CAR-T療法是2017年細(xì)胞免疫醫(yī)療領(lǐng)域的絕對(duì)熱點(diǎn)，2017年FDA批準(zhǔn)了兩款CAR-T產(chǎn)品：一是諾華的CD19 CART，商品名Kymriah (tisagenlecleucel) ，用于治療難治或至少接受二線方案治療后復(fù)發(fā)的B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ㄊ桌?，2017年8月30日獲批）；二是Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta（axicabtageneciloleucel），用于治療罹患特定類型的大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者（2017年10月19日獲批）。CAR-T產(chǎn)品獲批，CAR-T療法正式進(jìn)入應(yīng)用階段，2017因此被業(yè)內(nèi)和資本市場稱為CAR-T元年。
CAR-T簡介
CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy指的是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，基本原理是利用病人自身的免疫細(xì)胞來清除癌細(xì)胞，其中嵌合抗原受體(CAR)是CAR-T的核心部件，賦予T細(xì)胞HLA非依賴的方式識(shí)別腫瘤抗原的能力，這使得經(jīng)過CAR改造的T細(xì)胞相較于天然T細(xì)胞表面受體TCR能夠識(shí)別更廣泛的目標(biāo)。
縱觀全球，諾華、Kite已站在CAR-T市場的前沿，除此之外，Cellectis、Juno、 Celgene、Autolus、Bluebird、Mustang、 CARsgen、輝瑞等公司也在積極推進(jìn)CAR-T的研究，頗具競爭力。
再回頭轉(zhuǎn)向國內(nèi)，隨著國外CAR-T類產(chǎn)品的研發(fā)日益受到關(guān)注，國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化的工作也迎來一輪熱潮：2017年10月23日，國家食品藥品監(jiān)管總局(CFDA)公開征求《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》意見，明確提出將細(xì)胞治療產(chǎn)品作為藥品申報(bào)；2017年12月22日，國家食藥監(jiān)總局(CFDA)官網(wǎng)發(fā)布細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則的通告，明確CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)原則。
目前國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品競爭也異常激烈，國內(nèi)免疫細(xì)胞療法技術(shù)和臨床試驗(yàn)開展與國外差距并不大，目前國內(nèi)登記開展CAR-T臨床研究的項(xiàng)目已超過100項(xiàng)，這在數(shù)量上已經(jīng)超過歐洲，僅次于美國。另外CAR-T的注冊申報(bào)工作也進(jìn)入白熱化階段，2017年12月11日，南京傳奇生物科技有限公司的國內(nèi)首例CAR-T療法臨床申請(qǐng)已獲得受理，而且被納入優(yōu)先審評(píng)名單中。該公司CAR-T項(xiàng)目LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑(簡稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑)，以1類新藥遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，申請(qǐng)編號(hào)為CXSL1700201，這是國內(nèi)CAR-T項(xiàng)目以藥物進(jìn)行監(jiān)管后，首個(gè)國內(nèi)提交的CAR-T項(xiàng)目臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
2018年1月29日，擬納入優(yōu)先審評(píng)程序藥品注冊申請(qǐng)公示第二十六批中名單中，又有3個(gè)CAR-T細(xì)胞制劑受到關(guān)注，分別是恒潤達(dá)生生物科技、成都銀河生物醫(yī)藥和科濟(jì)生物的3個(gè)CAR-T細(xì)胞制劑的新藥臨床申請(qǐng)。
除南京傳奇生物科技、上海恒潤達(dá)生生物科技、成都銀河生物、科濟(jì)生物醫(yī)藥四家獲得優(yōu)先審評(píng)外，其它幾家包括上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥、上海明聚生物科技、博生吉安科細(xì)胞技術(shù)等公司的新藥臨床申請(qǐng)也在2018年年初受理，在全球快速進(jìn)入細(xì)胞治療新紀(jì)元的背景下，國內(nèi)細(xì)胞療法上市的帷幕已然拉開。
現(xiàn)在全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)已進(jìn)入了一個(gè)快速蓬勃發(fā)展的新階段，CAR-T療法的市場空間龐大，目前諾華的CAR-T細(xì)胞藥物Kymriah在美國的定價(jià)為一療程47.5萬美元，Kite的Yescarta定價(jià)為37.3萬美元。CAR-T的療效不容置疑，但這筆昂貴的治療費(fèi)用對(duì)于大多數(shù)家庭來說都是一種沉重的負(fù)擔(dān)。據(jù)了解，中國的免疫細(xì)胞治療臨床研究占全球的1/3左右，在細(xì)胞治療臨床研究領(lǐng)域，中國已經(jīng)成為僅次于美國的第二大市場。隨著CAR-T療法的產(chǎn)業(yè)化，人類終將進(jìn)入一個(gè)全新的醫(yī)藥時(shí)代。我們期待國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品早日實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，真正造福國人。
作者簡介：zhulikou431，高級(jí)工程師、PDA會(huì)員、ISPE會(huì)員、ECA會(huì)員、PQRI會(huì)員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計(jì)、國際認(rèn)證、國際注冊、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)管理工作。
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