眾所周知，創(chuàng)新藥研發(fā)是場“九死一生”的豪賭，但新藥研發(fā)的成功率到底是多少？
近日，藥智網(wǎng)數(shù)據(jù)團隊在中國藥業(yè)雜志發(fā)表一篇題為《我國藥品生產(chǎn)企業(yè)化學(xué)創(chuàng)新藥研發(fā)項目階段成功率及批準(zhǔn)可能性多維度分析》的文章，揭示了我國創(chuàng)新藥研發(fā)項目的階段成功率與批準(zhǔn)可能性。
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12%成功率，頭部藥企更勝一籌
藥智全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫顯示，2017年1月1日至2023年12月31日七年間，共有化學(xué)新藥2008個品種、4068個項目（以“藥品名稱+原研企業(yè)”記為1個藥品品種，以“藥品名稱+原研企業(yè)+研究階段”記為1個項目）在研，涉及995家藥企。
其中1595個品種為創(chuàng)新藥（3281項目），413個改良型新藥（787個項目）。
分析結(jié)果顯示，創(chuàng)新藥研發(fā)項目從臨床試驗Ⅰ期到批準(zhǔn)上市的可能性為12.69%，其中頭部企業(yè)獲批可能性更高，為17.72%，非頭部企業(yè)僅為11.84%。對比改良型新藥項目，從臨床試驗Ⅰ期到批準(zhǔn)上市的可能性為31.01%，可見創(chuàng)新藥研發(fā)無論是否為頭部企業(yè)，都面臨極高風(fēng)險。
3281個創(chuàng)新藥項目中，有345個來自頭部企業(yè)，2936個來自非頭部企業(yè)。不同類別企業(yè)創(chuàng)新藥研發(fā)項目各階段成功率詳見下圖。
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分階段來看，頭部企業(yè)在推進藥物研發(fā)時展現(xiàn)出明顯優(yōu)勢。
在臨床申請階段及臨床試驗Ⅲ期階段頭部企業(yè)的階段成功率分別約比非頭部企業(yè)高10%及25%；而在臨床試驗Ⅰ期與臨床試驗Ⅱ期，兩類企業(yè)的階段成功率相近。
批準(zhǔn)可能性方面，頭部企業(yè)創(chuàng)新藥從各階段到批準(zhǔn)上市的可能性均高于非頭部企業(yè)。這說明研發(fā)實力更強的企業(yè)開展的項目會更容易成功。
原因在于頭部企業(yè)在前期能憑借深厚的技術(shù)儲備，豐富的經(jīng)驗對項目進行充分驗證，確保項目的可行性；在后期也能憑借充足的研發(fā)資源抵御各種外來風(fēng)險，為項目的成功提供有力支撐。
抗感染藥研發(fā)成功率最高，腫瘤藥竟成“死亡賽道”
從適應(yīng)癥來看，1595個創(chuàng)新藥品種中，數(shù)量大于100的疾病領(lǐng)域有6個，依次是腫瘤、胃腸道疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、罕見病、呼吸系統(tǒng)疾病、感染性疾病，累計開展項目3 077個，數(shù)量排前3的依次為腫瘤類（1 272個）、胃腸道疾病類（462個）、呼吸系統(tǒng)疾病類（388個）。
分析顯示，不同疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物研發(fā)在相同研究階段的階段成功率差異較大。
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其中，各疾病領(lǐng)域臨床試驗Ⅰ期成功率差異最大，最低為腫瘤藥，成功率僅為41.39%，最高為呼吸系統(tǒng)疾病新藥，成功率高達77.08%。
縱觀整個藥品研發(fā)生命周期，不同疾病領(lǐng)域藥物研發(fā)最困難的階段普遍集中在臨床試驗Ⅱ期，其階段成功率在各階段中相對最低，最低的為腫瘤（37.29%）到感染性疾?。?8.62%），或許與該期為首次于人體驗證藥物有效性有關(guān)。
批準(zhǔn)可能性方面，腫瘤藥物研發(fā)熱度最高，但研發(fā)難度最大，神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物研發(fā)難度次之，兩類治療領(lǐng)域藥物從臨床試驗Ⅰ期到批準(zhǔn)上市的可能性均低于創(chuàng)新藥研發(fā)平均水平（12.69%）。
而從臨床試驗Ⅰ期到批準(zhǔn)上市可能性最高的是感染性疾病的藥物研發(fā)（約為平均水平的2倍）。
此外，罕見病的該可能性（17.26%）略高于創(chuàng)新藥研發(fā)平均水平。
但需注意，此處罕見病的劃分基于歐美國家標(biāo)準(zhǔn)而非國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布的罕見病目錄。事實上，我國罕見病目錄中疾病的藥物研發(fā)成功率遠低于此水平。
中美藥企各有所長
對比其他文獻中化學(xué)創(chuàng)新藥研發(fā)成功率數(shù)據(jù)，中美兩國藥企化學(xué)創(chuàng)新藥從臨床試驗Ⅰ期到批準(zhǔn)上市的可能性相近。
但就某個階段的成功率而言，兩國仍有較大差異。
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相比于美國，我國企業(yè)的創(chuàng)新藥研發(fā)在臨床試驗Ⅱ期階段與Ⅲ期階段的成功率更高，尤其是在前一階段表現(xiàn)明顯。
原因在于我國的創(chuàng)新藥項目大部分是“Me too”藥物，美國是“First in class”藥物，而“First in class”藥物在臨床試驗Ⅱ期首次進行人體有效性驗證時更困難。
美國創(chuàng)新藥研發(fā)失敗的原因約75%是因為其安全性或有效性問題。而根據(jù)2021—2023年國家藥品審評中心發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告》分析，我國創(chuàng)新藥研發(fā)失敗的最主要是由于研發(fā)策略或者試驗方案調(diào)整，其次才是藥品安全性或有效性問題。
另外，中國藥企在美國研發(fā)的創(chuàng)新藥從臨床試驗Ⅰ期到批準(zhǔn)上市的可能性低于3%。相較于國內(nèi)的創(chuàng)新藥研發(fā)，中國藥企在美國進行創(chuàng)新藥研發(fā)的各階段成功率均較低。
未來破局關(guān)鍵
我國新藥研發(fā)已從“跟蹤仿制”走向“模仿創(chuàng)新”階段，正在向“原始創(chuàng)新”的新階段邁進。面對新形勢，政策端和企業(yè)端都有不少改進空間。
政策端：對部分疾病領(lǐng)域進行引導(dǎo)激勵。例如，我國罕見病藥物研發(fā)的成功率低于我國創(chuàng)新藥研發(fā)的平均水平，但美國前者遠高于后者。原因在于，美國有完整的“孤兒藥”法案，對“孤兒藥”的研發(fā)進行特殊審批并配套相關(guān)政策進行激勵，但我國“孤兒藥”的研發(fā)存在激勵政策不健全、企業(yè)研發(fā)動力不足等問題。因此，我國罕見病藥物研發(fā)的進一步發(fā)展不僅需要政府完善“孤兒藥”身份認定與審評審批的相關(guān)制度，還需要制訂相關(guān)政策激勵引導(dǎo)企業(yè)從事罕見病藥物的研發(fā)。
企業(yè)端：合理布局，實現(xiàn)差異化發(fā)展。創(chuàng)新藥雖然市場前景廣闊，回報高，但其風(fēng)險大，研發(fā)周期長?？茖W(xué)的戰(zhàn)略規(guī)劃與管理是研發(fā)成功的重要因素之一。我國頭部企業(yè)的創(chuàng)新藥研發(fā)從臨床試驗Ⅰ期階段至批準(zhǔn)上市階段的可能性高于非頭部企業(yè)，原因就在于頭部企業(yè)具備高度前瞻性與謀劃布局意識，可通過制訂并優(yōu)化新藥研發(fā)戰(zhàn)略，實現(xiàn)企業(yè)的持續(xù)發(fā)展。
然而，我國大部分企業(yè)仍缺乏前瞻意識，盲目跟風(fēng)熱門靶點的藥物研發(fā)，導(dǎo)致創(chuàng)新藥物研發(fā)存在靶點扎堆，同質(zhì)化競爭嚴重，研發(fā)管線布局單一等問題。事實上，不同疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥研發(fā)有著各自獨特的挑戰(zhàn)與機遇。制藥企業(yè)可根據(jù)不同疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥研發(fā)成功率，結(jié)合企業(yè)優(yōu)勢選擇合適的疾病領(lǐng)域進行戰(zhàn)略布局，開展創(chuàng)新藥的研發(fā)。
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