8月11日，諾華宣布其研發(fā)的抗BAFF-R單抗Ianalumab（VAY736）在干燥綜合征患者中的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)均達(dá)到主要終點(diǎn)。
目前全球尚無針對(duì)干燥綜合征獲批的全身療法，對(duì)癥治療僅能暫時(shí)部分緩解癥狀。Ianalumab有望終結(jié)干燥綜合征“無靶向藥可用”的歷史。
Ianalumab是一種新型靶向B淋巴細(xì)胞活化因子受體（BAFF-R）全人源單克隆抗體，通過抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性作用（ADCC）清除B細(xì)胞，同時(shí)阻斷BAFF-R介導(dǎo)的B細(xì)胞功能與生存信號(hào)。該藥來自諾華合作伙伴Morphosys，后者于2024年被諾華27億歐元收購。
目前該藥正被開發(fā)用于治療多種B細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫病，包括干燥綜合征、免疫性血小板減少癥（ITP）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、狼瘡性腎炎（LN）、溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）及彌漫性皮膚系統(tǒng)性硬化癥（dcSSc）。
NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是首次在全球范圍內(nèi)開展的針對(duì)干燥綜合征的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。主要終點(diǎn)均通過歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟干燥綜合征疾病活動(dòng)指數(shù)（ESSDAI）評(píng)估全身疾病活動(dòng)度改善。完成試驗(yàn)的患者可進(jìn)入長期擴(kuò)展研究。
結(jié)果顯示：兩項(xiàng)研究均達(dá)到了主要終點(diǎn)，即Ianalumab組實(shí)現(xiàn)疾病活動(dòng)度的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。且Ianalumab具有良好的耐受性和安全性。
干燥綜合征遠(yuǎn)非簡單的“干燥”問題，而是一種慢性全身性自身免疫性疾病，核心特征是外分泌腺體遭受自身免疫性破壞。患者臨床表現(xiàn)差異巨大，輕度患者可能僅表現(xiàn)為惱人的干眼癥、口干癥及腮腺腫大；重度患者則會(huì)出現(xiàn)全身多器官系統(tǒng)損傷。這種疾病的診斷極具挑戰(zhàn)性，其癥狀常與其他疾病重疊，且引發(fā)干燥癥狀的原因多樣，導(dǎo)致患者常被漏診或誤診，顯著損害患者生活質(zhì)量。
長期以來，干燥綜合征治療領(lǐng)域存在巨大的未滿足需求。全球范圍內(nèi)，尚無針對(duì)疾病本身的特效藥獲批。臨床治療主要依賴有限的對(duì)癥治療，可用于暫時(shí)和部分癥狀緩解。
雖然近年來生物制劑在多種自免疾病的治療中取得了突破性進(jìn)展，但針對(duì)干燥綜合征的生物制劑研發(fā)進(jìn)展相對(duì)緩慢，尚無上市產(chǎn)品。據(jù)藥智數(shù)據(jù)，目前全球干燥綜合征生物藥在研管線中，已進(jìn)入Ⅲ期臨床的包括諾華的Ianalumab、Argenx公司的艾加莫德Efgartigimod、強(qiáng)生的nipocalimab、Resolve Therapeutics公司的RSLV-132、安進(jìn)的dazodalibep、BMS的阿巴西普abatacept，另外來自中國的有榮昌生物的泰它西普也已進(jìn)入Ⅲ期階段。
圖1 全球在研干燥綜合征生物制劑（部分）
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)
諾華表示將在近期舉行的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布兩項(xiàng)研究的具體數(shù)據(jù)，并計(jì)劃提交Ianalumab的上市申請(qǐng)。此前Ianalumab已獲得美國FDA的快速通道認(rèn)定，有望成為慢性致殘性自身免疫病——干燥綜合征的首個(gè)靶向療法。
參考來源：
1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-both-ianalumab-phase-iii-clinical-trials-met-primary-endpoint-patients-sjogrens-disease
2.藥智數(shù)據(jù)
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