2024年6月25日，蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“圣因生物”）宣布其自主研發(fā)的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768注射劑已于近日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)默示許可（受理號(hào)：CXHL2400373），用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病，包括成人IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎。
▲來源：CDE官網(wǎng)
SGB-9768是圣因生物自主研發(fā)的靶向補(bǔ)體C3（Complement3,C3）蛋白的RNAi療法，是公司第二款在中國(guó)獲批臨床的創(chuàng)新型siRNA藥物，于2024年2月在新西蘭獲批臨床I期試驗(yàn)。該藥物采用了公司獨(dú)特創(chuàng)新的新一代LEAD™GalNAc技術(shù)遞送到肝臟細(xì)胞，通過RNAi機(jī)制抑制C3合成，從而抑制補(bǔ)體活化，治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病。SGB-9768可實(shí)現(xiàn)每3個(gè)月或6個(gè)月給藥一次的頻率，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢(shì)，臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，SGB-9768能有效并持續(xù)地減少C3合成，與競(jìng)品相比藥效更佳，且安全耐受性良好，有潛力成為國(guó)內(nèi)首款、全球領(lǐng)先的靶向補(bǔ)體C3的siRNA藥物。
補(bǔ)體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，對(duì)適應(yīng)性免疫應(yīng)答發(fā)揮調(diào)節(jié)作用，在人體內(nèi)發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，起到保護(hù)身體免受感染以及清除死細(xì)胞和凋亡物質(zhì)的作用。但補(bǔ)體一旦調(diào)控異?；蜻^度活化，便可誘導(dǎo)炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液疾病、眼科疾病和腎臟疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān)。慢性腎臟疾病是我國(guó)乃至全球主要的公共衛(wèi)生問題，在國(guó)內(nèi)的患病率高達(dá)10.8%[1]，即每10個(gè)成人中就有1個(gè)患有慢性腎臟病。而其中多數(shù)腎臟疾病都有補(bǔ)體參與致病，補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病主要有IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎等。目前針對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的治療進(jìn)展有限，許多靶向補(bǔ)體的藥物仍處于臨床研究階段，該領(lǐng)域存在大量未滿足的臨床需求。補(bǔ)體抑制有望成為治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的新靶點(diǎn)，而補(bǔ)體C3是補(bǔ)體系統(tǒng)中連接上游活化途徑和終末途徑的重要組成部分，C3活性抑制經(jīng)驗(yàn)證具有顯著的補(bǔ)體抑制作用，可作為針對(duì)這類疾病強(qiáng)有力的治療靶點(diǎn)。因此，開發(fā)安全、有效的針對(duì)補(bǔ)體C3的siRNA藥物對(duì)于補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病具有重要的臨床應(yīng)用價(jià)值。
目前針對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的治療藥物較為有限，該領(lǐng)域在國(guó)內(nèi)乃至全球存在巨大未滿足的的臨床需求。一系列研究表明，SGB-9768作為一款創(chuàng)新型siRNA藥物，在抑制C3活性方面具有顯著的效力，有潛力成為補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病患者的變革性藥物，并有望在其他補(bǔ)體相關(guān)疾病領(lǐng)域有更廣泛應(yīng)用。圣因生物也將盡快推進(jìn)SGB-9768的臨床試驗(yàn)并取得積極進(jìn)展，早日為免疫相關(guān)疾病患者提供更多、更優(yōu)的治療選擇。
參考文獻(xiàn)：
[1]Zhang,L.,F.Wang,L.Wang,etal(2012).”PrevalenceofchronickidneydiseaseinChina:across-sectionalsurvey.”Lancet379(9818):815-822.
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