今日（11月21日），Kyowa Kirin（協(xié)和麒麟）在其官網(wǎng)宣布，與Kura Oncology建立全球戰(zhàn)略合作關(guān)系，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化用于治療急性白血病藥物Ziftomenib。
核磷蛋白1（NPM1）突變?cè)诩毙运柘蛋籽≈泻艹Ｒ?jiàn)，在1/3的成人急性髓系白血病病例中出現(xiàn)，在60%的正常核型急性髓系白血病病例中出現(xiàn)，以及在12%的復(fù)發(fā)或難治病例中出現(xiàn)。5%至10%的急性髓系白血病患者中發(fā)現(xiàn)賴(lài)氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A（KMT2A）重排。NPM1突變作為一種癌基因，通過(guò)直接與特定的染色質(zhì)靶點(diǎn)結(jié)合，并與KMT2A共同占據(jù)這些靶點(diǎn)，從而調(diào)控髓系祖細(xì)胞中的致癌基因表達(dá)，推動(dòng)白血病發(fā)生。
Ziftomenib是Kura Oncology開(kāi)發(fā)的一款口服、強(qiáng)效且選擇性的menin抑制劑，靶向阻斷menin–KMT2A相互作用，這種蛋白相互作用在某些類(lèi)型的白血病細(xì)胞的存活和增殖中起關(guān)鍵作用。當(dāng)這一過(guò)程被抑制時(shí)，癌變的幼稚細(xì)胞可以分化為成熟的健康白細(xì)胞。
根據(jù)協(xié)議條款，Kura將收到3.3億美元的預(yù)付款，并有望獲得多達(dá)4.2億美元的短期里程碑付款，其中包括在Ziftomenib用于復(fù)發(fā)/難治性（R/R）單藥治療適應(yīng)癥上市時(shí)的一筆付款。此外，Kura還有資格獲得額外的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，總計(jì)7.41億美元。包括實(shí)體瘤適應(yīng)癥選擇權(quán)在內(nèi)，里程碑和選擇權(quán)總金額可達(dá)11.61億美元。
Ziftomenib的臨床I期研究已發(fā)表于《The Lancet Oncology》，研究結(jié)果顯示，在推薦的2期劑量（R2PD）下（600mg），36例KMT2A重排或NPM1突變患者中有9例（25%）完全緩解或完全緩解伴血液學(xué)部分恢復(fù)。在R2PD劑量下治療的20例NPM1突變患者中有7例（35%）完全緩解。
參考文獻(xiàn)
1、Kyowa Kirin官網(wǎng)
2、Kura Oncology官網(wǎng)
3、Ziftomenib in relapsed or refractory acute myeloid leukaemia (KOMET-001): a multicentre, open-label, multi-cohort, phase 1 trial
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