5月22日，江蘇威凱爾醫(yī)藥科技股份有限公司的安瑞替尼膠囊（VC004膠囊）被CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于下列條件的成人和12歲及以上青少年實(shí)體瘤患者：攜帶神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)酪氨酸受體激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的以及無(wú)滿(mǎn)意替代治療或既往治療失敗的患者。
VC004是江蘇威凱爾自主開(kāi)發(fā)的I類(lèi)靶向抗腫瘤藥物，屬于新一代TRK抑制劑，主要用于治療NTRK基因融合陽(yáng)性實(shí)體瘤患者，具有“不限癌種”的特點(diǎn)，并在1/2期臨床研究中展現(xiàn)出色療效與良好安全性。
ASCO 2024上公布的1期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示：在既往未經(jīng)TRK-TKIs治療的患者中，RP2D劑量拓展組經(jīng)確認(rèn)的ORR為73.1%；在既往TRK-TKIs經(jīng)治出現(xiàn)進(jìn)展的3例受試者中，有2例腫瘤縮小，其中1例達(dá)到PR；絕大多數(shù)患者在使用VC004后，實(shí)現(xiàn)快速起效并得到長(zhǎng)期生存獲益，患者最長(zhǎng)持續(xù)緩解時(shí)間已超36個(gè)月；在6例基線(xiàn)伴有腦轉(zhuǎn)移的受試者中，2例顱內(nèi)病灶分別縮小了61.8%和25%，另有2名患者的非靶病灶在治療4個(gè)月后消失。安全性方面，患者發(fā)生的治療相關(guān)不良事件(TRAEs)多為1-2級(jí)且無(wú)致命性TRAEs發(fā)生，對(duì)比其它同類(lèi)藥物，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。
NTRK是近年來(lái)腫瘤研究領(lǐng)域的熱點(diǎn)之一，其融合基因可見(jiàn)于各種類(lèi)型的成人及兒童腫瘤，其靶向治療藥物具有“不限癌種”的特點(diǎn)。目前，全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)已批準(zhǔn)3款不分組織、不分瘤種的小分子TRK抑制劑，即Loxo oncology/拜耳的拉羅替尼（Larotrectinib，Vitrakvi）、羅氏/Ignyta的恩曲替尼（Entrectinib，Rozlytrek）和BMS／Turning Point／再鼎醫(yī)藥的瑞普替尼（Repotrectinib，Augtyro）。
其中拉羅替尼和恩曲替尼均屬于第一代TRK抑制劑，拉羅替尼被FDA批準(zhǔn)用于治療攜帶NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者，恩曲替尼被FDA批準(zhǔn)用于治療12歲及以上NTRK基因融合陽(yáng)性實(shí)體瘤兒科和成人患者，以及ROS1陽(yáng)性NSCLC患者。
瑞普替尼屬于第二代RTK抑制劑，是一款ROS1和NTRK靶向抑制劑，已被FDA批準(zhǔn)2項(xiàng)適應(yīng)癥：ROS1陽(yáng)性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性成人NSCLC；NTRK基因融合陽(yáng)性實(shí)體瘤成人患者和12歲及以上兒童患者。
這三款藥物中拉羅替尼和恩曲替尼均已在國(guó)內(nèi)被批準(zhǔn)用于治療NTRK融合基因的實(shí)體瘤，而瑞普替尼在國(guó)內(nèi)僅被批準(zhǔn)用于治療ROS1陽(yáng)性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性成人NSCLC，其用于NTRK融合基因陽(yáng)性實(shí)體瘤成人患者的適應(yīng)癥申請(qǐng)正在國(guó)內(nèi)接受優(yōu)先審查（相關(guān)受理號(hào)為JXHS2500050／51）。
我國(guó)藥企也積極布局開(kāi)發(fā)NTRK靶向藥，據(jù)悉在全球NTRK靶向藥研發(fā)管線(xiàn)中，中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)參與比例超六成。其中諾誠(chéng)健華的卓樂(lè)替尼于2025年4月在國(guó)內(nèi)報(bào)產(chǎn)，隨后又被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療成人和12歲及以上青少年實(shí)體瘤患者：這些患者攜帶NTRK融合基因-患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的以及-無(wú)滿(mǎn)意替代治療或既往治療失敗的患者。
卓樂(lè)替尼片是一款新型強(qiáng)效TRK抑制劑，與其他第二代藥物相比，體內(nèi)腦滲透性和顱內(nèi)活性更強(qiáng)。該藥對(duì)野生型TRKA、TRKB和TRKC激酶，以及對(duì)耐藥突變型TRKA G595R和TRKA G667C均展現(xiàn)出很強(qiáng)的抑制作用。研究人員認(rèn)為，卓樂(lè)替尼具有強(qiáng)大的顱內(nèi)活性，可治療NTRK基因融合陽(yáng)性腫瘤，并克服第一代TRK抑制劑的獲得性耐藥。據(jù)諾誠(chéng)健華公布的信息，卓樂(lè)替尼針對(duì)NTRK融合陽(yáng)性的晚期實(shí)體瘤成人和青少年患者（12≤年齡≤18）展示出良好的有效性和安全性，ORR為85.5%。
此外，韜略生物、正大天晴、貝達(dá)藥業(yè)開(kāi)發(fā)的NTRK靶向藥也均已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。其中韜略生物自主研發(fā)的第二代TRK抑制劑TL118能夠通過(guò)血腦屏障，對(duì)腦轉(zhuǎn)移病灶具有治療潛力。與拉羅替尼和恩曲替尼相比，TL118現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)在安全性和療效方面體現(xiàn)出明顯優(yōu)勢(shì)。正大天晴的TQB3811和貝達(dá)藥業(yè)的BPI -28592均屬于第二代TRK抑制劑，目前處于1期臨床。
整體來(lái)看，江蘇威凱爾安瑞替尼在國(guó)內(nèi)NTRK靶向藥開(kāi)發(fā)中處于前列，尤其是在第二代NTRK靶向藥，期待其早日獲批造福NTRK融合基因?qū)嶓w瘤患者。
江蘇威凱爾是一家專(zhuān)注于創(chuàng)新藥物與領(lǐng)先療法開(kāi)發(fā)的高科技醫(yī)藥企業(yè)，其研發(fā)管線(xiàn)覆蓋心腦血管疾病、腫瘤以及自免和炎性疾病。目前，江蘇威凱爾尚無(wú)產(chǎn)品獲批上市，但即將迎來(lái)收獲期。
除了安瑞替尼，江蘇威凱爾自主研發(fā)的1類(lèi)抗血栓新藥維卡格雷膠囊已于2024年1月向FDA遞交NDA，但在國(guó)內(nèi)處于3期臨床試驗(yàn)階段。
維卡格雷是新一代口服P2Y12受體拮抗劑，其設(shè)計(jì)思路旨在解決“氯吡格雷抵抗”黑框警告問(wèn)題，同時(shí)保留與氯吡格雷相同的活性代謝物，以期實(shí)現(xiàn)更平衡地掌握抗血小板藥物療效與安全性的“雙刃劍”。
一系列臨床研究表明，維卡格雷與現(xiàn)有藥物對(duì)比具有以下四大核心優(yōu)勢(shì)：改善并糾正CYP2C19基因多態(tài)性對(duì)氯吡格雷的影響，維卡格雷療效更穩(wěn)定；在CYP2C19正常代謝人群中與氯吡格雷等效，維卡格雷出血風(fēng)險(xiǎn)更可控；避免氯吡格雷首步無(wú)效代謝，維卡格雷等效劑量更低、起效更快、避免不良DDI；代謝物譜被全覆蓋且未發(fā)現(xiàn)藥物原型或特有代謝物，維卡格雷臨床應(yīng)用更可靠。
總體來(lái)看，維卡格雷具備Best-in-Class潛力，未來(lái)有望能夠更全面地滿(mǎn)足日趨個(gè)體化的抗血栓治療場(chǎng)景，成為抗血栓市場(chǎng)的重磅產(chǎn)品。2025年5月，維卡格雷完成3期臨床試驗(yàn)首例患者給藥，該3期臨床旨在評(píng)價(jià)維卡格雷在擬行經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入術(shù)（PCI）的急性冠脈綜合征（ACS）患者中預(yù)防心血管事件發(fā)生的有效性和安全性。
此外，江蘇威凱爾自主研發(fā)的新一代JAK1抑制劑VC005也已進(jìn)入3期臨床。與已上市的JAK抑制劑烏帕替尼相比，VC005進(jìn)一步選擇性降低JAK2的抑制活性（基于體外激酶測(cè)試結(jié)果），臨床上有望緩解因過(guò)度抑制JAK2帶來(lái)的安全性問(wèn)題。江蘇威凱爾針對(duì)VC005開(kāi)發(fā)了片劑和外用凝膠劑型，其中VC005口服片劑被開(kāi)發(fā)用于治療中重度特應(yīng)性皮炎、強(qiáng)直性脊柱炎、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、白癜風(fēng)等多個(gè)自免疾病，中重度特應(yīng)性皮炎適應(yīng)癥進(jìn)展最快，處于3期階段。VC005外用凝膠被開(kāi)發(fā)用于治療輕中度特應(yīng)性皮炎，當(dāng)前處于2期臨床。
圖片出自江蘇威凱爾官網(wǎng)
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