美國政府2022年出臺的IRA（Inflation Reducation Act，《通貨膨脹降低法案》）對于藥價(jià)上漲做出了限制，要求制藥公司為自己藥物價(jià)格設(shè)定的漲幅低于通貨膨脹率，否則需要向聯(lián)邦政府保險(xiǎn)計(jì)劃Medicare支付回扣。對于藥物價(jià)格，也立法允許聯(lián)邦政府對于Medicare覆蓋的特定藥物與制造商進(jìn)行價(jià)格談判。

       對于藥價(jià)上漲的限制，很多制藥公司在每年兩度的"漲價(jià)季"中選擇了避其鋒芒的隱忍態(tài)度，已上市藥物價(jià)格的漲幅一般選擇在5%左右，很少有人敢冒天下大不韙地將藥價(jià)漲幅設(shè)定在10%以上。然而，有研究發(fā)現(xiàn)，藥物開發(fā)商在制定新藥價(jià)格方面的表現(xiàn)就有些•拈花不語•般地心照不宣了。2022年，新上市的藥物平均價(jià)格已經(jīng)到達(dá)22萬美元，而2021年上半年的新藥價(jià)格為18萬美元，漲幅超過20%。JAMA發(fā)表的一篇論文支持了這點(diǎn)，2008 年至 2021 年間，美國新藥上市價(jià)格以每年20%的幅度增長。

       天下熙熙，皆 為 利 來。制藥公司的最終目的其實(shí)也是為了攫取盡可能高的利潤。但如果在價(jià)格漲幅上對其進(jìn)行擠壓的話，他們必然會選擇在初始價(jià)格上做文章，畢竟真正盈利的黃金時(shí)期是在專利或者市場獨(dú)占期到期之前。尤其是一旦被聯(lián)邦政府選中進(jìn)行價(jià)格談判的話（小分子藥物9年之后，生物制劑13年之后），他們的藥物可能不得不選擇降價(jià)。因此制藥公司在新藥上市的定價(jià)選擇上，通常可能會要未雨綢繆地選擇高水位價(jià)格。這一點(diǎn)可以從2023年上市的新藥定價(jià)上以微知著。

       2023年FDA的CDER批準(zhǔn)了55款NME和新生物制劑藥物，其價(jià)格從全年600美元到180萬美元不等。

       1. Leqembi（lecanemab-irmb）

       • 開發(fā)商：Eisai & Biogen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月6日

       • 適應(yīng)癥：阿爾茨海默病

       • 藥物模態(tài)：單抗

       • 患者群體：美國650萬65歲以上阿爾茨海默病

       • 價(jià)格：批發(fā)采購成本 (WAC) 為每年 26500 美元

       2. Brenzavvy（Bexagliflozin）

       • 開發(fā)商：Theracos

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月20日

       • 適應(yīng)癥：2型糖尿病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 價(jià)格：每年600美元左右

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       • 患者群體數(shù)量：美國3600萬左右

       3. Jaypirca（Pirtobrutinib）

       • 開發(fā)商：禮來

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月27日

       • 適應(yīng)癥：成人復(fù)發(fā)性或難治性套細(xì)胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 患者群體數(shù)量： 每年將近2萬新患者

       • 標(biāo)價(jià)：每年25萬2000美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       4. Orserdu（Elacestrant）

       • 開發(fā)商：Stemline

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月27日

       • 適應(yīng)癥：晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年28萬8千美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       5. Jesduvroq（Daprodustat）

       • 開發(fā)商：GSK

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月1日

       • 適應(yīng)癥：慢性腎病引起的貧血

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 30片 1mg，133美元，折合一年1596美元

       • 是否針對罕見病：否

       6. Lamzede（velmanase alfa-tycv）

       • 開發(fā)商：Chiesi

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月16日

       • 適應(yīng)癥：α-甘露糖苷貯積癥

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標(biāo)價(jià)： 每年145萬6千美元（70 kg患者）

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       7. Filspari（Sparsentan）

       • 開發(fā)商：Travere

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月17日

       • 適應(yīng)癥：減少原發(fā)性免疫球蛋白 A 腎病患者的蛋白尿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年118800美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者數(shù)量：大約15萬人

       8. Skyclarys（Omaveloxolone）

       • 開發(fā)商：Reata

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月28日

       • 適應(yīng)癥：弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年37萬美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 美國患者數(shù)量：大約5000人

       9. Zavzpret（Zavegepant）

       • 開發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月9日

       • 適應(yīng)癥：偏頭痛

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每瓶（10 ml，6噴）1168美元，每年大約71050美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       • 美國患者數(shù)量：大約4000萬人

       10. Daybue（Trofinetide）

       • 開發(fā)商：Acadia

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月10日

       • 適應(yīng)癥：雷特綜合征

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 每年37萬5千美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 美國患者數(shù)量：6000-9000人

       11. Rezzayo（Rezafungin）

       • 開發(fā)商：Cidara

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月22日

       • 適應(yīng)癥：念珠菌血癥和侵襲性念珠菌病

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 1瓶（200 mg）2063美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       12. Zynyz（retifanlimab-dlwr）

       • 開發(fā)商：Incyte

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月22日

       • 適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期默克爾細(xì)胞癌

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)： 每年18萬美元左右（以Keytruda為標(biāo)準(zhǔn)估算）

       • 是否針對罕見病：超罕見病

       • 美國患者數(shù)量：三千人左右

       13. Joenja（Leniolisib）

       • 開發(fā)商：Pharming

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月24日

       • 適應(yīng)癥：活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 綜合征

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年54萬7500美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 全球發(fā)病率：每百萬人1-2人

       14. Qalsody（Tofersen）

       • 開發(fā)商：Biogen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年4月25日

       • 適應(yīng)癥：成人超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突變肌萎縮側(cè)索硬化癥

       • 分子模態(tài)：反義寡核苷酸

       • 標(biāo)價(jià)： 每年16萬美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 美國患者：ALS患者16000-32000人，其中2%為SOD1-ALS

       15. Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）

       • 開發(fā)商：Chiesi

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月9日

       • 適應(yīng)癥：法布里病

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標(biāo)價(jià)：估計(jì)每年超過30萬美元

       • 是否針對罕見病：是

       • 美國患者：每四至六萬人一人

       16. Veozah（Fezolinetant）

       • 開發(fā)商：Astellas

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月12日

       • 適應(yīng)癥：更年期引起的中度至重度潮熱

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年6600美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       17. Miebo（Perfluorohexyloctane）

       • 開發(fā)商：Bausch + Lomb

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月18日

       • 適應(yīng)癥：干眼病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年5292美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       18. Epkinly（epcoritamab-bysp）

       • 開發(fā)商：Genmab/AbbVie

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月19日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或難治性彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)： 每年45萬美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者人數(shù)：30400人

       19. Xacduro（sulbactam, durlobactam）

       • 開發(fā)商：Innoviva Specialty Therapeutics

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月23日

       • 適應(yīng)癥：醫(yī)院獲得性細(xì)菌性肺炎和呼吸機(jī)相關(guān)性細(xì)菌性肺炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每劑170美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者人數(shù)：4萬

       20. Paxlovid（nirmatrelvir, ritonavir）

       • 開發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月25日

       • 適應(yīng)癥：Covid-19

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽，擬肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 5天劑量1390美元

       • 是否針對罕見病：否

       21. Posluma（flotufolastat F 18）

       • 開發(fā)商：Blue Earth Diagnostics

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月25日

       • 適應(yīng)癥：前列腺癌患者的正電子發(fā)射斷層掃描成像一起使用

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 未知

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       22. Inpefa （Sotagliflozin）

       • 開發(fā)商：Lexicon

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月26日

       • 適應(yīng)癥：心力衰竭

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年12000美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       23. Columvi（glofitamab-gxbm）

       • 開發(fā)商：Genentech

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月12日

       • 適應(yīng)癥：彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)： 8.5個(gè)月35萬美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       24. Litfulo（Ritlecitinib）

       • 開發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月23日

       • 適應(yīng)癥：嚴(yán)重斑禿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年4萬9千美元

       • 是否針對罕見病：否

       25. Rystiggo（rozanolixizumab-noli）

       • 開發(fā)商：UCB

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月26日

       • 適應(yīng)癥：成人全身性重癥肌無力

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)： 每瓶6050美元，每六周72600美元。

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       26. Ngenla （somatrogon-ghla）

       • 開發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月27日

       • 適應(yīng)癥：生長障礙

       • 分子模態(tài)：蛋白質(zhì)

       • 標(biāo)價(jià)：35 kg兒童每年10萬美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 影響人群：每四千至一萬人中一人

       27. Beyfortus（nirsevimab-alip）

       • 開發(fā)商：阿斯利康/賽諾菲

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年7月17日

       • 適應(yīng)癥：預(yù)防呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道疾病

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)：495美元一劑

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       28. Vanflyta（Quizartinib）

       • 開發(fā)商：Daiichi Sankyo

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年7月20日

       • 適應(yīng)癥：急性髓性白血病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：19萬9290美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者人數(shù)：20380人

       29. Xdemvy（Lotilaner）

       • 開發(fā)商：Tarsus Pharmaceuticals

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年7月25日

       • 適應(yīng)癥：蠕形螨瞼緣炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年1850美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       30. Zurzuvae（Zuranolone）

       • 開發(fā)商：Sage/Biogen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月4日

       • 適應(yīng)癥：產(chǎn)后抑郁癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：15900美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       31. Izervay（avacincaptad pegol）

       • 開發(fā)商：Astellas

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月4日

       • 適應(yīng)癥：地理萎縮

       • 分子模態(tài)：RNA aptamer

       • 標(biāo)價(jià)：每瓶2100美元，每年25200美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       32. Talvey（talquetamab-tgvs）

       • 開發(fā)商：強(qiáng)生

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月9日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)：8個(gè)月36萬美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者人數(shù)：35000人

       33. Elrexfio（elranatamab-bcmm）

       • 開發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月14日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)：一個(gè)療程33萬美元

       • 是否針對罕見病：是

       • 美國每年新增患者人數(shù)：35000人

       34. Sohonos（Palovarotene）

       • 開發(fā)商：Ipsen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月16日

       • 適應(yīng)癥：進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：大于等于14歲患者每年102萬2894美元；小于14歲每年62萬2373美元

       • 是否針對罕見?。撼币娂膊?/p>

       • 美國患者人數(shù)：400人

       35. Veopoz（pozelimab-bbfg）

       • 開發(fā)商：Regeneron

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月18日

       • 適應(yīng)癥：患有 CD55 缺陷型蛋白丟失性腸病 (PLE)（也稱為 CHAPLE ?。?/p>

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)：每年180萬美元

       • 是否針對罕見?。撼币娂膊?/p>

       • 美國患者人數(shù)：少于10人

       36. Aphexda（Motixafortide）

       • 開發(fā)商：BioLineRx

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月18日

       • 適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤患者的采集和隨后的自體移植

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)：每瓶5900美元，大多數(shù)患者需要兩瓶

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者：3萬4千人

       37. Ojjaara（Momelotinib）

       • 開發(fā)商：GSK

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月15日

       • 適應(yīng)癥：患有貧血的成人中度或高危骨髓纖維化

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年32萬2800美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者人數(shù)：2萬

       38. Exxua（Gepirone）

       • 開發(fā)商：Fabre-Kramer Pharmaceuticals

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月22日

       • 適應(yīng)癥：重度抑郁癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：對比Auvelity價(jià)格（約為每年1.2萬美元）

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       39. Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）

       • 開發(fā)商：Amicus

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月28日

       • 適應(yīng)癥：遲發(fā)性龐貝病

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標(biāo)價(jià)：65萬美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 全球患者比例：五萬七千人中一人

       40. Rivfloza（Nedosiran）

       • 開發(fā)商：諾和諾德

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月29日

       • 適應(yīng)癥：1 型原發(fā)性高草酸尿癥

       • 分子模態(tài)：siRNA

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對罕見?。撼币娂膊?/p>

       • 美國患者人數(shù)：少于5千人

       41. Velsipity（Etrasimod）

       • 開發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月23日

       • 適應(yīng)癥：中度至重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年73968美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       42. Zilbrysq（Zilucoplan）

       • 開發(fā)商：UCB

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月17日

       • 適應(yīng)癥：成人全身性重癥肌無力

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)：56-77kg 患者每年38萬2224美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者人數(shù)：35000至60000人

       43. Bimzelx（Bimekizumab）

       • 開發(fā)商：UCB

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月17日

       • 適應(yīng)癥：成人中度至重度斑塊狀銀屑病

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)：每年將近72000美元（約10劑）

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       44. Omvoh（mirikizumab-mrkz）

       • 開發(fā)商：禮來

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月26日

       • 適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)：靜脈注射制劑每年11萬5116美元；皮下注射制劑每年12萬4320美元

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       45. Agamree（Vamorolone）

       • 開發(fā)商：Santhera Pharmaceuticals

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月26日

       • 適應(yīng)癥：杜氏肌營養(yǎng)不良癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 未公布，可能略低于每年8萬9千美元（以Emflaza為參照）

       • 是否針對罕見病：是

       • 美國患者人數(shù)：大約5萬人

       46. Loqtorzi（toripalimab-tpzi）

       • 開發(fā)商：Coherus/君實(shí)生物

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月27日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌

       • 分子模態(tài)：單抗

       • 標(biāo)價(jià)： 每劑8892美元，每年約15萬1164美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 美國患者人數(shù)：低于每10萬人一人

       47. Fruzaqla（Fruquintinib）

       • 開發(fā)商：Takeda

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月8日

       • 適應(yīng)癥：難治性、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 28天約3萬1500美元

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者人數(shù)：15萬3千

       48. Augtyro（Repotrectinib）

       • 開發(fā)商：BMS

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月15日

       • 適應(yīng)癥：ROS1陽性非小細(xì)胞肺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年34萬8千美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 美國患者人數(shù)：少于1萬

       49. Defencath（taurolidine, heparin）

       • 開發(fā)商：CorMedix

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月15日

       • 適應(yīng)癥：腎衰竭成人患者導(dǎo)管相關(guān)血流感染

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 未知

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       50. Truqap（Capivasertib）

       • 開發(fā)商：阿斯利康

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月16日

       • 適應(yīng)癥：HR-陽性乳腺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對罕見?。悍?/p>

       51. Ryzneuta（efbemalenograstim alfa-vuxw）

       • 開發(fā)商：Evive/Acrotech

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月16日

       • 適應(yīng)癥：化療導(dǎo)致的中性粒細(xì)胞減少癥

       • 分子模態(tài)：蛋白質(zhì)

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對罕見病：否

       52. Ogsiveo（Nirogacestat）

       • 開發(fā)商：SpringWorks Therapeutics

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月27日

       • 適應(yīng)癥：進(jìn)展性硬纖維瘤

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年34萬8千

       • 是否針對罕見病：超罕見病

       • 美國每年新增患者數(shù)量：1000-1650人

       53. Fabhalta（Iptacopan）

       • 開發(fā)商：諾華

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年12月5日

       • 適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • WAC價(jià)格：每年55萬美元

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 全球患者數(shù)量：每百萬人10-20人

       54. Filsuvez（birch triterpenes）

       • 開發(fā)商：Chiesi

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年12月18日

       • 適應(yīng)癥：大皰性表皮松解癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對罕見?。菏?/p>

       • 美國患者數(shù)量：約2.5-5萬人

       55. Wainua（Eplontersen）

       • 開發(fā)商：阿斯利康/Ionis

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年12月21日

       • 適應(yīng)癥：遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病

       • 分子模態(tài)：配體綴合翻譯寡核苷酸

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對罕見?。撼币姴?/p>

       • 美國患者人數(shù)：少于1萬人

       2023年上市新藥定價(jià)分析

       1. 平均價(jià)格

       排除無法按照年度價(jià)格統(tǒng)計(jì)的藥物類型（例如Aphexda（Motixafortide）Posluma（flotufolastat F 18），Beyfortus（nirsevimab-alip）等并不全年用藥），以及暫時(shí)未公布價(jià)格的藥物之外，共有45中2023年被CDER獲批上市的NME和新生物制劑。它們的全年用藥的平均價(jià)格如表1所示：

       表1. 2023年CDER批準(zhǔn)的CME和新生物制劑全年平均標(biāo)價(jià)

       2. 藥物模態(tài)間比較

       2.1 小分子/多肽vs生物制劑

       小分子和多肽的每年平均標(biāo)價(jià)為201884美元，生物制劑為435464美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.028，說明兩個(gè)組別具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異，即生物制劑平均價(jià)格高于小分子/多肽價(jià)格，且有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.2 小分子vs多肽

       小分子每年平均標(biāo)價(jià)為195151美元，多肽242286美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.6598，說明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即多肽平均價(jià)格高于小分子價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.3 多肽vs生物制劑

       多肽藥物每年平均標(biāo)價(jià)為242286美元，生物制劑435464美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.4504，說明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即多肽平均價(jià)格低于生物制劑，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.4 罕見病vs非罕見病

       罕見病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為448738美元，非罕見病藥物平均價(jià)格91859美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.0003，說明兩個(gè)組別具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即罕見病藥物平均價(jià)格高于非罕見病藥物價(jià)格，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.5 小分子罕見病vs小分子非罕見病

       小分子罕見病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為353978美元，小分子非罕見病藥物平均價(jià)格60758美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.0001，說明兩個(gè)組別具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子罕見病藥物平均價(jià)格高于小分子非罕見病藥物價(jià)格，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.6 小分子罕見病vs多肽罕見病

       小分子罕見病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為353978美元，多肽罕見病藥物平均價(jià)格379167美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.8462，說明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子罕見病藥物平均價(jià)格低于多肽罕見病藥物價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.7 小分子罕見病vs生物制劑

       小分子罕見病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為353978美元，生物制劑平均價(jià)格435464美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.6，說明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子罕見病藥物平均價(jià)格低于生物制劑價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.8 小分子超罕見病vs生物制劑

       小分子超罕見病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為464312美元，生物制劑平均價(jià)格435464美元。兩個(gè)組別通過unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.8887，說明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子超罕見病藥物平均價(jià)格高于生物制劑價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       Ref.

       Eisai's approach to U.S. pricing for leqembi™ (lecanemab), a treatment for early alzheimer's disease, sets forth our concept of •societal value of medicine• in relation to •price of medicine•. Eisai Press Releasing. 01. 07. 2023.

       FDA Approves Oral Tx For Metastatic Breast Cancer - Orserdu. Anton Health. 23. 03. 2023.

       New Drug Fact Blast. Clinical Services. Conduent.

       Roy, S. et al. U.S. FDA approves Travere Therapeutics kidney disorder drug. Reuters. 18. 02. 2023.

       Kansteiner, F. With approval supplement on deck, Reata dives into launch of its first commercial product Skyclarys. FiercePharma. 28. 06. 2023.

       Acadia Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of DAYBUE™ (trofinetide) for the Treatment of Rett Syndrome in Adult and Pediatric Patients Two Years of Age and Older. Acadia Press Release. 10 .03. 2023.

       Blank, C. FDA Approves First Treatment for Rett syndrome. Formulary Watch. 12. 03. 2023.

       Becker, Z. In a surprise approval, FDA greenlights Incyte's PD-1 inhibitor to treat rare cancer type. FiercePharma. 22. 03. 2023.

       Myshko, D. FDA Approves First Treatment for Rare Immunodeficiency Disease. Formulary Watch. 27. 03. 2023.

       FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene. FDA Press Release. 25. 04. 2023.

       Qalsody is First Drug for Rare Form of ALS Approved by FDA. Psychiatrist.com. 26. 04. 2023.

       Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of ELFABRIO® (pegunigalsidase alfa-iwxj) for the Treatment of Fabry Disease. Chiesi Press Release. 17. 08. 2023.

       Blank, C. Unique New Lymphoma Treatment Priced at $37,500 Monthly. Formulary Watch. 24. 05. 2023.

       Xacduro Prices, Coupons and Patient Assistance Programs. Drug.com. Retrieved on 04. 01. 2024.

       Seitz, A. COVID-19 treatments to enter the market with a hefty price tag. AP. 27. 10. 2023.

       Myshko, D. Inpefa, a New Heart Failure Drug, Surpasses Cost-Effectiveness Threshold. Managed Healthcare. 06. 06. 2023.

       FDA Approves Second Bispecific Antibody for Diffuse Large B-cell Lymphoma. Formulary Watch. 16. 06. 2023.

       Specialty Drug Pipeline Monthly Update: July 2023. Prime Therapeutics. 24. 07. 2023.

       Dunleavy, K. Pfizer's approval streak continues with FDA blessing for growth hormone treatment Ngenla. FiercePharma. 28. 06. 2023.

       Griffin, M. RSV Vaccine From AstraZeneca, Sanofi to Be Priced at $495 a Shot. Bloomberg. 03. 08. 2023.

       Zamecnik, A. FDA approves first-ever therapy for Demodex blepharitis. Pharmaceutical Technology. 26. 07. 2023.

       Liu, A. J&J expands multiple myeloma arsenal with FDA approval for first-in-class Talvey. FiercePharma. 10. 08. 2023.

       Liu, A. With FDA approval for Elrexfio, Pfizer brings multiple myeloma battle to Johnson & Johnson. FiercePharma. 14. 08. 2023.

       US FDA approves Ipsen's Sohonos™ (palovarotene) capsules, the first and only treatment for people with fibrodysplasia ossificans progressive. Ipsen Press Release. 16. 08. 2023.

       Palovarotene (Sohonos). NIH.

       VEOPOZ™ (POZELIMAB-BBFG) RECEIVES FDA APPROVAL AS THE FIRST TREATMENT FOR CHILDREN AND ADULTS WITH CHAPLE DISEASE. Regeneron Press Release. 18. 08. 2023.

       Taylor, P. Regeneron gets FDA blessing for CHAPLE drug Veopoz. PharmaPhorum. 21. 08. 2023.

       Myshko, D. FDA Approves Extended-Release Therapy for Major Depression. Formulary Watch. 28. 09. 2023.

       Pfizer's Velsipity Approved for Ulcerative Colitis. Formulary Watch. 13. 10. 2023.

       Myshko, D. UCB Launches Zilbrysq for Generalized Myasthenia Gravis. Formulary Watch. 03. 01. 2024.

       Myshko, D. Bimzelx, the Newest Psoriasis Treatment, is Now Available. Formulary Watch. 14. 11. 2023.

       Lilly's First-in-Class Therapy for Ulcerative Colitis Get FDA Approval. Formulary Watch. 27. 10. 2023.

       FDA Approves New Duchenne Muscular Dystrophy Drug. Formulary Watch. 27. 10. 2023.

       Coherus and Junshi Biosciences Announce FDA Approval of LOQTORZI™ (toripalimab-tpzi) in All Lines of Treatment for Recurrent or Metastatic Nasopharyngeal Carcinoma (NPC). Coherus Press Release. 27. 10. 2023.

       Liu, A. Coherus prices China-made PD-1 drug Loqtorzi at 20% discount to Merck's Keytruda. FiercePharma. 27. 11. 2023.

       FDA Approves Oral Therapy for Metastatic Colorectal Cancer. Formulary Watch. 10. 11. 2023.

       FDA Approves Augtyro to Treat ROS1 Positive Lung Cancer. Formulary Watch. 16. 11. 2023.

       Rashid, A. Ogsiveo Receives FDA Approval as First Therapy for Desmoid Tumors. XTalks. 30. 11. 2023.

       FDA Approves Fabhalta, an Oral Treatment for Rare Blood Disorder. Formulary Watch. 06. 12. 2023.