爆！上海綠谷阿爾茲海默癥1類新藥有條件批準(zhǔn)上市！已有注冊批件！

熱門推薦：甘露特鈉 , 阿爾茲海默癥 , 1類新藥 ,

作者：菜菜來源：CPhI制藥在線

2019-11-03

NMPA有條件批準(zhǔn)甘露特鈉膠囊（商品名:九期一）上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。NMPA要求申請人上市后繼續(xù)進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關(guān)試驗數(shù)據(jù)。

昨天（2019年11月2日），NMPA官網(wǎng)發(fā)布了一則震驚業(yè)內(nèi)的重磅消息。

NMPA有條件批準(zhǔn)甘露特鈉膠囊（商品名:九期一）上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。NMPA要求申請人上市后繼續(xù)進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關(guān)試驗數(shù)據(jù)。

上海綠谷1類新藥批準(zhǔn)上市

（資料來源：NMPA）

并且在中國科學(xué)院上海藥物研究所微信公眾號已公布藥品注冊批件。

藥品注冊批件

消息一出，業(yè)內(nèi)震動，有人稱贊這絕對是諾獎級別的藥物，也有人認為療效還需時間作證。

甘露特鈉到底是何方神圣？

就在前幾天，筆者剛剛寫了一篇文章"2019年僅剩2個月！還有10個國產(chǎn)1類新藥有望今年上市"，里面就有甘露特鈉。

甘露寡糖二酸（即甘露特鈉，代號：GV-971）是由中科院和綠谷藥業(yè)聯(lián)合開發(fā)，是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，獲得國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項支持。不同于傳統(tǒng)靶向抗體藥物，GV-971能夠多位點、多片段、多狀態(tài)地捕獲β淀粉樣蛋白（Aβ），抑制Aβ纖絲形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。此次順利上市，甘露特鈉成為全球首個糖類多靶抗阿爾茨海默病創(chuàng)新藥物。

III期臨床研究（NCT02293915）結(jié)果顯示，甘露寡糖二酸能明顯改善AD患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，ADAS-cog12量表平均改善值為2.54，具有顯著的統(tǒng)計學(xué)意義（p<0.0001）。在疾病嚴重程度偏重的亞組中（MMSE量表評分在11-14）療效尤為顯著，與安慰劑組相比，ADAS-cog12量表平均改善值為4.55。甘露寡糖二酸對次要療效指標(biāo)CIBIC-plus具有明顯改善趨勢（p=0.059）；但對ADCS-ADL量表和NPI問卷尚未觀察到統(tǒng)計學(xué)意義。甘露寡糖二酸組和安慰劑組相比，其不良事件或嚴重不良事件的發(fā)生率無顯著統(tǒng)計學(xué)差異，甘露寡糖二酸安全性好，耐受性強。

甘露特鈉填補阿爾茲海默癥17年無新藥上市空白

阿爾茨海默病主要表現(xiàn)為認知功能和行為障礙及**異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數(shù)字預(yù)計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔(dān)。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數(shù)最多的國家。隨著人口老齡化加速，預(yù)計到2050年我國患者將達4000萬人。

自發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。

近日，Biogen及其合作伙伴衛(wèi)材宣布計劃在2020年初向FDA提交Aducanumab（早期阿爾茨海默氏癥治療藥物）的BLA，該消息引起外界強烈關(guān)注。甘露特鈉填補阿爾茲海默癥17年無新藥上市空白。

阿爾茨海默病發(fā)病機制十分復(fù)雜，病程時間長，治愈難度大，該藥的上市將為患者提供新的用藥選擇。