當(dāng)?shù)貢r間8月6日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）通過加速批準(zhǔn)通道，為Jazz Pharmaceuticals（簡稱“Jazz制藥”）的口服藥物Dordaviprone（商品名：Modeyso）亮起綠燈。這是全球 首個針對攜帶H3 K27M突變的彌漫性中線膠質(zhì)瘤（DMG）的靶向藥物，適用于1歲以上、一線治療失敗的DMG患者。這類侵襲性腦瘤因位于腦干、脊髓等手術(shù)禁區(qū)，傳統(tǒng)治療僅依賴姑息性放療，患者中位生存期僅約12個月。此次批準(zhǔn)打破了該領(lǐng)域25年無系統(tǒng)性療法的僵局。
圖片來源：Jazz制藥官網(wǎng)
在研發(fā)歷程中，美國生物技術(shù)公司Oncoceutics率先發(fā)現(xiàn)該分子的雙重抗癌機(jī)制：通過阻斷腫瘤生長的DRD2受體抑制RAS信號通路，同時激活線粒體蛋白酶ClpP降解癌細(xì)胞能量代謝蛋白。這一革命性靶點吸引了資本市場的層層加注：從2021年1月Chimerix以5億美元收購Oncoceutics，到2025年3月Jazz制藥豪擲9.35億美元溢價接盤。更具戰(zhàn)略眼光的是，華潤三九早在2020年12月就與Oncoceutics達(dá)成協(xié)議，拿下該藥在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利，提前鎖定中國市場的準(zhǔn)入先機(jī)。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版-全球藥物分析系統(tǒng)
Dordaviprone臨床數(shù)據(jù)印證了其突破性療效。匯總5項單臂研究50例復(fù)發(fā)患者結(jié)果顯示，22%的受試者實現(xiàn)腫瘤顯著退縮；中位緩解持續(xù)時間達(dá)10.3個月，73%的響應(yīng)者維持至少半年緩解。更具前景的是在初治患者中開展的III期ACTION研究，聯(lián)合放療后中位生存期提升至21.7個月，幾乎較歷史數(shù)據(jù)翻倍。且在中國市場布局已實質(zhì)性推進(jìn)。華潤三九在2023年獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)啟動復(fù)發(fā)/進(jìn)展性DMG臨床試驗，同年11月于北京天壇醫(yī)院、上海華山醫(yī)院等中心開展I期研究，計劃入組58例患者。借助華潤三九成熟的院內(nèi)渠道網(wǎng)絡(luò)，本土患者有望更早觸及這一創(chuàng)新療法。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版-中國臨床試驗
當(dāng)Jazz制藥推進(jìn)2026年完成的III期確證試驗時，Dordaviprone或?qū)哪┚€治療躍升為一線標(biāo)準(zhǔn)。其通過修復(fù)H3K27M突變導(dǎo)致的表觀遺傳崩潰，不僅為DMG患者打開生門，更可能拓展至其他H3 K27M相關(guān)腫瘤。而華潤三九的五年布局，正將中國患者推入全球精準(zhǔn)醫(yī)療最前沿——這場始于實驗室的破冰之旅，終將讓"手術(shù)禁區(qū)"成為歷史注腳。
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