很大程度上，重磅創(chuàng)新藥能否獲批決定了藥企未來的命運。
例如，2024年Madrigal、Verona分別因其重磅新藥Rezdiffra和Ohtuvayre的上市，取得亮眼業(yè)績，聲名鵲起。
2025年，F(xiàn)DA預計將批準更多新藥上市，也將使更多藥企將走到聚光燈下。例如罕見病傳奇公司福泰制藥或將斬獲兩款重磅新藥，包括用于囊性纖維化的三聯(lián)CFTR調節(jié)劑Alyftrek和止痛新藥Suzetrigine，Evaluate預測這兩款新藥在2030年銷售額將達到112億美元。而Cytokinetics和Insmed是小型生物技術公司的佼佼者，有望推出其首個重磅炸彈藥物。大型制藥公司中，阿斯利康、賽諾菲、GSK、強生、禮來也或將在2025年收獲重磅新藥。
表1 2025年有望上市的重磅新藥TOP10
資料來源：Evaluate Pharma
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福泰或成最大贏家
從企業(yè)來看，福泰制藥（Vertex）或成最大贏家，今年不僅有兩款重磅炸彈有望上市，而且其囊性纖維化新一代三聯(lián)療法在2030年銷售額預計將達到83億美元，遠超其他同期獲批的新藥。
福泰制藥以其治療囊性纖維化的孤兒藥起家，現(xiàn)在發(fā)展壯大為年營收百億美元的大型生物技術公司。囊性纖維化（CF）是一種CFTR蛋白因基因突變而導致功能缺陷或丟失的遺傳性疾病。針對CF的病因CFTR蛋白，福泰推出了Trikafta、Kalydeco、Orkambi和Symdeko系列產品，在CF領域幾乎處于獨占地位。
目前，三代囊性纖維化組合療法TRIKAFTA/KAFTRIO是福泰最主要的收入來源，盡管該藥價格昂貴，但其在改善CF患者的肺功能和生活質量方面效果顯著。2023年該藥銷售額89億美元，2024年銷售額預計將超過百億美元。
2024年末，福泰的新一代三聯(lián)療法Alyftrek（簡稱Vanza三聯(lián)療法）獲得FDA批準，用于治療6歲及以上、攜帶至少一個F508del突變或其他對Alyftrek有反應的CFTR基因突變的囊性纖維化（CF）患者。
該組合療法中，Vanzacaftor和Tezacaftor旨在通過促進CFTR蛋白的加工和運輸，增加細胞表面CFTR蛋白數(shù)量，而Deutivacaftor是旨在增加送達細胞表面的CFTR蛋白的通道開放概率，以改善細胞膜上鹽和水的流動。Alyftrek每天一次給藥，對31種額外突變有效，并且可以實現(xiàn)比Trikafta更強的降低汗液 氯化物水平能力，是福泰在囊性纖維化領域的又一次成功迭代。
福泰制藥在2025年還有望迎來首個新機制的鎮(zhèn)痛新藥Suzetrigine（VX-548）。該藥是一款選擇性NaV1.8抑制劑，有望成為二十多年來首個用于治療急性和神經性疼痛的新藥。不過，不久前suzetrigine在2期坐骨神經痛（LSR）研究中雖然達到了主要終點，但降低疼痛的數(shù)字量表評分不及預期，可能會影響該藥未來的銷售峰值。
除了福泰制藥，GSK也將在2025年收獲兩個重磅新藥：Depemokimab和MenABCWY。
Depemokimab（德莫奇單抗）是一款超長效IL-5單抗，僅需每半年注射一次。該藥已于近日率先在中國提交上市申請，適應癥包括重度嗜酸性粒細胞性哮喘（SEA）和慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）。
MenABCWY是一款五價腦膜炎球菌ABCWY疫苗，結合已獲批的腦膜炎疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可針對五種腦膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）的腦膜炎球菌保護接種者。該疫苗的BLA已獲FDA受理，PDUFA日期為2025年2月14日。
2
GLP-1藥物備受期待
GLP-1藥物在過去兩年的火爆程度有目共睹，今年中國市場或將迎來一款重磅新藥：瑪仕度肽。
瑪仕度肽（Mazdutide）是一款GLP-1R/GCGR雙靶激動劑，原研為禮來，2019年信達生物引進其在中國的開發(fā)和商業(yè)化權益。據信達生物資料，該藥高劑量9 mg組治療48周，可減重17.8 kg，優(yōu)于司美格魯肽和替爾泊肽。
圖片來源：信達生物演示PPT
2024年2月，瑪仕度肽首個NDA獲受理，用于肥胖或超重患者長期體重管理，今年有望在中國獲批上市。Evaluate預測其到2030年銷售額將達13億美元，雖然無法比肩超百億美元的超級重磅炸彈，但對于中國藥物市場，這已是一個相當可觀的銷售額。
另外，諾和諾德和禮來都有新一代的GLP-1藥物將在今年公布關鍵數(shù)據，或將改變該領域的競爭格局。
3
更多重磅藥物即將登場
今年有望獲批的重磅藥物中還有第一三共與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)的Trop2 ADC、Cytokinetics公司的心臟病新藥及多款自免新藥。
Datopotamab Deruxtecan
Datopotamab Deruxtecan（Dato-DXd）是一款靶向TROP2的ADC藥物，也是第一三共和阿斯利康合作推出的第二款ADC，兩家公司曾聯(lián)合推出ADC明星產品德曲妥珠單抗，因此該藥備受期待。
該藥已于2024年12月在日本獲批，用于治療既往接受過化療的成年人HR陽性、HER2陰性不可切除或復發(fā)乳腺癌患者，商品名Datroway。2025年1月，該藥又在美國獲批用于治療乳腺癌。
不過，2024年12月，阿斯利康基于TROPION-Lung01Ⅲ期試驗的結果，自愿撤回了在歐盟提交的Dato-DXd肺癌適應癥上市申請，具體適應癥為局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）成年患者。但這并不意味著該藥在肺癌領域的失敗，不久后，阿斯利康又在美國提交了Dato-DXd治療經治局部晚期或轉移性表皮生長因子受體突變（EGFRm）非小細胞肺癌成年患者的上市申請，并獲得優(yōu)先審評資格，F(xiàn)DA預計將在2025年第三季度完成審評。
Aficamten
Aficamten是一款新一代選擇性小分子心肌肌球蛋白ATP酶抑制劑，由Cytokinetics公司研發(fā)。2024年10月，NMPA已受理aficamten片用于治療梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的新藥上市申請并將其納入優(yōu)先審評品種。2024年12月，F(xiàn)DA也受理了aficamten用于治療oHCM的新藥申請，PDUFA日期為2025年9月26日。Evaluate預測其銷售額在2030年將達到28億美元。
Tolebrutinib
Tolebrutinib是賽諾菲開發(fā)的一種口服、能穿越血腦屏障的BTK抑制劑，正在準備向監(jiān)管機構遞交上市申請，此前該藥已獲FDA突破性療法認定，用于治療患有非復發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（nrSPMS）的成年患者。近年，BTK用于自免疾病成為市場關注的焦點，tolebrutinib能獲得突破性療法認定，意味著其在臨床重要終點上的療效較現(xiàn)有藥物有顯著改善。
Brensocatib
Brensocatib是一種口服、可逆性DPP1小分子抑制劑，擬用于治療支氣管擴張癥。該藥正在準備向監(jiān)管機構遞交上市申請，此前已獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療非囊性纖維化支氣管擴張。如果獲得批準，brensocatib將成為首個獲批治療支氣管擴張癥的藥物，預期其銷售額在2030年將超過10億美元。
Nipocalimab
Nipocalimab是一款FcRn單抗，來自強生以65億美元從Momenta公司引進，具有治療多種自身免疫疾病的潛力。自免領域向來重磅產品迭出，而現(xiàn)在又處于新老產品交替之際，該藥有望成為強生自免領域的新一代重磅產品。
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