在成功斬獲罕見病家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）適應(yīng)癥后，Ionis制藥近日宣布其創(chuàng)新藥物Tryngolza在中度高甘油三酯血癥患者的3期Essence臨床試驗(yàn)中取得突破性成果。
結(jié)果顯示，每月80mg和50mg劑量治療六個(gè)月后，患者甘油三酯（TG）水平較安慰劑組分別實(shí)現(xiàn)61%和58%的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著降低。
Tryngolza（olezarsen）是Ionis公司開發(fā)的一種first-in-class反義寡核苷酸（ASO）療法，已于2024年12月，獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。這是有史以來首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的FCS治療方法，使用頻率為每月一次自動(dòng)注射器給藥。
自上市以來，Tryngolza首季度即實(shí)現(xiàn)600萬美元本土銷售額。
但FCS全球患病率僅1-2/百萬，治療藥物市場(chǎng)規(guī)模有限。本次在中度高甘油三酯血癥中3期臨床試驗(yàn)的成功，標(biāo)志著Tryngolza有望將適應(yīng)癥擴(kuò)展到更廣泛的應(yīng)用場(chǎng)景。
這項(xiàng)研究針對(duì)伴有或不伴有動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）風(fēng)險(xiǎn)的中度高甘油三酯（TG）血癥患者。
結(jié)果顯示，試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，olezarsen在治療6個(gè)月后，80毫克和50毫克劑量組分別實(shí)現(xiàn)了與安慰劑相比61%和58%的TG水平降低（<0.0001）。
同時(shí)，該研究在所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)上也取得統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。絕大多數(shù)參與者的TG水平降至<150mg/dL，達(dá)到正常TG水平。
安全性方面，olezarsen組中最常見的治療相關(guān)不良事件是注射部位反應(yīng)，大多數(shù)為輕度。顯示olezarsen安全性和耐受性良好。
Ionis計(jì)劃在即將召開的科學(xué)會(huì)議上公布這項(xiàng)研究的完整數(shù)據(jù)。同時(shí)，olezarsen用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG）的關(guān)鍵性3期CORE和CORE2研究結(jié)果預(yù)計(jì)將在今年第三季度，若獲成功，Ionis計(jì)劃年內(nèi)提交該適應(yīng)癥申請(qǐng)。
參考來源：
1.https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-positive-topline-results-essence-study-olezarsen
2.https://www.fiercepharma.com/pharma/ionis-chalks-win-moderate-hypertriglyceridemia-it-pushes-expand-its-tryngolza-beyond-rare
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