漸凍癥，醫(yī)學上稱為肌萎縮側索硬化癥（ALS） ，是一種極其殘酷的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。患者就像被命運無情地按下了 “減速鍵”，身體逐漸被 “凍住”。起初，可能只是輕微的肌肉無力、容易疲勞，拿東西時手會微微顫抖，走路時有些不穩(wěn) 。但隨著時間的推移，病情會迅速惡化，肌肉開始萎縮，曾經(jīng)有力的雙腿變得無法支撐身體，只能依靠輪椅行動；靈活的雙手變得僵硬，連最基本的握筆、扣紐扣都成了奢望 。
到了疾病晚期，患者會連吞咽和呼吸都變得異常艱難。每一次吞咽都像是一場戰(zhàn)斗，喝水、吃飯都可能引發(fā)嗆咳；而呼吸則需要借助呼吸機來維持，他們被困在自己逐漸失去功能的身體里，意識清醒，卻只能眼睜睜地看著自己的身體逐漸失控 。著名物理學家史蒂芬·霍金，就是一位漸凍癥患者，他在與病魔的長期斗爭中，憑借頑強的意志和非凡的智慧，為科學界做出了巨大貢獻，然而他的身體也在疾病的折磨下逐漸失去行動和語言能力，這也讓大眾對漸凍癥的可怕有了更直觀的認識 。
目前，漸凍癥無法被完全治愈，患者的平均生存期僅為3-5年 。在漫長而痛苦的病程中，患者不僅要承受身體上的巨大痛苦，還要面臨沉重的心理負擔，以及高昂的治療費用帶來的經(jīng)濟壓力。每一位漸凍癥患者都在與時間賽跑，他們迫切需要更有效的治療藥物，來打破這絕望的 “生命禁錮”，延續(xù)生存的希望，而 AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的出現(xiàn)，或許將為他們帶來新的曙光 。
一、依達拉奉：對抗?jié)u凍癥的 “希望之光”
依達拉奉本質上是一種自由基清除劑，漸凍癥的發(fā)病機制猶如一團迷霧，而氧化應激則是其中隱藏的 “暗礁”，在疾病發(fā)展過程中扮演著關鍵角色 。當運動神經(jīng)元受到損傷時，會產(chǎn)生大量的自由基，這些自由基就像脫韁的野馬，在體內(nèi)肆意破壞，引發(fā)氧化應激反應，對神經(jīng)細胞造成嚴重的損害 。
依達拉奉精準地識別并迅速清除這些有害的自由基，有效抑制氧化應激反應，從而大大減輕神經(jīng)元的受損程度。它還能為運動神經(jīng)元提供貼心的 “守護”，憑借強大的自由基清除和氧化應激抑制能力，為運動神經(jīng)元構筑起一道堅固的防線，延緩它們受損和凋亡的進程 。在長期的臨床實踐中，大量的研究數(shù)據(jù)和真實案例都有力地證實了依達拉奉在漸凍癥治療中的積極作用。許多患者在使用依達拉奉后，病情惡化的速度明顯減緩，肌肉力量和運動功能得到了一定程度的維持，生活質量也因此得到了顯著的提高 。
然而，目前已上市的依達拉奉劑型主要為注射液和口服混懸液，這些劑型存在著諸多難以忽視的局限性 。注射液需要患者前往醫(yī)院，在醫(yī)護人員的嚴格操作下進行靜脈滴注，這不僅耗費患者大量的時間和精力，頻繁往返醫(yī)院也給患者的生活帶來了極大的不便 。對于一些行動不便、居住偏遠地區(qū)的患者來說，按時前往醫(yī)院接受注射治療更是難上加難 ?？诜鞈乙弘m然在一定程度上解決了注射的不便，但它的藥物穩(wěn)定性較差，保存條件較為苛刻，稍有不慎就可能影響藥效 。而且，這兩種劑型的患者順應性都不太理想，很多患者在長期的治療過程中，由于難以忍受繁瑣的用藥方式，往往無法堅持規(guī)范治療，從而影響了治療效果 。 因此，研發(fā)一種更便捷、穩(wěn)定且患者順應性高的依達拉奉劑型，成為了醫(yī)藥領域亟待解決的重要課題。
二、AUKONTALS：美國申報，逐夢國際舞臺
AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的誕生，凝聚著蘇州澳宗生物科技有限公司研發(fā)團隊無數(shù)個日夜的心血與智慧，歷經(jīng)了長達 7 年的艱苦攻關。依達拉奉本身水溶性差，同時作為 P - 糖蛋白（Pgp）底物，其口服生物利用度極低，僅有 3 - 5% 。這就好比在藥物吸收的道路上設置了重重 “路障”，使得藥物難以順利進入人體發(fā)揮作用 。為了打破這一困境，澳宗生物的研發(fā)團隊獨辟蹊徑，創(chuàng)新性地采用了固體分散體技術 。這項技術就像是一把神奇的鑰匙，巧妙地打開了提高依達拉奉口服生物利用度的大門 。通過將依達拉奉與關鍵輔料進行精密結合，成功地解決了依達拉奉水溶性差、Pgp 底物藥物外排、API 易氧化、穩(wěn)定性差等一系列棘手難題，將口服生物利用度大幅提升至數(shù)十倍 。作為全球首 款依達拉奉口服片劑，AUKONTALS 在用藥便利性方面，徹底告別了傳統(tǒng)注射液需要靜脈滴注的繁瑣流程，患者只需按照醫(yī)囑口服即可，大大節(jié)省了時間和精力 。
依達拉奉最初由日本田邊三菱制藥研發(fā)，并于2001年4月在日本獲批用于治療腦卒中。時隔兩年，中國的先聲藥業(yè)緊隨其步伐，于2003年成為全球第二家、中國首家推出依達拉奉注射液的公司。盡管依達拉奉在2019年被列入《第一批國家重點監(jiān)控合理用藥藥品目錄》，但在之前的2018年，它在全國公立醫(yī)療機構的銷售額已超過50億，是名副其實的神經(jīng)系統(tǒng)化藥類藥物領域的超級重磅產(chǎn)品
依達拉奉片在中國最早于2021年1月按改良新藥2.2類申請IND，此時南京百鑫愉醫(yī)藥有限公司的改良新藥依達拉奉舌下片也正在開展臨床，還未報產(chǎn)。
2024年7月12日，華東醫(yī)藥和與蘇州澳宗生物生物科技有限公司就改良新藥達成12.85億人民幣的許可交易。
2024 年 12 月 23 日，蘇州澳宗生物科技有限公司向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式遞交了 AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的新藥上市申請（NDA） ，目標直指肌萎縮側索硬化癥（漸凍癥，ALS）的治療領域 。
2025年 3 月 8 日，澳宗生物宣布，美國 FDA已受理其自主研發(fā)新藥AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的新藥上市申請（NDA）目前，AUKONTALS 的上市申請已被 FDA 正式受理，F(xiàn)DA 預計將于 2025 年 10 月 23 日（PDUFA 日期）前對該項申請做出決定。
上市之后，預計在美國市場將達到3億美元的銷售峰值。（根據(jù)國際知名藥物咨詢機構Citeline的分析報告，如下圖所示）
圖片來源：Citeline的分析報告
三、開啟新篇章
一旦獲批，AUKONTALS 將迅速在全球范圍內(nèi)廣泛推廣，為無數(shù)在黑暗中苦苦掙扎的漸凍癥患者點亮希望之燈 。它不僅能顯著改善患者的治療體驗，讓患者能夠更方便、更舒適地接受治療，更有望在延長患者生存期、提高患者生活質量方面發(fā)揮巨大作用，為患者的生活帶來更多的可能性和尊嚴 。
這一成果也將為國產(chǎn)新藥的國際發(fā)展注入強大的動力，激勵更多國內(nèi)藥企在創(chuàng)新藥研發(fā)的道路上奮勇前行 。衷心希望社會各界能夠給予罕見病領域更多的關注和支持，加大對罕見病研究的投入，加強科研合作，共同推動罕見病治療技術的進步
參考資料：
1.澳宗生物生物科技有限公司官網(wǎng)
2.Citeline的分析報告
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