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）載體，通過靜脈輸注將優(yōu)化的人凝血因子IX（hFIX）基因遞送至患者肝細胞內，使其持續(xù)表達并分泌具有凝血活性的FIX蛋白，從而顯著提升患者體內凝血因子水平，減少出血風險。
根據(jù)信念醫(yī)藥公布的臨床研究數(shù)據(jù)（包括發(fā)表于《柳葉刀—血液病學》及2024年美國血液學會年會的數(shù)據(jù)）：
●接受“信玖凝”治療的患者，年化出血率（ABR）顯著降低（例如，一項研究中位值從12次降至0次）。
●患者體內平均FIX活性水平顯著提高（例如，一項Ⅲ期研究52周時達到55.08 IU/dL）。
●外源性凝血因子IX的輸注需求大幅減少甚至完全停止（例如，一項Ⅲ期研究平均年輸注次數(shù)從58.2次降至2.9次，其中80.8%的受試者治療后無出血事件）。
● 治療展現(xiàn)了良好的安全性，未報告嚴重不良事件。
信玖凝的獲批上市意義非凡，它不僅是中國基因治療領域零的突破，標志著首個自主研發(fā)并獲批的基因治療藥物誕生，展現(xiàn)了中國本土生物醫(yī)藥的創(chuàng)新實力，更預示著B型血友病治療模式的顛覆——從終身管理到一次治療、長期獲益甚至功能性治愈成為了可能，有望徹底改變患者的生活軌跡，極大地減輕患者的治療負擔、精神壓力和經(jīng)濟負擔，顯著提升生活質量。同時，這一里程碑也將引領中國基因治療產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展，吸引更多資源投入，加速相關技術的成熟和應用。
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