2月7日，兩款新藥被CDE同日擬納入突破性治療品種，分別是箕星藥業(yè)的「CK-3773274片」和聯(lián)拓生物的「Mavacamten膠囊」，擬定適應癥均為梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）。
肥厚型心肌?。℉CM）是一種常見的常染色體顯性遺傳性心肌疾病，特征為心室壁呈不對稱性肥厚，常侵及室間隔，心室內腔變小，左心室血液充盈受阻，左心室舒張期順應性下降，可導致衰弱癥狀和心臟功能障礙。HCM患者主要表現(xiàn)為運動耐量下降、疲勞、呼吸急促和胸痛。根據(jù)左心室流出道有無梗阻，HCM可分為梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病，其中梗阻性HCM約占2/3。
HCM是35歲以下及青少年運動員猝死的主要原因之一，據(jù)估算全球每500人中就有1位HCM患者，而我國是世界上HCM患者最多的國家,預計約有超過100萬患者。
目前，HCM缺乏針對性療法，其中oHCM目前推薦的治療藥物包括β-受體阻滯劑、非二氫吡啶類鈣離子通道拮抗劑和丙吡胺等均為經驗性治療，是否能夠改善梗阻性肥厚型心肌病的生活質量目前尚未行前瞻性研究。
關于CK-3773274片
CK-3773274（aficamten，前稱CK-274）是Cytokinetics公司開發(fā)的一款新型口服小分子心肌肌球蛋白抑制劑，通過直接與心肌肌球蛋白在一個獨特和選擇性的變構結合位點結合，來降低心肌收縮力，從而阻止肌球蛋白進入收縮狀態(tài)。2020年7月，箕星藥業(yè)與Cytokinetics公司達成獨家許可協(xié)議，獲得了該藥在大中華區(qū)的研發(fā)和商業(yè)化授權。
2021年7月公布的2期臨床研究REDWOOD-HCM的隊列1和2結果顯示：與安慰劑相比，CK-274治療10周后，患者平均靜息左室流出道平均壓力梯度（LVOT-G；隊列1和隊列2：分別為：p=0.0003、p=0.0004）、平均Valsalva動作后LVOT-G（隊列1和隊列2：分別p=0.001、p<0.0001）相對基線有統(tǒng)計學意義的顯著降低。而且，與安慰劑組（7.7%）相比，大多數(shù)接受CK-274治療的患者（隊列1為78.6%，隊列2為92.9%）在第10周達到了治療目標，即靜息梯度<30 mmHg、Valsalva后梯度<50 mmHg。LVOT-G的降低發(fā)生在CK-274開始治療的2周內，在劑量滴定開始的2-6周內達到最 大值，并持續(xù)到10周治療結束。
關于Mavacamten膠囊
mavacamten（MYK-461）是一種新型、口服、心肌肌球蛋白變構調節(jié)劑，被認為通過抑制過度的肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的形成來降低心肌收縮力，被開發(fā)用于治療以心臟過度收縮和心臟舒張充盈受損為內在原因的疾病。2020年7月，該藥被FDA授予治療梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的突破性藥物資格。
目前，mavacamten治療oHCM的適應癥申請正在歐美接受審查，不過其在美國的NDA審查時間慘遭FDA延長，PDUFA日期延長至2022年4月28日。而mavacamten 的監(jiān)管申請是基于其在有癥狀oHCM患者中開展的關鍵3期研究EXPLORER-HCM的積極結果：mavacamten顯示出強大的治療效果，在癥狀、功能狀態(tài)和生活質量方面有臨床意義的改善，同時顯示出緩解左室流出道梗阻的能力，達到研究的所有主要終點和次要終點。
mavacamten由MyoKardia公司開發(fā)。2020年8月，聯(lián)拓生物與MyoKardia公司達成合作，獲得該藥在中國大陸、中國香港、中國澳門、中國臺灣、泰國和新加坡的開發(fā)和商業(yè)化授權。2020年10月，BMS以131億美元現(xiàn)金、溢價60%收購MyoKardia公司獲得mavacamten。業(yè)界非?？春么怂?，Evaluate Vantage在2022年的報告中預測該藥2026年銷售額為17億美元。BMS的數(shù)據(jù)顯示，該藥在2029年的非風險調整收入可能超過40億美元。
此次，CK-3773274和mavacamten被CDE擬納入突破性治療品種，將加速其在國內的上市進程，期待未來其可以早日在國內獲批上市，造福oHCM患者。
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