近日，深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司（下稱“公司”）收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的受理通知書，公司引進(jìn)的創(chuàng)新基因編輯藥物 YOLT-101 注射液（下稱“YOLT-101”）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。
YOLT-101 是公司從堯唐（上海）生物科技有限公司（下稱“堯唐生物”） 引進(jìn)的靶向 PCSK9 堿基編輯藥物，擬開發(fā)適應(yīng)癥包括家族性高膽固醇血癥等。 YOLT-101 由包裹在脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中的 YolBE（堿基編輯器）和引 導(dǎo) RNA（gRNA）組成。YOLT-101 通過 LNP 介導(dǎo)的肝臟靶向作用，經(jīng)肝臟細(xì)胞 表面的低密度脂蛋白受體（LDLR）介導(dǎo)的內(nèi)吞進(jìn)入肝細(xì)胞，釋放堿基編輯器和 gRNA，兩者形成 YolBE-gRNA 復(fù)合體，靶向 PCSK9 基因特定序列，在特定位 點(diǎn)進(jìn)行堿基編輯，從而關(guān)閉基因表達(dá)，抑制 PCSK9 對(duì) LDLR 的降解，增加 LDLR 與 LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）的結(jié)合，從而有效清除血液中 LDL-C，以期 最終達(dá)到治療家族性高膽固醇血癥的目的。 目前，在臨床實(shí)踐中，主要降膽固醇藥物包括他汀類藥物、膽固醇吸收抑制 劑、PCSK9 抑制劑及其他降脂藥。PCSK9 靶點(diǎn)是一個(gè)經(jīng)典的膽固醇代謝相關(guān)基 因，一小部分人天然 PCSK9 基因具有功能缺失突變，大量人類遺傳學(xué)研究數(shù)據(jù) 表明，攜帶 PCSK9 功能缺失突變的個(gè)體血液中 LDL-C 含量顯著降低，對(duì)心血管 疾病有明顯的保護(hù)作用。近年來，臨床研究發(fā)現(xiàn) PCSK9 單克隆抗體無論單獨(dú)應(yīng) 用或與他汀類藥物聯(lián)合應(yīng)用均明顯降低血清 LDL-C 水平，同時(shí)可改善其他血脂 指標(biāo)，并明顯增加心血管獲益?；诙囗?xiàng)循證醫(yī)學(xué)研究，多個(gè)國內(nèi)及歐美的血脂 指南或共識(shí)對(duì) PCSK9 抑制劑進(jìn)行了推薦。 相比較現(xiàn)有 PCSK9 抗體、siRNA 藥物等治療方法，YOLT-101 作為 PCSK9 堿基編輯藥物，可在 DNA 水平編輯 PCSK9 基因的單個(gè)堿基，降低靶蛋白表達(dá)。 如能研發(fā)成功，將有望顯著提高家族性高膽固醇血癥患者服藥依從性，為 FH 疾 病提供更便捷的全新治療選擇。該產(chǎn)品臨床申請(qǐng)獲得受理后，尚需獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可、按國家藥品注冊(cè)的相關(guān)規(guī)定和要求開展臨床試驗(yàn)，待臨床試驗(yàn)成功后按程序注冊(cè)申報(bào)。根據(jù)普遍的行業(yè)特點(diǎn)，藥品研發(fā)周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)較高，從臨床到上市受到多方面因素影響，存在不確定性，短期內(nèi)對(duì)公司業(yè)績(jī)不會(huì)產(chǎn)生實(shí)際影響。公司將按規(guī)定對(duì)有關(guān)后續(xù)進(jìn)展情況及時(shí)履行信息披露義務(wù)，敬請(qǐng)廣大投資者理性投資，注意風(fēng)險(xiǎn)。
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