2021年4月13日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網發(fā)布《兒童用化學藥品改良型新藥臨床試驗技術指導原則（征求意見稿）》，截止日期至2021年5月12日。此指南為鼓勵以我國兒科臨床需求為導向，根據兒童生長發(fā)育特點和兒科臨床實踐需要，開發(fā)兒童用化學藥品改良型新藥。目前，我國尚未有專門的兒童用化學藥品改良型新藥臨床試驗技術指導原則，該指導原則重闡述目前常見的兒童用化學藥品改良型新藥情形，介紹臨床研究設計的基本原則和具體考慮，并提出需關注的問題。本文為大家梳理了本指導原則中兒童用化學藥品改良型新藥重點內容并結合自己的解讀與大家分享，如有不妥，懇請大家提出寶貴意見。
一、有關改良型新藥的法規(guī)定義
劑型改良是新藥研發(fā)的重要途徑之一，按照我國2020年7月1日施行的《藥品注冊管理辦法》實施后，化學藥品注冊分類為5個類，分別境內外均未上市的創(chuàng)新藥、境內外均未上市的改良型新藥、境內申請人仿制境外上市但境內未上市原研藥品的藥品、境內申請人仿制已在境內上市原研藥品的藥品、境外上市的藥品申請在境內上市；根據《化學藥品注冊分類及申報資料要求》，境內外均未上市的改良型新藥屬于2類新藥（再細分為2.1、2.2、2.3、2.4四類）是指在已知活性成份的基礎上，對其結構、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應癥等進行優(yōu)化，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品；境外上市的改良型藥品屬于5.1類，無論2類還是5.1類，改良型藥品都被要求有明顯臨床優(yōu)勢，是關鍵條件，定義摘錄如下：
♦ 2.1類，含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光學異構體，或者對已知活性成份成酯，或者對已知活性成份成鹽（包括含有氫鍵或配位鍵的鹽），或者改變已知鹽類活性成份的酸根、堿基或金屬元素，或者形成其他非共價鍵衍生物（如絡合物、螯合物或包合物），且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。
♦ 2.2類，含有已知活性成份的新劑型（包括新的給藥系統(tǒng)）、新處方工藝、新給藥途徑，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。
♦ 2.3類，含有已知活性成份的新復方制劑，且具有明顯臨床優(yōu)勢。
♦ 2.4類，含有已知活性成份的新適應癥的藥品。
♦ 5.1類，境外上市的原研藥品和改良型藥品申請在境內上市。改良型藥品應具有明顯臨床優(yōu)勢。
二、常見兒童改良型新藥改良情形和案例
為兒童患者提供安全、有效、質量可控且適合于不同年齡階段患兒使用的藥物是兒童用藥開發(fā)的目標。在已知活性成分藥品基礎上優(yōu)化出具有明顯兒童臨床優(yōu)勢的改良型新藥是拓展兒童應用的常見選擇，該指導原則著重闡述目前常見的開發(fā)/擴展兒童應用、改良兒童制劑的常見情形。
1、改良情形--開發(fā)/擴展兒童應用
2、改良情形--改良兒童制劑
參考文獻
[1] http://www.cde.org.cn
作者簡介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產業(yè)。
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