亨廷頓?。℉untington's disease）是常染色體顯性遺傳性神經(jīng)退行性疾病 ,是一種導致大腦神經(jīng)細胞死亡的致命性遺傳性疾病，亨廷頓病使患者在工作年齡階段發(fā)生身體和心智能力的退化，并且無法治愈。其通常在40~50歲左右發(fā)病，發(fā)病后平均生存15~20年，亨廷頓病一般是致死性的，尚無有效的治療方法。但是與普通人群相比，亨廷頓病患者患癌幾率最多可降低80%。
為了弄清亨廷頓病與癌癥的關系，西北醫(yī)學（Northwestern Medicine）的科學家們發(fā)現(xiàn)了亨廷頓病對癌細胞具有很強**的原因，并利用這一點找到了治療癌癥的新方法。
亨廷頓病的致病機理
亨廷頓病是由于編碼亨廷頓蛋白的基因上出現(xiàn)過量特定RNA重復序列而引起的，該基因存在于所有細胞內(nèi)。 導致發(fā)病的這一缺陷對腫瘤細胞也具有很高的**。 這些重復序列--以所謂的小干擾RNA形式存在--攻擊細胞內(nèi)某些對生存至關重要的基因。 腦內(nèi)的神經(jīng)細胞容易發(fā)生這種形式的細胞死亡，不過，癌細胞似乎更加容易受到感染。
資深作者Marcus Peter說："這個分子是所有腫瘤細胞的一個超級殺手，我們從未見過如此強大的東西。" 這項研究發(fā)表在2月12日的 《歐洲分子生物學組織報告》 雜志上。
相關閱讀：《亨廷頓舞蹈癥藥物IONIS-HTTRx的開發(fā)歷程》
納米技術助力治療方法的提升
為測試這個超級殺手分子的治療作用，Peter與費恩伯格泌尿學副教授Shad Thaxton博士合作，將該分子通過納米顆粒送入患有人類卵巢癌的小鼠體內(nèi)。 這種治療方法明顯減緩了腫瘤的生長，且對小鼠沒有**。重要的是，腫瘤并未對這種癌癥治療方式產(chǎn)生抗性。
目前Peter和Thaxton正在優(yōu)化將分子送入的方法，以提高其到達腫瘤的效率?？茖W家們面臨的另一挑戰(zhàn)是找出使納米顆粒穩(wěn)定的方法，這樣就可以將它們保存起來。 研究者還利用這種分子治療人類和小鼠卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌、肝癌、腦細胞瘤、皮膚癌和結腸癌細胞系。 這種分子殺死了來自兩個物種的所有癌細胞。
"死亡開關"引起人們對亨廷頓病抗癌作用的關注
亨廷頓的癌癥武器是由Murmann發(fā)現(xiàn)的，他曾與Peter一起早期的研究，發(fā)現(xiàn)所有破壞癌細胞的細胞中都有一種特別殺死癌細胞的開關。Murmann之前曾設想過，也許在某些人體內(nèi)，這一死亡開關過度活躍，導致組織損失。這些患者不但要有涉及RNA組分的疾病，而且還必須更不容易罹患癌癥。亨廷頓病是最明顯符合這兩條特征的疾病。
研究發(fā)現(xiàn)亨廷頓蛋白基因中的重復序列與早先發(fā)現(xiàn)的死亡開關具有相似的序列，兩者都富含C和G核苷酸 （組成DNA和RNA的基本分子）。 這種相似性引起了科學家們的好奇。
在亨廷頓病患者中，亨廷頓蛋白基因含有過量的CAG三核苷酸重復序列。 重復序列越長，患者越早發(fā)病。目前研究者們正在開發(fā)為期幾周的短期癌癥療法，在該療法中，他們可以對患者進行治療，殺死癌細胞的同時并不引起亨廷頓病患者所罹患的那些神經(jīng)癥狀。
亨廷頓病遍布世界各地，影響所有民族，其中以歐美白種人受累為多，罹患率報道不一，有地區(qū)性群集現(xiàn)象。我國對亨廷頓病分子學致病機制的研究尚未深入開展。凋亡途徑的激活被認為是亨廷頓病發(fā)病機制之一 , 并成為重要而又倍受關注的治療靶點。 可是 , 亨廷頓病發(fā)病機制與癌癥之間的研究還很少，該研究的發(fā)表將為人類癌癥治療事業(yè)指明新方向。
來源：https://medicalxpress.com/news/2018-02-huntington-disease-cancer-weapon.html
筆者簡介：葉楓紅，互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療公司腫瘤頻道醫(yī)學編輯，對肺癌、乳腺癌的發(fā)病機制、臨床治療有深入研究，同時對腫瘤營養(yǎng)支持興趣濃厚，曾從事抗腫瘤藥物的設計、合成工作，對計算機輔助藥物設計有所涉獵?，F(xiàn)致力于為廣大讀者介紹有用的腫瘤治療方案、推送最前沿的治療手段、分享有效的防癌抗癌食物，讓更多人遠離癌痛，擁抱健康。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
