2024年第一季度FDA新藥批準

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作者：roger 來源：CPHI制藥在線

2024-04-23

今年前三個月只有10種新藥獲得授權（表1）。按照最近的標準，2024年第一季度FDA在新藥批準方面相對緩慢。

按照最近的標準，2024年第一季度在新藥批準方面相對緩慢。今年前三個月只有10種新藥獲得授權（表1）。相比之下，2023年第一季度為13以上，這一數字與去年隨后的每個季度持平或超過。

日期	藥品（品牌名稱；公司）	機制	疾病類型	2028年全球銷量預測（美元）
1月5日	berdazimer（zelsufmi；配體藥物）	NO釋放劑	傳染性軟疣	無數據
2月22日	頭孢吡肟和恩美他唑巴坦（Exblifep阿萊克拉療法）	頭孢菌素和β-內酰胺酶抑制劑	復雜的尿路感染	無數據
2月29日	LetibotulinumtoxinA（Letybo；胡格爾）	nAChR拮抗劑；SNAP25抑制劑	中度至重度眉間線	2.3億
3月13日	Tislelizumab（特維姆布拉；BeiGene）	PD1靶向單克隆抗體	食管鱗狀細胞癌	16.27億
3月14日	Resmetirom (Rezdiffra; Madrigal Pharmaceuticals)	TRβ激動劑	非酒精性脂肪性肝炎	21.22億
3月19日	aprocitentan（try VIO；Idorsia）	A/ETB受體拮抗劑	高血壓	無數據
3月21日	givinostat（Duvyzat；意大利制藥公司）	HDAC抑制劑	迪歇恩肌營養(yǎng)不良	無數據
3月26日	sota recept（winre vair；默克公司）	ACTRIIA–Fc融合蛋白	肺動脈高壓	29.83億
3月27日	Vadadustat (Vafseo; Akebia Therapeutics)	缺氧誘導因子PH抑制劑	慢性腎病引起的貧血	2.42億
3月29日	Danicopan (Voydeya; AstraZeneca)	因子D抑制劑	血管外溶血伴陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿	1.21億
ActRIIA，激活素受體ⅱ型；ET、內皮素；組蛋白去乙?；?，Fc，片段可結晶；HDAC；組蛋白脫乙酰酶；缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶；mAb，單克隆抗體；**乙酰膽堿受體；NA，不可用；不，一氧化氮；TRβ，甲狀腺激素受體β；SNAP25，突觸體相關蛋白25。來源:Evaluate pharma 2024年4月，Evaluate。

表1 | 2024年第一季度部分FDA新藥批準（表格來源于nature）

盡管如此，第一季度的10項審批包括幾項預期的重磅項目。Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra（resmetirom）是甲狀腺激素受體β激動劑，是第一個獲準用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的治療方法，非酒精性脂肪性肝炎也稱為代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）。鑒于NASH的批準已被證明難以實現，而且該產品現已率先上市，人們對其期望很高，普遍預測2028年的銷售額將超過20億美元。美國食品和藥物管理局（FDA）根據一項基于替代終點指標（衡量肝臟炎癥和瘢痕形成程度）的加速批準路徑，批準Rezdiffra用于患有中度至晚期肝瘢痕的非肝硬化NASH患者。Madrigal需要進行一項批準后研究以驗證臨床效益，該研究正在進行中。該產品還獲得了適應癥的突破性療法、快速通道和優(yōu)先審查稱號。

根據Evaluate consensus的預測，默克公司的Winrevair（sota recept）進入市場后，預計2028年的銷售額將接近30億美元。該產品是一流的激活素信號抑制劑，在STELLAR試驗中被批準用于治療肺動脈高壓（PAH），與單獨使用背景療法相比，運動能力顯著提高。多環(huán)芳烴代表著尚未滿足的臨床需求，這反映在對該產品的商業(yè)期望以及該產品已從美國食品和藥物管理局獲得的突破性療法稱號中。Idorsia的內皮素A和B受體拮抗劑try VIO（aprocitentan）在本季度獲得了進一步的高血壓批準，這是第一個針對這一途徑的產品被批準用于治療頑固性高血壓。

本季度的第三項批準預計將在2028年前實現重磅銷售--Beigene的Tevimbra（tislelizumab），這是一種PD1靶向單克隆抗體，用于治療既往全身化療后不含PD-（L）1抑制劑的不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）成年患者。此前，受冠狀病毒肺炎相關旅行限制的影響，Beigene推遲了批準時間。此前，Beigene與諾華的商業(yè)合作關系破裂，Beigene重新獲得了該產品的全球使用權。該產品也正在接受ESCC食品和藥物管理局的審查，將于今年晚些時候做出決定。tislelizumab（替雷麗珠丹康注射液）是一種抗人程序性死亡受體-1（PD-1）單克隆IgG4抗體，由BeiGene開發(fā)為免疫治療抗腫瘤藥物。Tislelizumab已在血液系統(tǒng)癌癥和晚期實體瘤中進行了研究，導致其于2019年12月在中國獲批用于至少二線化療后復發(fā)或難治性經典霍奇金淋巴瘤患者。

在本季度獲得批準的其他藥物中，意大利制藥公司的組蛋白去乙?；敢种苿〥uvyzat（givinostat）是第一個在美國獲得批準的治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥所有遺傳變異的非甾體藥物，而阿斯利康的voydeya（danicopan）是第一個用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥的D因子抑制劑。杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遺傳性肌肉萎縮病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X性染色體中( Xp21 )，因此它是透過性連鎖式隱性遺傳型態(tài)傳播的。

其余的批準包括用于傳染性軟疣的Ligand pharma ceuticals Zelsuvmi（berdazimer）、用于復雜尿路感染的Allecra Therapeutics復方抗生素Exblifep（頭孢吡肟和恩美他唑巴坦）、用于慢性腎病所致貧血的Hugel美容藥物Letybo（LetibotulinumtoxinA）和Akebia Therapeutics的vaf SEO（vadadustat）。

參考文獻：

1.https://www.nature.com/articles/d41573-024-00063-x?utm_source=xmol&utm_medium=affiliate&utm_content=meta&utm_campaign=DDCN_1_GL01_metadata.