血友病療法迎來新突破：國產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ獲批上市

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作者：葉楓紅來源：葉楓紅

2021-07-28

7月23日，國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，神州細胞工程有限公司（以下簡稱神州細胞）注射用重組人凝血因子VIII（SCT800）已正式獲批。公開資料顯示，這是首個中國國產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，該產(chǎn)品此次獲批的適應癥為：適用于青少年及成人甲型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏癥）患者出血的控制和預防。

7月23日，國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，神州細胞工程有限公司（以下簡稱神州細胞）注射用重組人凝血因子VIII（SCT800）已正式獲批。公開資料顯示，這是首個中國國產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，該產(chǎn)品此次獲批的適應癥為：適用于青少年及成人甲型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏癥）患者出血的控制和預防。

藥品批準證明文件帶領取信息發(fā)布

來源：NMPA官網(wǎng)

血友病是一種遺傳性的終生性疾病，它的特征是血液凝結(jié)級聯(lián)反應受到破壞。大部分患者自出生體內(nèi)就缺少凝血因子，正常人習以為常的觸碰就會導致出血，重癥患者沒有明顯外傷也會發(fā)生“自發(fā)性”出血。血友病分為甲、乙、丙三種類型，分別缺乏凝血因子Ⅷ、Ⅸ和Ⅺ。

甲型血友病患者發(fā)生率為1/10000，乙型血友病患者發(fā)生率為1/35000，丙型血友病患者則很罕見。血友病患者幾乎全是男性，女性一般不發(fā)病，但可以攜帶致病基因，導致其生育中的男性有50%的發(fā)病概率。甲、乙型這兩種血友病表現(xiàn)可能為隔代遺傳，最常見的是凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷導致的甲型血友病。

血液凝結(jié)級聯(lián)信號通路（來源：參考1)

盡管血友病是一種罕見病，卻不是無藥可醫(yī)的絕癥，通過外源性地補充人源性或重給凝血因子，能夠減少出血或在出血時候止血。

目前國內(nèi)已上市的凝血因子Ⅷ廠家主要有上海萊士、華蘭生物、綠十字、山東泰邦、上海新興醫(yī)藥等，均為第一代血源凝血因子Ⅷ，進口產(chǎn)品包括百特的百因止、拜耳的拜科奇、輝瑞的任捷等，主要為重組人凝血因子Ⅷ（二代），2020年12月，諾和諾德注射用第三代重組人凝血因子Ⅷ在中國獲批。

此次獲批的SCT800為神州細胞研發(fā)的工藝和制劑均不含白蛋白的第三代重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，也是首個國產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，該產(chǎn)品于2019年11月遞交新藥上市申請，隨后被納入優(yōu)先審評。神州細胞官網(wǎng)信息顯示，目前SCT800已完成≥12歲甲型血友病患者的III期按需治療研究，并正在進行≥12歲血友病A患者的III期預防治療研究，同時針對＜12歲血友病A患者的III期預防治療研究也已啟動。

我國凝血VIII因子大多提取自人血漿，但因人血漿供應短缺，血漿提取VIII因子的產(chǎn)能非常有限。同時，因凝血VIII因子蛋白熱穩(wěn)定性差及產(chǎn)量低，重組凝血VIII因子蛋白的生產(chǎn)工藝技術門檻高、生產(chǎn)難度大，我國尚未有經(jīng)批準上市的國產(chǎn)重組凝血VIII因子蛋白藥物，本次神州細胞的重組凝血VIII因子是國產(chǎn)首款。

我國血友病患者人群基數(shù)大，《血友病診斷與治療中國專家共識（2017版）》數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)血友病患病率為0.027‰，位居國內(nèi)罕見病患者數(shù)首位。據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計分析，截至2018年底國內(nèi)血友病患病人數(shù)已接近14萬，復合增長率為0.6%，其中約85%的血友病患者為甲型血友病。經(jīng)預測，從2019年至2023年，血友病患者人數(shù)將繼續(xù)以0.5%的年復合增長率擴大至14.31萬人。而2023年至2030年，患者人數(shù)復合增長率將有所減緩。到2030年底，患者人數(shù)將以0.2%的年復合增長率擴大至14.58萬人。

國內(nèi)血友病患病人數(shù)概覽（來源：弗若斯特沙利文分析）