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地圖樣萎縮新藥研發(fā):坎坷中前進,兩款新藥已報產

熱門推薦: Pegcetacoplan 地圖樣萎縮 Zimura
作者:憶  來源:憶
  2022-11-08
地圖樣萎縮(GA)是年齡相關性黃斑變性(AMD)的一種晚期形式,GA導致10-20%的AMD失明,影響全球500多萬人。75-84歲人群中有1.3%患有GA,90歲后增加到近22%。

       地圖樣萎縮(GA)是年齡相關性黃斑變性(AMD)的一種晚期形式,因感光器、視網膜色素上皮 (RPE) 和下方脈絡膜毛細血管的喪失所致,可導致視覺功能進行性和不可逆轉喪失。GA病因復雜,已知的相關因素包括持續(xù)氧化應激、慢性炎癥、基因和環(huán)境因素。

       隨著世界人口不斷老齡化,GA將成為老年人視力損害的頭號殺手。GA導致10-20%的AMD失明,影響全球500多萬人。75-84歲人群中有1.3%患有GA,90歲后增加到近22%。GA是視網膜疾病中剩余的最 具挑戰(zhàn)需求之一,全球還沒有批準任何療法。

       目前,全球已出現(xiàn)多款在研GA療法。其中pegcetacoplan是全球首 款報產的GA療法,它是一種靶向補體C3的聚乙二醇化雙環(huán)肽療法,2021年5月被FDA批準用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。今年7月,F(xiàn)DA受理pegcetacoplan治療AMD繼發(fā)性GA的sNDA,并授予該申請優(yōu)先審查,PDUFA日期定為2022年11月26日。但由于后來遞交的III期臨床DERBY和OAKS的24個月療效數據被認為是對NDA的重大修訂,pegcetacoplan的PDUFA日期被延長至2023年2月。

全球部分在研GA療法

       Zimura是第二款報產的GA療法。Zimura是一種旨在抑制補體C5蛋白的聚乙二醇化RNA適配體,通過抑制補體因子C5的切割和末端片段C5a和C5b的形成,來減少調控炎癥的多種蛋白的激活并減緩視網膜色素上皮細胞RPE變性,從而緩解GA-AMD疾病的進展。11月3日,Iveric Bio宣布向FDA滾動提交該藥用于治療AMD繼發(fā)GA的NDA。

       然而,補體療法在GA領域的進展并不順利。其中pegcetacoplan的兩項III期臨床DERBY和OAKS的最新數據顯示:治療第24個月時,pegcetacoplan對AMD繼發(fā)GA患者的視覺功能改善沒有任何益處。此外,今年10月,NGM Bio抗C3抗體NGM621治療AMD繼發(fā)GA的一項II期臨床慘遭失?。涸谥委?2周內,接受NGM621治療每4周1次和每8周1次的患者的GA病變面積的變化率分別降低了6.3%(P=0.435)和6.5%(P=0.422),與安慰劑組相比均無統(tǒng)計學意義的差異。2021年6月,Gemini Therapeutics宣布其玻璃體內注射重組人補體因子H(CFH)GEM103在繼發(fā)于干性AMD的GA患者中進行的IIa期ReGatta研究中,無法減緩GA的進展。

       此外,GA在研療法還包括基因療法,如GS030、HMR59和GT005。其中GS030是一款光遺傳學基因療法,使用優(yōu)化的腺相關病毒(AAV)載體,將編碼光敏視蛋白ChrimsonR的遺傳指令送入患者視網膜中央凹的神經節(jié)細胞,之后患者再使用專有的光刺激護目鏡,將正確波長和強度的光投射到視網膜上,激活光敏蛋白,讓神經節(jié)細胞將信號發(fā)送給大腦。HMR59是一次性的門診眼球玻璃體內注射療法,通過增強視網膜細胞制造可溶型CD59的能力發(fā)揮作用(CD59是一種保護視網膜免受人體補體免疫反應損傷的蛋白質,在AMD患者體內通常含量較低)。GT005是一種基于AAV2的一次性在研基因療法,旨在通過增加CFI蛋白的產生,恢復過度活躍的補體系統(tǒng)(免疫系統(tǒng)的一部分)平衡,通過視網膜下給藥用于治療繼發(fā)于AMD的GA(CFI蛋白調節(jié)補體系統(tǒng)的活性,補體過度激活可導致?lián)p傷健康組織的炎癥,與AMD的發(fā)生和發(fā)展密切相關)。

       眼科疾病是藥企布局的黃金賽道,尤其是羅氏。今年10月,羅氏在公布第三季度業(yè)績時將Galegenimab的II期研究從管線中剔除,而此決定時由于風險/獲益比不支持進一步研究。Galegenimab是一種HtrA1抗體片段,2019年6月開啟針對AMD繼發(fā)GA的II期研究GALLEGO。然而,這并不是羅氏第一次在GA領域栽跟頭,2018年其補體因子D抑制劑Lampalizumab治療AMD繼發(fā)GA的III期試驗慘遭失敗。不過羅氏并沒有打算推出GA新藥研發(fā),其研發(fā)管線中還有一款GA新藥,即RG6147,它能夠有效抑制HtrA1的活性,目前處于II期臨床(HtrA1是一種可能與老年性黃斑變性進展有關的酶,它誘導細胞外基質蛋白的分解和消除,導致光感受器、視網膜色素上皮和Bruch膜脈絡膜萎縮。而且,HtrA1還可能影響視覺周期,以及感光細胞和RPE細胞生存所需的蛋白質的穩(wěn)定性)。

       此外,值得一提的時,近年來圍繞GA療法大型跨國藥企達成數項交易。例如2018年10月,羅氏與Ionis 達成合作,共同開發(fā)IONIS-FB-LRx治療補體介導的疾?。ò℅A)。2020年12月,強生收購Hemera生物科學公司基因療法HMR59的專利權。2021年12月,羅氏與Lineage Cell Therapeutics簽訂全球獨家合作和許可協(xié)議,共同開發(fā)和商業(yè)化視網膜色素上皮(RPE)細胞療法OpRegen治療眼部疾病,包括AMD伴隨GA。2021年12,諾華以8億美元的預付款和高達7億美元的潛在額外里程碑付款收購Gyroscope Therapeutics。

       

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