神經(jīng)退行性疾病藥物研發(fā)熱，多家企業(yè)達(dá)成合作

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作者：憶來源：憶

2021-12-29

10月26日，賽神醫(yī)藥（SciNeuro Pharmaceuticals）和Mabylon公司宣布建立多項(xiàng)目合作和許可協(xié)議，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)差異化的生物療法來治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

10月26日，賽神醫(yī)藥（SciNeuro Pharmaceuticals）和Mabylon公司宣布建立多項(xiàng)目合作和許可協(xié)議，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)差異化的生物療法來治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

賽神醫(yī)藥

此次，兩家公司將在包括TAR DNA結(jié)合蛋白43（TDP-43）和載脂蛋白E（APOE）在內(nèi)的多個(gè)靶點(diǎn)上進(jìn)行合作，開發(fā)尚無有效治療方法的神經(jīng)退行性疾病新療法。賽神醫(yī)藥擁有合作產(chǎn)品在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，并可選擇將此類權(quán)利擴(kuò)展到全球。TDP-43和APOE都是具有導(dǎo)致肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和阿爾茨海默?。ˋD）的人類遺傳證據(jù)。

賽神醫(yī)藥是一家專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）新藥研發(fā)的制藥公司，今年4月與禮來達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，獲得后者α-突觸核蛋白靶向抗體在大中華地區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。α-突觸核蛋白是路易小體的主要結(jié)構(gòu)成分，其聚集與路易小體的形成及多巴胺能神經(jīng)元的死亡密切相關(guān)，是帕金森病發(fā)病機(jī)制中最重要的蛋白。

神經(jīng)退行性疾病是神經(jīng)元結(jié)構(gòu)或功能逐漸喪失甚至死亡而導(dǎo)致功能障的一類疾病，如肌萎縮側(cè)索硬化癥、帕金森?。≒D）、阿爾茨海默病(AD)、亨廷頓氏病以及脊髓性肌萎縮癥等。其中AD和PD是兩種常見老年神經(jīng)退行性疾病。隨著人類壽命的增加，神經(jīng)退行性疾病的患病率逐年上升，目前全球癡呆癥患者人數(shù)超過5500萬人（AD占所有癡呆病例的60-70%），PD患者人數(shù)超過600萬。

然而，神經(jīng)退行性疾病的病因尚不明確，也無法徹底治愈，嚴(yán)重威脅人類健康與日常生活。近年來，為了加速該領(lǐng)域藥物的研發(fā)，企業(yè)頻頻合作。

2021年10月，百時(shí)美施貴寶與Evotec擴(kuò)大合作，利用iPSC平臺(tái)發(fā)現(xiàn)神經(jīng)退行性疾病創(chuàng)新療法。安進(jìn)注資1億美元成立Neumora Therapeutics并與之達(dá)成戰(zhàn)略合作，開發(fā)治療復(fù)雜顱腦疾病的精準(zhǔn)藥物。
2021年8月，益普生（Ipsen）和Exicure Inc達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議，研究、開發(fā)和商業(yè)化新型球形核酸（SNA），用于亨廷頓氏病和快樂木偶綜合癥。羅氏與Shape Therapeutics 達(dá)成多靶點(diǎn)戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)針AD、PD和罕見疾病領(lǐng)域特定靶點(diǎn)的基因治療藥物。
2021年7月，葛蘭素史克（GSK）和Alector達(dá)成一項(xiàng)全球性戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化兩個(gè)處在臨床階段的潛在“first-in-class”單克隆抗體AL001和AL101，以提高患者體內(nèi)顆粒蛋白前體（PGRN）水平。PGRN是大腦中免疫活性的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，與多種神經(jīng)退行性疾病存在遺傳聯(lián)系。目前，AL001正在進(jìn)行一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中用于治療因GRN基因突變而存在額顳葉癡呆風(fēng)險(xiǎn)、或患有額顳葉癡呆（FTD）的患者。AL101處于1a期臨床試驗(yàn)階段，旨在治療患有更普遍的神經(jīng)退行性疾病的患者，包括帕金森病和阿爾茨海默病。
2021年2月，英國(guó)阿爾茨海默病研究中心牛津藥物發(fā)現(xiàn)研究所與人工智能藥物發(fā)現(xiàn)公司Exscientific達(dá)成合作，開發(fā)阿爾茨海默病新療法。
2020年12月，禮來和Prevail Therapeutics達(dá)成收購協(xié)議。Prevail致力于為神經(jīng)退行性疾病患者開發(fā)基于腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體的基因療法。通過此次收購，禮來將內(nèi)部建立基因療法開發(fā)項(xiàng)目，拓寬治療遺傳性神經(jīng)退行性疾病的治療模式。
2020年10月，禮來收購Disarm Therapeutics擴(kuò)大疼痛和神經(jīng)退行性變產(chǎn)品管線，獲得后者非常有前途的治療軸突變性的臨床前SARM1項(xiàng)目。
2020年8月，渤?。˙iogen）和Denali Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)合作協(xié)議，共同開發(fā)、推廣Denali的LRRK2小分子抑制劑DNL151，用于治療PD。LRRK2是溶酶體功能的調(diào)節(jié)因子，在帕金森病中LRRK2功能異常，可能導(dǎo)致神經(jīng)退行性病變。抑制LRRK2活性可能通過恢復(fù)溶酶體的功能，不但對(duì)攜帶 LRRK2 基因突變的帕金森病患者有效，還可能對(duì)不攜帶 LRRK2 基因突變的患者也產(chǎn)生療效。
2020年7月，優(yōu)時(shí)比（UCB）與羅氏及其旗下基因泰克達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家全球性許可協(xié)議，獲得后者UCB0107治療AD的全球開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。UCB0107是一種重組人源化IgG4單克隆抗體，靶向中心Tau蛋白抗原表位，有望阻斷/減少Tau蛋白病理性傳播。
2020年6月，默克與Yumanity Therapeutics就兩項(xiàng)Yumanity項(xiàng)目簽署戰(zhàn)略合作研究和許可協(xié)議，這兩個(gè)臨床前項(xiàng)目分別針對(duì)肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉性癡呆（FTLD）。
2020年2月，渤?。˙iogen）和基因組學(xué)公司Sangamo Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)全球許可合作協(xié)議，利用Sangamo公司專有的鋅指蛋白（ZFP）技術(shù)，并通過腺相關(guān)病毒（AAV）載體來調(diào)節(jié)與神經(jīng)疾病相關(guān)的關(guān)鍵基因表達(dá)，共同開發(fā)和推廣基因調(diào)節(jié)療法ST-501和ST502，前者治療包括AD在內(nèi)的tau蛋白相關(guān)疾病，后者治療包括PD在內(nèi)的突觸核蛋白相關(guān)疾病。