近日，據(jù)Endpoints報道，基因編輯公司Tome Biosciences將裁員131人，這幾乎是該公司全部的員工隊伍。根據(jù)馬薩諸塞州工人調(diào)整和再培訓(xùn)通知（WARN）報告，這些裁員將在11月1日至11月14日完成。
Tome的一位發(fā)言人表示，“盡管我們?nèi)〉昧嗣鞔_的科學(xué)進展，但投資者對基因編輯領(lǐng)域，特別是對臨床前公司的情緒已經(jīng)發(fā)生了戲劇性的變化。鑒于此，公司正在減少運營規(guī)模，保持核心專業(yè)能力，并與多方探索戰(zhàn)略合作。”
這家生物技術(shù)公司在過去幾個月經(jīng)歷了一系列充滿戲劇性的事件。從2023年12月籌集的2.13億美元A輪和B輪融資開始，到6500萬美元收購DNA編輯公司Replace Therapeutics，再到現(xiàn)在經(jīng)營困難，不過八個月時間就從輝煌走向了沒落。
兩位科學(xué)家創(chuàng)立
Tome Biosciences于2023年12月宣布成立，專注于基因組編程整合（Programmable Genomic Integration,PGI）技術(shù)。
公司兩位創(chuàng)始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士曾是CRISPR基因編輯先驅(qū)張鋒教授的研究生，現(xiàn)為麻省理工學(xué)院（MIT）的研究員。
據(jù)Tome官網(wǎng)介紹，PGI技術(shù)允許用戶在基因組中用戶定義的位置精確地插入特定的遺傳序列，具有位點特異性的精確度。這項技術(shù)對于開發(fā)潛在治愈性的細(xì)胞和整合性基因療法具有革命性的意義。
Tome Biosciences開發(fā)了兩種PGI技術(shù)：整合酶介導(dǎo)的PGI（I-PGI）和連接酶介導(dǎo)的PGI（L-PGI）。
圖片來源：Tome官網(wǎng)
基于PGI技術(shù)平臺，Tome計劃開發(fā)針對單基因肝病的整合性基因療法和針對自身免疫性疾病的細(xì)胞療法。
最近，Tome Biosciences在5月的ASGCT（美國基因和細(xì)胞療法協(xié)會）年會上分享了其管線進展。公司目前有兩個處于臨床前開發(fā)階段的管線，分別為針對苯丙酮尿癥（PKU）的基因療法和針對腎臟自身免疫疾病的細(xì)胞療法。
收購加速資本消耗
在成立之初，Tome Biosciences在A輪和B輪融資中籌集了2.13億美元，投資者包括Andreessen Horowitz(a16z)Bio+Health、ARCH Venture Partners、GV、Longwood Fund、Polaris Partners等，以推進其PGI技術(shù)平臺。
Tome公司認(rèn)為“PGI代表了編輯技術(shù)的成熟，打破了當(dāng)前基因組藥物發(fā)現(xiàn)的障礙。”就像文字處理器能夠在文檔中的任何位置粘貼文本一樣，I-PGI可以在基因組中的任何位置插入大型DNA序列，精度前所未有。
在公開亮相后不久，Tome Biosciences便以6500萬美元現(xiàn)金和近期里程碑付款收購了DNA編輯公司Replace Therapeutics。
Replace Therapeutics由連續(xù)創(chuàng)業(yè)者Shakked Halperin博士創(chuàng)立，Replace的技術(shù)結(jié)合了CRISPR/Cas9的特異性和DNA連接酶的編寫能力，以精確操縱小型DNA序列。
Tome公司認(rèn)為，新型小型DNA編輯技術(shù)補充了公司的大型DNA整合技術(shù)，提供了選擇適合不同適應(yīng)癥的正確編輯工具的靈活性，擴大了潛在治愈疾病的種類。
根據(jù)收購條款，Tome將通過合并交易以6500萬美元的前期和近期里程碑以及高達(dá)1.85億美元的總交易價值收購Replace Therapeutics，交易方式為股票和現(xiàn)金混合。
此次收購加速了Tome公司的資金消耗，不得不在幾個月后縮減人員與開支。
盡管面臨裁員，Tome Biosciences仍計劃參加8月27日至8月31日在冷泉港實驗室舉行的基因組工程：CRISPR前沿會議，并在會議上進行海報展示。
結(jié)語
在生物技術(shù)領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)一直被視為醫(yī)學(xué)進步的前沿。然而，最近Tome Biosciences的裁員事件也提醒我們，基于前沿技術(shù)的生物技術(shù)公司也面臨著市場的不確定性和資金的挑戰(zhàn)。
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