1. 小分子藥物"百強(qiáng)榜"

       在ADC、生物大分子、mRNA、細(xì)胞與基因治療等新興療法不斷掀起技術(shù)新浪潮的當(dāng)下，小分子藥物卻依舊在全球醫(yī)藥市場中扮演"基本盤"的角色。2024年，全球小分子藥物銷售額前100位的處方藥創(chuàng)造出了2769.7億美元的銷售額，構(gòu)成全球處方藥收入的重要支柱。

       小分子藥物之所以常青，原因不只是歷史沉淀，更因?yàn)槠洫?dú)特優(yōu)勢難以被新模態(tài)完全替代?？诜o藥的便利性、成本可控的制造體系、靶點(diǎn)空間的廣泛適應(yīng)能力，使得它們在多種慢性病、傳染病以及腫瘤治療中長期保持高滲透率。在藥品可及性和支付效率日益成為全球政策焦點(diǎn)的當(dāng)下，小分子藥物憑借其結(jié)構(gòu)穩(wěn)定、工藝成熟、全球化推廣路徑清晰的特點(diǎn)，反而成為眾多跨國藥企的核心資產(chǎn)。

       本文總結(jié)了2024年全球銷售額前一百強(qiáng)的小分子藥物，讀者不僅能看到藥物銷售額的客觀數(shù)據(jù)，更能洞察適應(yīng)癥格局的演化趨勢、國家與企業(yè)實(shí)力的對比排布，以及創(chuàng)新周期與生命周期的微妙交錯。通過多維度分析，解碼2024年小分子藥物市場的構(gòu)成邏輯與增長潛能。

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       2. 小分子百強(qiáng)榜銷售額、適應(yīng)癥、地域分布

       從整體結(jié)構(gòu)來看，2024年全球銷售額前100的小分子藥物構(gòu)成了一個高度集中而又多元分布的體系：

       2.1 總銷售額構(gòu)成

• 前100名小分子藥物合計(jì)銷售額： 2769.7億美元

• Top 10 藥物合計(jì)銷售額： 超過1000億美元，占比約36%

• 榜首為抗凝藥 Eliquis（207億美元），其后依次為 Biktarvy（134.2億）、Jardiance/Trikafta（各102.4億）

       2.2 適應(yīng)癥領(lǐng)域分布

• 腫瘤領(lǐng)域獨(dú)占鰲頭，共29款藥物，合計(jì)銷售額高達(dá)856.1億美元，占總榜的31%；

• 心腦血管疾病排名第二，共12款藥物，總銷售額519.4億美元；

• 傳染病領(lǐng)域憑借Covid-19和HIV藥物的重點(diǎn)領(lǐng)域，貢獻(xiàn)17款藥物，銷售額達(dá)到428.2億美元

• 神經(jīng)系統(tǒng)疾病以抗精神病、抗癲癇與罕見病藥物為主，共15款，合計(jì)265.4億美元

• 其它如代謝類（5款）、呼吸系統(tǒng)（8款）、炎癥與免疫（4款）、血液?。?款）與女性生殖/腎病/胃腸道等細(xì)分領(lǐng)域也有代表性產(chǎn)品入榜。

       2.3 制藥公司分布特征

       不同于細(xì)胞與基因療法，重磅小分子藥物資產(chǎn)的一個重要特征在于它們幾乎全部掌握在少數(shù)幾家制藥巨頭手中，包括輝瑞、百時美施貴寶、艾伯維、強(qiáng)生、阿斯利康、諾華、吉利德和武田等。這種高度集中體現(xiàn)出小分子藥物的成功不僅依賴科學(xué)創(chuàng)新本身，更取決于藥物從早期發(fā)現(xiàn)到后期商業(yè)化所需的完整生態(tài)體系。

       首先，制藥巨頭在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與早期成藥性驗(yàn)證階段擁有長期積累的研究平臺、篩選工具與專利網(wǎng)絡(luò)，能夠優(yōu)先布局最 具潛力的通路與結(jié)構(gòu)類型。其次，在III期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與實(shí)施階段，小分子藥物雖然單體成本低，但高失敗率與需要大量患者納入的現(xiàn)實(shí)，決定了只有資金雄厚的企業(yè)才有能力將項(xiàng)目推進(jìn)至終點(diǎn)并完成全球注冊。同時，重磅藥物的市場培育也離不開成熟的商業(yè)網(wǎng)絡(luò)與醫(yī)保策略，尤其在多個適應(yīng)癥與人群中實(shí)現(xiàn)復(fù)用與滲透，幾乎是巨頭獨(dú)有的能力。除此之外，許多創(chuàng)造出重磅炸彈的中小制藥企業(yè)最終被大型制藥公司收購，這也是造成目前小分子重磅炸彈藥物"王侯將相，確有種乎"局面的原因之一。

       另一方面，在全球市場的專利保護(hù)、仿制藥競爭延緩以及適應(yīng)癥拓展布局方面，跨國藥企能夠通過"專利組合+監(jiān)管獨(dú)占權(quán)+復(fù)方優(yōu)化+全球同步"策略系統(tǒng)化延長生命周期，實(shí)現(xiàn)收入的持續(xù)增長。這也解釋了為何近年來少有生物技術(shù)公司依靠小分子藥物進(jìn)入主流市場，而中國等新興市場企業(yè)亦僅有百濟(jì)神州憑借Brukinsa（zanubrutinib）取得全球性突破。因此，在這一"體系門檻更高"的商業(yè)環(huán)境中，小分子藥物依然是巨頭主導(dǎo)、體系取勝的典型賽道。

       2.4 國家分布特征

• 美國企業(yè)主導(dǎo)地位穩(wěn)固：榜單中54款藥物源自美國公司，合計(jì)銷售額1677.9億美元，占比超六成；

• 英國與瑞士共占據(jù)24款產(chǎn)品，合計(jì)銷售額超過600億美元；

• 日本藥企也呈現(xiàn)出穩(wěn)定輸出能力，10款藥物合計(jì)銷售額245.8億美元，分布在腫瘤、神經(jīng)、心血管多個領(lǐng)域；

• 中國藥企百濟(jì)神州的 Brukinsa 成為唯一入榜的本土代表，銷售額達(dá)26.4億美元。

       3. 上市時間跨度

       在本次小分子藥物百強(qiáng)榜中，藥品上市時間從1988年跨越至2023年，跨度達(dá)35年。通過統(tǒng)計(jì)可以發(fā)現(xiàn)，這100款藥物中，有超過三分之一的品種上市時間早于2010年，但它們至今仍保持10億美元級的穩(wěn)定銷售，顯示出小分子藥物在生命周期管理上的獨(dú)特優(yōu)勢。而另一方面，過去五年（2019-2023年）新上市的小分子藥也逐漸占據(jù)一席之地，尤其是在罕見病與病毒感染等快速應(yīng)變領(lǐng)域，正加速完成從技術(shù)突破向商業(yè)爆發(fā)的轉(zhuǎn)化。

• 小分子持續(xù)高銷售成為常態(tài)

       在這份榜單中，誕生于1990年代或更早的藥物仍有多款保持強(qiáng)勁銷售，例如：

• 他汀類降脂藥物，老藥王阿托伐他?。↙ipitor，1996年），盡管已專利到期，但在新興市場及仿制藥基礎(chǔ)上依然保持年銷售額14.7億美元；

• 氯吡格雷（Plavix，1997年）與依諾肝素（Lovenox，1998年）同樣體現(xiàn)出強(qiáng)大的生命力；

• 更早的奧曲肽（Sandostatin，1988年）與戈舍 瑞林（Zoladex，1989年）至今仍在特定內(nèi)分泌瘤治療領(lǐng)域擁有不可替代地位；

       這類藥物的共同特征是：機(jī)制成熟、指南推薦地位穩(wěn)固、市場基礎(chǔ)深厚，加之部分通過長效制劑、組合策略幫助延續(xù)銷售額水位，因此依然具備較強(qiáng)的商業(yè)價值和可預(yù)見的銷售穩(wěn)定性。

• 2010-2018年是黃金上市期，商業(yè)爆發(fā)進(jìn)入成熟期

       2010-2018年之間上市的小分子藥物占據(jù)了榜單中的主體數(shù)量，很多已實(shí)現(xiàn)商業(yè)化高峰：

• 如阿哌沙班（Eliquis，2012年）與利伐沙班（Xarelto，2011年），如今分別以207億（排名 第一）和60億美元雄踞抗凝市場；

• 比克替拉韋復(fù)方片（Biktarvy，2018年）上市后迅速成為HIV領(lǐng)域的市場霸主；

• 沙庫巴曲纈沙坦（Entresto，2015年）重塑心衰治療格局，在歐洲醫(yī)保系統(tǒng)中快速放量；

• 腫瘤領(lǐng)域的奧希替尼（Tagrisso，2015年）、恩雜魯胺（Xtandi，2012年）、哌柏西利（Ibrance，2015年）等代表新一代靶向治療，適應(yīng)癥拓展促使銷售額長期維持高位。

       這些藥物普遍完成了從初始適應(yīng)癥向多適應(yīng)癥拓展，從原研主導(dǎo)向全球市場滲透的成熟模型，也是制藥公司利潤支柱的構(gòu)成基礎(chǔ)。

• 2019年以后新藥登榜，開始構(gòu)建未來版圖

       值得注意的是，榜單中新上市（2019-2023年）的小分子藥物也已有10余款擠入前100名，其中不乏強(qiáng)勁增長勢頭的新星：

• 特利凱夫（Trikafta，2019年）快速改寫囊性纖維化治療格局，2024年已達(dá)102.4億美元；

• 帕昔洛韋（Paxlovid，2023年）與瑞德西韋（Veklury，2020年）則代表新發(fā)傳染病中小分子的快速應(yīng)變能力；

• 澤布替尼（Brukinsa，2019年）則是中國原研藥物首次憑真實(shí)全球銷售打入前30榜單，意義深遠(yuǎn)；

• 利司撲蘭（Evrysdi，2020年）和羥丁酸復(fù)合鹽（Xywav，2020年）展示出罕見病領(lǐng)域小分子的商業(yè)化新動能。

       小分子藥物的上市節(jié)奏展現(xiàn)出"長尾+迭代"的共生模式：一方面，老藥以其穩(wěn)定機(jī)制與成熟市場持續(xù)發(fā)揮營收基礎(chǔ)功能；另一方面，年輕新藥憑借快速放量能力打開新藍(lán)海市場。這一時間維度上的新舊協(xié)同構(gòu)成了小分子藥物持久生命力的根本解釋。

       4. 為何重磅小分子"扛老"

       上文提到，在2024年銷售額前100的小分子藥物中，有超過三分之一的產(chǎn)品上市時間早于2010年，甚至包括20世紀(jì)90年代上市的老藥。這些藥物非但未退出市場，反而有多個產(chǎn)品仍穩(wěn)定保持在10億美元以上的銷售規(guī)模，成為真正意義上的長青樹。這一現(xiàn)象背后，是小分子藥物卓越的生命周期管理能力，以及企業(yè)不斷創(chuàng)新適應(yīng)癥、遞送方式、市場策略的綜合體現(xiàn)。

       4.1 藥物基礎(chǔ)扎實(shí)，機(jī)制成熟，長期穩(wěn)定是前提

• 經(jīng)典靶點(diǎn)，療效確鑿：如心腦血管領(lǐng)域的Lipitor（他汀類）和Plavix（抗血小板）均為機(jī)制明確、使用人群廣泛、指南推薦級別高的基礎(chǔ)用藥，構(gòu)建了穩(wěn)固的市場基礎(chǔ)。

•  藥代動力學(xué)穩(wěn)定，制劑優(yōu)化空間大：經(jīng)典小分子結(jié)構(gòu)決定了其在口服吸收、組織分布、半衰期等方面具備良好的可控性，使得其適應(yīng)于更廣泛的人群與不同地區(qū)醫(yī)療資源條件。

       4.2 專利期后"以舊制新"：延伸線與改良型制劑

• 緩釋/長效注射型延伸：如Invega Sustenna（長效注射型抗精神病藥）為paliperidone衍生版本，實(shí)現(xiàn)"從每日口服到月注射"的依從性躍升。

• 對映體、同分異構(gòu)體策略：如Austedo（deutetrabenazine）基于deuterium修飾提升穩(wěn)定性與安全性，是tetrabenazine的更新?lián)Q代版本。

• 聯(lián)合配方再造經(jīng)典：如Janumet、Entresto等通過將兩個經(jīng)典小分子藥組合，創(chuàng)造出新一代復(fù)方產(chǎn)品，滿足臨床"控糖+控心衰"或多靶點(diǎn)合并治療的現(xiàn)實(shí)需求。

       4.3 適應(yīng)癥拓展延長生命曲線

• 腫瘤藥物的適應(yīng)癥擴(kuò)展最為典型：如Ibrance、Revlimid、Imbruvica等藥物最初僅在特定癌種中獲批，隨著臨床數(shù)據(jù)積累不斷向更多類型腫瘤（包括組合療法）拓展，保持了長期增長動力。

• 原發(fā)適應(yīng)癥之外的市場擴(kuò)展：如Xarelto、Eliquis最初用于房顫抗凝，但后續(xù)在深靜脈血栓、肺栓塞、術(shù)后預(yù)防等多場景中不斷拓展，患者基數(shù)倍增。

       4.4 全球化布局推動生命周期最大化

• 專利懸崖后的國際擴(kuò)張：如Plavix在歐美市場專利到期后，仍通過仿制藥與原研并存策略維持在新興市場的強(qiáng)勁銷售。

• 醫(yī)保談判后的大品種保留：像Entresto，Revlimid在多個國家進(jìn)入醫(yī)保后，通過價格調(diào)整與市場擴(kuò)張維持收入體量。

       4.5 藥物再利用帶來意外突破

• 罕見病或新興適應(yīng)癥再定位：如Vyndaqel原為利膽藥，但后被證實(shí)在心肌淀粉樣變性（ATTR-CM）中具有顯著療效，2024年銷售額達(dá)54.5億美元，成為"老藥新用"的典范。

• 精神病用藥再向ADHD/偏頭痛等拓展：如Vyvanse、Ubrelvy，皆為神經(jīng)遞質(zhì)通路的小分子調(diào)節(jié)劑，但通過不同劑型和人群定位開拓新市場。

       小分子藥物的生命周期管理，早已超越專利期這一維度。通過結(jié)構(gòu)優(yōu)化、適應(yīng)癥擴(kuò)展、制劑升級與市場布局等多重策略，許多小分子藥物展現(xiàn)出"十年如一日"的商業(yè)韌性，也因此持續(xù)占據(jù)處方藥收入的高地。

       5. 為何"重磅小分子"扎堆四大疾病領(lǐng)域？

       2024年銷售額前100名的小分子藥物中，有超過八成集中于腫瘤、心腦血管疾病、傳染病與神經(jīng)系統(tǒng)疾病四大領(lǐng)域，合計(jì)銷售額超過2200億美元。究其原因，既源自疾病本身的流行病學(xué)負(fù)擔(dān)，也來自小分子藥物在機(jī)制、遞送與市場滲透方面的獨(dú)特優(yōu)勢。

       5.1 腫瘤領(lǐng)域：小分子是精準(zhǔn)治療的"先手牌"

• 靶點(diǎn)清晰+口服便利：腫瘤靶向治療進(jìn)入分子分型時代，小分子藥物可以精準(zhǔn)抑制突變蛋白（如EGFR、ALK、BRAF、BTK、CDK4/6等），且大多數(shù)可口服遞送，極大提升了門診使用與長期依從性。

       " 組合策略核心成員：多種小分子被用于與免疫治療、化療、激素療法聯(lián)用，形成"多機(jī)制合圍"的治療方案，如Verzenio與內(nèi)分泌治療聯(lián)合、Revlimid與抗體藥聯(lián)用等。

• 生命周期長，適應(yīng)癥不斷擴(kuò)展：典型如Ibrance、Tagrisso、Revlimid在多個癌種中拓展適應(yīng)癥，持續(xù)創(chuàng)造銷售增長。

• 全球可及性與開發(fā)門檻兼具：相比ADC或細(xì)胞治療，小分子制造成本低、運(yùn)輸穩(wěn)定，適合全球推廣與醫(yī)保準(zhǔn)入。

• 2024銷售代表： Revlimid（58.1億）、Tagrisso（65.8億）、Xtandi（78億）、Verzenio（53.1億）、Brukinsa（26.4億）

       5.2 心腦血管疾?。嚎诜苿?/strong>

• 患者基數(shù)龐大、用藥周期長：房顫、心衰、高血壓等疾病全球患病人數(shù)以億計(jì)，且需終身服藥，小分子藥物的每日口服成為最現(xiàn)實(shí)的選擇。

• 抗凝抗栓類的結(jié)構(gòu)優(yōu)化典范：從華法林（warfarin）到Eliquis、Xarelto等新型Xa抑制劑，小分子藥物以更可控的PK/PD參數(shù)和更低的出血風(fēng)險實(shí)現(xiàn)了顯著臨床替代。

• 多重機(jī)制聯(lián)合趨勢增強(qiáng)：如Entresto將血管緊張素受體拮抗與中性肽酶抑制融為一體，重塑了慢性心衰治療策略。

• 醫(yī)保友好型品類：多數(shù)小分子心血管藥物已被納入主要醫(yī)保目錄，是全球公共衛(wèi)生體系中的"基石藥物"。

• 2024銷售代表： Eliquis（207億）、Entresto（78.2億）、Xarelto（60.4億）、Vyndaqel（54.5億）。

       5.3 傳染病領(lǐng)域：小分子構(gòu)建"防治一體"體系

• 抗病毒機(jī)制明確，篩選路徑成熟：HIV、HBV、HCV等病毒靶點(diǎn)（逆轉(zhuǎn)錄酶、整合酶、蛋白酶等）高度保守，小分子藥物具備高親和、高選擇性。

• 三聯(lián)療法框架成就多個重磅藥：以Biktarvy、Genvoya、Dovato等為代表的HIV三合一小分子組合，提供每日一次高依從性治療方案。

• 新發(fā)傳染病應(yīng)急能力強(qiáng)：Paxlovid的快速開發(fā)與上市充分展示了小分子在突發(fā)公共衛(wèi)生事件中的快速響應(yīng)優(yōu)勢。

• 全球藥物可及性：吉利德等公司通過專利池機(jī)制推動HIV/HCV小分子藥物在低收入國家普及，形成商業(yè)與公共衛(wèi)生雙贏局面。

• 2024銷售代表： Biktarvy（134.2億）、Paxlovid（57.2億）、Descovy（21.1億）、Veklury（18億）

       5.4 神經(jīng)系統(tǒng)疾?。喊悬c(diǎn)多樣，療程長久

• 作用靶點(diǎn)相對復(fù)雜但已形成結(jié)構(gòu)庫積累：從多巴胺/血清素調(diào)節(jié)劑到鈉通道/鈣通道阻斷劑，再到新興神經(jīng)肽靶點(diǎn)，小分子藥物在神經(jīng)調(diào)節(jié)上仍具系統(tǒng)性優(yōu)勢。

• 患者依從性對給藥方式極度敏感：神經(jīng)系統(tǒng)藥物多為長期維持治療，口服小分子在穩(wěn)定性與患者日常生活適配性方面具絕 對優(yōu)勢。

• 適應(yīng)癥多樣+市場更新快：包括精神分裂、ADHD、帕金森、偏頭痛、癲癇、罕見遺傳病等多個疾病譜系，催生出Vyvanse、Nurtec、Evrysdi、Spravato等新一代產(chǎn)品。

• 藥物更新迭代促進(jìn)結(jié)構(gòu)創(chuàng)新：如deuterated修飾（Austedo）與肽類競爭產(chǎn)品共存，小分子仍有結(jié)構(gòu)升級空間。

• 2024銷售代表： Vyvanse（27.1億）、Vraylar（32.7億）、Evrysdi（18億）、Xywav（14.7億）、Spravato（10.8億）

       6. 展望未來：挑戰(zhàn)下重裝上陣

       盡管以抗體藥物、ADC、RNA療法、基因和細(xì)胞治療為代表的新技術(shù)正席卷醫(yī)藥行業(yè)，但小分子藥物并未退場，反而在進(jìn)化。它們正通過與新技術(shù)融合、靶點(diǎn)拓展與結(jié)構(gòu)創(chuàng)新，開啟下一輪生命周期，繼續(xù)在多個核心治療領(lǐng)域保持競爭力。

       6.1 靶點(diǎn)不斷拓寬：從酶抑制走向蛋白調(diào)控

• 挑戰(zhàn)不可成藥靶點(diǎn)：過去無法通過小分子調(diào)控的蛋白-蛋白相互作用界面，如p53-MDM2、KRAS G12C、β-catenin等，近年來通過結(jié)構(gòu)創(chuàng)新（如共價抑制劑、分子膠）逐步實(shí)現(xiàn)可成藥化上的突破。

• 全新機(jī)制小分子崛起：如BTK抑制劑（Brukinsa、Calquence）、CDK4/6抑制劑（Verzenio、Ibrance）、JAK/PI3K通路調(diào)節(jié)劑等，已在腫瘤與免疫疾病中取得重大臨床突破。

       6.2 小分子+新技術(shù)：降解劑、分子膠、共價抑制劑帶來結(jié)構(gòu)躍遷

• PROTAC技術(shù)進(jìn)入臨床：以PROTAC為代表的一系列TAC（targeting chimeras）模態(tài)藥物，催生新一代靶向蛋白降解藥物，部分資產(chǎn)（如ARV-471）已進(jìn)入III期。

• 分子膠（Molecular Glue）：通過誘導(dǎo)蛋白作用實(shí)現(xiàn)選擇性降解，如正在開發(fā)中的CDK12或IKZF降解劑。

• 共價小分子的崛起：借助精確選擇性與較低劑量需求，KRAS G12C 抑制劑Sotorasib/Adagrasib標(biāo)志著共價設(shè)計(jì)的再興起。

       6.3 給藥方式持續(xù)創(chuàng)新：口服、透皮、局部遞送全面進(jìn)化

• 口服生物利用度提升：通過脂溶性優(yōu)化、納米載體與外包衣技術(shù)，解決更多大分子難題，如口服GLP-1類藥物的開發(fā)正是結(jié)合小分子策略的延伸。

• 透皮與局部釋放：如偏頭痛用藥（Nurtec、Ubrelvy）使用快速溶解口腔崩解片（ODT）或鼻噴制劑，提升患者體驗(yàn)。

       6.4 疾病領(lǐng)域縱深突破：從慢病管理到神經(jīng)退行性與罕見病

• 神經(jīng)退行性疾病突破有望：盡管AD、帕金森等疾病靶點(diǎn)復(fù)雜，但BACE、Tau、LRRK2等相關(guān)通路的小分子藥仍是最 具產(chǎn)業(yè)化可行性的方向。

• 罕見病適應(yīng)癥小分子逐漸增多：如Trikafta（囊性纖維化）、Evrysdi（SMA）等，均說明小分子在遺傳病治療中不容忽視。

       6.5 商業(yè)與政策合力：小分子仍是可及性與價值的平衡點(diǎn)

• 支付壓力推動小分子回歸主流：相比動輒每年數(shù)十萬美元的新型生物療法，小分子藥物在醫(yī)保談判、仿制空間、全球可及性等方面具明顯成本優(yōu)勢。

• 仿制藥與原研并行的市場機(jī)制：小分子藥物在很多地區(qū)仍是基本用藥保障體系的核心構(gòu)成，也為創(chuàng)新藥保留了價格錨定的平臺。

       6.6 小分子藥物的政策挑戰(zhàn)

       盡管小分子藥物在2024年的銷售表現(xiàn)依舊強(qiáng)勁，但不可忽視的制度性變革正悄然影響其未來的發(fā)展格局。最 具代表性的就是美國《通脹削減法案》（Inflation Reduction Act，簡稱 IRA）所引入的藥品定價改革機(jī)制。在該政策下，自2026年起，部分藥物將被納入聯(lián)邦醫(yī)保價格談判名單，而小分子藥物從上市到可納入談判的時間僅為9年，遠(yuǎn)短于生物制品的13年保護(hù)期。

       這種"差別化待遇"無疑對小分子藥物構(gòu)成制度性壓力。一方面，它壓縮了小分子藥從上市到最大化收益的窗口期，影響企業(yè)對其的投資回報(bào)預(yù)期；另一方面，也可能加速研發(fā)資源向生物制品、抗體偶聯(lián)藥物和核酸藥物等享有更長期獨(dú)占優(yōu)勢的領(lǐng)域傾斜。盡管短期內(nèi)仍有眾多高價值小分子藥物保持增長態(tài)勢，但長期來看，政策的不對稱性可能成為制藥巨頭重新評估小分子投資邏輯的重要變量。

       因此，小分子藥物的持續(xù)進(jìn)化不僅取決于技術(shù)創(chuàng)新本身，更深刻地嵌入到醫(yī)保政策、監(jiān)管環(huán)境與全球市場動態(tài)之中。如何在制度約束中尋找結(jié)構(gòu)優(yōu)化路徑，延伸價值周期，提升治療不可替代性，將決定小分子藥物在新時代制藥版圖中的真正落點(diǎn)。

       2024年小分子藥物的百強(qiáng)榜單再次證明，這類經(jīng)典藥物形態(tài)遠(yuǎn)未被淘汰，相反，它們正通過技術(shù)創(chuàng)新、機(jī)制重塑與治療邊界的延伸，在現(xiàn)代醫(yī)藥體系中扮演不可替代的角色。從抗癌前沿到罕見病突圍，從應(yīng)對突發(fā)疫情到服務(wù)慢病管理，小分子藥正以全新的形態(tài)延續(xù)其長達(dá)百年的醫(yī)學(xué)價值。

       Ref.

       Leatherwood, H. M. Top 200 Small Molecule Drugs by Retail Sales in 2024. The University of Arizona.